Los ensayos clínicos son experimentos u observaciones realizados en investigación clínica. Dichos estudios prospectivos de investigación biomédica o conductual en participantes humanos están diseñados para responder preguntas específicas sobre intervenciones biomédicas o conductuales, incluidos nuevos tratamientos (como nuevas vacunas, medicamentos, opciones dietéticas, suplementos dietéticos y dispositivos médicos) e intervenciones conocidas que justifican estudios adicionales y comparación. Los ensayos clínicos generan datos sobre seguridad y eficacia. Se llevan a cabo solo después de haber recibido la aprobación de la autoridad sanitaria / comité de ética en el país donde se solicita la aprobación de la terapia. Estas autoridades son responsables de examinar la relación riesgo / beneficio del ensayo; su aprobación no significa que la terapia sea “segura” o eficaz, solo que el ensayo puede realizarse.

Dependiendo del tipo de producto y la etapa de desarrollo, los investigadores inicialmente inscriben a voluntarios o pacientes en pequeños estudios piloto y posteriormente realizan estudios comparativos a mayor escala progresivamente. Los ensayos clínicos pueden variar en tamaño y coste, y pueden involucrar un solo centro de investigación o múltiples centros, en un país o en múltiples países. El diseño del estudio clínico tiene como objetivo garantizar la validez científica y la reproducibilidad de los resultados.

  • Fase I

    Los ensayos tienen como objetivo probar la seguridad de un nuevo tratamiento.

     

    Observan los efectos secundarios de un tratamiento; por ejemplo, ¿enferma a las personas, aumenta la presión arterial, etc.? Los ensayos de fase I involucran solo a un pequeño número de personas, que a menudo son voluntarios sanos.

  • Fase II
    Los ensayos prueban el nuevo tratamiento

     

    Los ensayos prueban el nuevo tratamiento, generalmente en personas que tienen la afección para la que se va a utilizar el tratamiento. Esto es para asegurarse de que el tratamiento sea seguro y tenga algún efecto sobre esa afección. Los ensayos de fase II también ayudan a determinar cuál es la dosis de tratamiento que podría ser necesaria para que sea eficaz.

  • Fase III
    Los ensayos involucran a un mayor número de pacientes

    Los ensayos involucran a un mayor número de pacientes (cientos o, a veces, miles), que generalmente se asignan al azar para recibir el nuevo tratamiento o el mejor tratamiento actual disponible (o, a veces, un placebo). Su objetivo es evaluar como de bien funciona el nuevo tratamiento y, por lo general, duran más en ejecutarse que los ensayos de fase I o II.

  • Fase IV

    Trials are done after a drug has been approved

     

    Los ensayos se realizan después de que un medicamento ha sido aprobado por las autoridades reguladoras de medicamentos. Se llevan a cabo para recopilar información sobre el efecto del fármaco en diversas poblaciones y cualquier efecto secundario asociado con el uso a largo plazo.

¿ENSAYOS CLÍNICOS INTERVENCIONISTAS VERSUS ENSAYOS CLÍNICOS OBSERVACIONALES?
 
Los ensayos clínicos a veces se denominan estudios clínicos; los términos se utilizan a menudo indistintamente, pero existen diferencias sutiles entre ellos. Los ensayos clínicos prueban nuevas intervenciones o medicamentos para prevenir, detectar o tratar enfermedades. Un estudio clínico es cualquier tipo de investigación clínica que involucra a personas, independientemente de si está probando una intervención específica. Los estudios clínicos también pueden analizar otros aspectos de la atención, como mejorar la calidad de vida.
 
Un ensayo clínico de intervención evalúa un nuevo fármaco o una terapia no farmacológica (ejercicio o dieta) para ver si puede mejorar los síntomas o detener la enfermedad. Está configurado para que algunos voluntarios reciban el medicamento, otros reciban una pastilla inactiva (placebo). Ambos grupos son monitorizados para ver quién lo hace mejor.
 
Los ensayos clínicos de observación como Enroll-HD generalmente solo toman medidas para explorar cómo cambia una enfermedad con el tiempo y qué afecta la salud de las personas con una enfermedad en particular.
No se está probando ningún fármaco.
 
¿POR QUÉ DEBO PARTICIPAR?

Sin ensayos clínicos, no puede haber mejores tratamientos, ni prevención ni cura para la enfermedad de Huntington. Los científicos trabajan constantemente para encontrar formas mejoradas de tratar enfermedades, pero los tratamientos mejorados nunca pueden convertirse en realidad sin realizar pruebas en ensayos clínicos con voluntarios humanos. Se necesita urgentemente que las personas con EH participen en los ensayos clínicos de inscripción en curso centrados en la EH. En algunos estudios, también se necesitan personas en riesgo, cuidadores y voluntarios sanos. Reclutar y retener a los participantes del ensayo es ahora el mayor obstáculo, además de la financiación, para desarrollar la próxima generación de tratamientos de la EH. Al participar en la investigación clínica, puede ayudar a acelerar el progreso y proporcionar información valiosa sobre posibles tratamientos y métodos de prevención.

 

 

 

 

Beneficios de los ensayos clínicos

 La participación en ensayos clínicos tiene el potencial de ayudar tanto al participante individual como a otras personas que tienen EH o están en riesgo de desarrollarla:

  • Puede desempeñar un papel más activo en su propia atención médica.
  • Puede acceder a tratamientos potenciales antes de que estén ampliamente disponibles.
  • Puede recibir atención médica experta en los principales centros de atención médica, a menudo sin coste, mientras participa en importantes investigaciones médicas.
  • Puede ayudar a las generaciones futuras contribuyendo a la investigación de la EH.

     

     

     

Riesgos de la participación

La seguridad del paciente es el aspecto más importante de cada ensayo clínico de EH. Los procedimientos de cada estudio son revisados por un comité de expertos que no participa directamente en el ensayo, lo que ayuda a garantizar la protección de la seguridad del paciente.

Sin embargo, existen riesgos para los ensayos clínicos:

  • Puede haber efectos secundarios desagradables o incluso graves relacionados con los tratamientos potenciales que se están estudiando.
  • Es posible que el tratamiento experimental no sea eficaz.

Los detalles de los riesgos relacionados con la participación en el estudio clínico se detallan en el formulario de consentimiento que firman los participantes (o sus representantes) cuando aceptan participar.

 

 

 

 

Razones para el optimism

Ningún tratamiento nuevo avanza a la fase de prueba clínica a menos que haya pruebas sólidas que indiquen que será tan eficaz o más eficaz que las terapias actualmente disponibles. Cada ensayo clínico aporta un conocimiento valioso, tanto si el tratamiento funciona como se esperaba como si no.

Participar en estudios clínicos nos da optimismo para hoy y promesas para el futuro. Proporcionan a muchos participantes el acceso a tratamientos de vanguardia y a atención médica experta. Y algún día nos llevarán al final de la EH.
 
 

Los participantes reciben un alto nivel de atención

Todos los participantes reciben atención regular relacionada con el ensayo y oportunidades para hablar con el personal del ensayo clínico. La investigación muestra que las personas que viven con la enfermedad que participan en ensayos clínicos tienden a tener un mejor desempeño que las personas en una etapa similar de su enfermedad que no están inscritas en ensayos clínicos, independientemente de si el tratamiento experimental funciona. Los científicos creen que esta ventaja puede deberse a la alta calidad de la atención que se brinda durante los ensayos clínicos.
 
No esperes sólo una cura. Ayúdanos a encontrarla. Ofrécete como voluntario para un ensayo clínico