Warum sind klinische Prüfungen / Versuche für den Prozess der Arzneimittelentwicklung unerlässlich?

Der Prozess der Entwicklung neuer Arzneimittel ist langwierig, teuer und mühsam. Leider ist es wahrscheinlicher, dass ein Arzneimittel versagt, als dass es in einem bestimmten Stadium erfolgreich ist. Die „Einstufung“ der klinischen Erprobbarkeit eines potenziellen Arzneimittels zur Behandlung der Huntington-Kranheit ist an sich Anlass für vorsichtiges Feiern. Dies liegt daran, dass klinische Erprobungen erst dann eingeleitet werden, wenn Therapieansätze es entgegen aller Wahrscheinlichkeit schafften, erfolgreich jahrelang (und nach millionenschwerer Finanzierung) chemische und biologische Studien zu durchlaufen, zunächst in Reagenzgläsern und Petrischalen, danach in präklinischen Modellen.

Die U.S. FDA (amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde) und deren Begleitbehörden im Ausland verlangen, dass die Sicherheit und Wirksamkeit einer potenziellen Therapie umfassend an einer großen Gruppe von menschlichen Freiwilligen geprüft wird, bevor sie die Zulassung zur Herstellung und Bereitstellung für Patienten erhalten kann. Doch klinische Erprobungen können scheitern – und werden oft auch nicht durchgeführt -, weil nicht genügend Menschen freiwillig mitmachen. Dies verlängert die Zeit, die benötigt wird, bis neue Behandlungen auf den Markt kommen. Kein Betrag an Finanzierung oder anderen Geldmitteln den Mangel an Freiwilligen für die klinische Forschung ausgleichen / wettmachen. Deshalb können Freiwillige in dieser Schlüsselphase der Arzneimittelentwicklung eine wirklich einzigartige Rolle spielen, die ausschlaggebend ist, damit neue Behandlungen in die Apotheken gelangen.

Warum ist es so wichtig, dass sich mehr Menschen freiwillig für klinische Prüfungen / Versuche melden?

Klinische Prüfungen / Versuche und Studien spielen eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung neuer und besserer Therapien. Mangelhafte Rekrutierung bei Prüfungen / Versuchen ist jedoch eine der größten Herausforderungen denen klinische Forscher gegenüberstehen. Mangelhafte Rekrutierung bei Prüfungen / Versuchen verlangsamt den Forschungsfortschritt und hält potenzielle Geldgeber davon ab, in Forschung zu investieren – und wir alle zahlen den Preis für höhere Kosten und einen längeren Zeithorizont, um zu therapeutischen Durchbrüchen zu gelangen. Bei sämtlichen Krankheiten werden 80 Prozent der klinischen Prüfungen / Versuche aufgrund von Schwierigkeiten bei der Rekrutierung von Teilnehmern verspätet abgeschlossen, und fast ein Drittel der Prüfungen / Versuche rekrutiert kein einzigen Probanden und kann niemals beginnen.

Der Trial Finder (Studienregister und Ergebnisdatenbank klinischer Studien) ist eine Lösung, die Patienten und ihre Angehörigen bei der Absicht behilflich ist, sich an der Forschung zu beteiligen, indem ihnen die Suche nach geeigneten Prüfungen / Versuchen erleichtert wird – und Freiwilligen mitgeteilt wird, wann möglicherweise gut geeignete neue Prüfungen / Versuche beginnen.

Welche Arten von Freiwilligen benötigen klinische Prüfungen / Versuche?

Da klinische Prüfungen / Versuche unterschiedlich sind, ist auch der Bedarf an Freiwilligen unterschiedlich. Die Forscher entwerfen klinische Studien unter Berücksichtigung bestimmter Zulassungskriterien aufgrund der Hypothese, die sie im Versuch prüfen werden. Diese Kriterien legen eine Reihe von Richtlinien fest, wer an einer Prüfung / einem Versuch teilnehmen kann, und umreißen die Merkmale, die qualifizierte Freiwillige aufweisen müssen (z. B. Alter, Geschlecht, bestimmte Symptome).

Manchmal suchen sowohl interventionelle als auch Beobachtungsstudien zusätzlich Freiwillige als Kontrollpersonen, die keine Huntington-Krankheit haben. Mit Eingliederung einer Kontrollgruppe in einer Studie können Forscher die Wirkung eines Arzneimittels oder eine natürliche Veränderung bei Menschen mit Huntington mit Personen ohne Huntington vergleichen, um den Unterschied festzustellen.

Damit die Studienergebnisse statistisch signifikant sind, müssen Forscher sicherstellen, dass deren Freiwilligengruppe groß genug ist und die für die Studie am besten geeigneten erfasst.

Was ist eine Forschungsgruppe?

Eine Forschungsgruppe kann aus einem Hauptprüfer, Studienkoordinator, Forschungsassistenten, Forschungskrankenpflegern oder sonstigen Mitgliedern der studiendurchführenden Forschungseinrichtung bestehen. Die Mitglieder dieser Forschungsgruppe sind für die Prüfdurchführung / Versuchsdurchführung an einem bestimmten Prüfzentrum / Versuchsstandort zuständig. Je nach Größe der Prüfung / des Versuchs, sind die Forschungsgruppen unterschiedlicher Größe. Forschungsgruppen sind die beste Informationsquelle, von der zu erfahren ist, worum es eigentlich in einer Studie geht und dieser Fragen zu stellen, wenn Sie Ihre Teilnahme an einer Prüfung / an einem Versuch erwägen.

Wie werden Freiwilligenrechte und meine Sicherheit in einer Prüfung / einem Versuch geschützt?

Die klinische Forschung unterliegt den Bestimmungen des Bundes, von denen sich viele schwerpunktmäßig mit der Sicherheit der Probanden in einer Prüfung / einem Versuch beschäftigen. Jede Prüfung / jeder Versuch folgt einem ausführlichen und sorgfältig überwachten Protokoll. Das Protokoll ist ein detaillierter Plan, der den Studienprozess beschreibt. Zusätzlich zum Protokoll verfügt jede Studie über ein Einverständnisformular (manchmal auch als Einverständniserklärung oder Zustimmung zur Teilnahme bezeichnet), das Freiwillige lesen und unterzeichnen müssen, bevor sie an der Studie teilnehmen. Das Einverständnisformular erläutert die Rechte und Pflichten als Freiwilliger und was während der Studie zu erwarten ist. Studienprotokolle und Einverständniserklärungen müssen von einer Aufsichtsbehörde überprüft und genehmigt werden, bevor Freiwillige diesbezüglich angesprochen oder für eine Studie rekrutiert werden können, um sicherzustellen, dass die Studie sicher, ethisch einwandfrei und geeignet / zweckgemäß ist.

Mitglieder der Forschungsgruppe werden das Einverständnisformular und beliebige Aspekte des Protokolls während eines Vorfelddiagnostik-Besuchs ausführlich besprechen. Freiwillige können auch eine Kopie des Einverständnisformulars anfordern, um sie vor diesem persönlichen Besuch zu überprüfen.

Was passiert, wenn eine Prüfung / ein Versuch beendet ist?

Sobald eine klinische Prüfung / ein klinischer Versuch beendet ist, wertet die Forschungsgruppe die Daten aus, fasst Schlüsselentdeckungen zusammen / leitet Schlüsselentdeckungen ab, veröffentlicht oder präsentiert neuartige Forschungsergebnisse und legt gegebenenfalls die geeigneten nächsten Schritte für zukünftige Erprobungen fest. Sie können die Behandlung in der nächsten Prüfung / im nächsten Versuch weiter bewerten oder die Forschung einstellen, da die Behandlung sich als nicht sicher oder wirksam erwiesen hat. In einigen Fällen wird man den Probanden der Prüfung / des Versuchs die Gelegenheit geben, auch an der nächsten Studienphase teilzunehmen, wenn die Behandlung in diese Phase übergeht.

Die FDA (amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde) verlangt, dass die Versuchsergebnisse innerhalb von 12 Monaten nach dem Besuch des letzten Probanden * in einer wissenschaftlichen oder medizinischen Zeitschrift veröffentlicht und der Öffentlichkeit zugänglich gemacht werden. Da es jedoch für die FDA schwierig ist, die Einhaltung dieser Vorschriften zu überwachen und durchzusetzen, kann es umständlich sein, Informationen über die Versuchsergebnisse zu erhalten. Freiwillige können das Internet durchsuchen oder mit der Forschungsgruppe nachverfolgen, um über Studienergebnisse nachzufragen.