BV-101
Reclutando
En agosto de 2022, BrainVectis, filial de AskBio, obtuvo la aprobación de la Agencia Nacional Francesa de Seguridad de los Medicamentos y Productos Sanitarios (ANSM) para realizar un ensayo de fase 1/2 con un fármaco denominado BV-101.
El ensayo examinará la seguridad y la eficacia (capacidad de producir el resultado deseado) del BV-101 en pacientes adultos con la enfermedad de Huntington en fase inicial. El BV-101 se administrará (una sola vez) mediante técnicas neuroquirúrgicas guiadas por resonancia magnética dirigidas a los tejidos objetivo de las estructuras basales del cerebro. En estudios preclínicos en ratones, el BV-101 demostró la capacidad de reparar la vía esencial del colesterol (que está dañada en los pacientes con EH), proporcionar neuroprotección y restaurar la función neuronal mediante la administración de una enzima crucial en el cerebro que está disminuida en las personas con la enfermedad de Huntington.
El ensayo constará de dos partes con aproximadamente 12-18 participantes. Una parte es para encontrar la dosis correcta y la segunda parte, la ampliación del ensayo. El número exacto de participantes dependerá de la seguridad de la primera parte. Este ensayo se denomina de etiqueta abierta, lo que significa que no hay grupo de placebo. Los participantes serán sometidos a un control riguroso durante 52 semanas y un seguimiento de 4 años, y se espera que se lleve a cabo en dos centros de Francia.
Edades elegibles para el estudio:
18 años a 65 años (adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios sanos:
No
Criterios de inclusión:
- Confirmación genética documentada de la expansión CAG patológica en el gen de la huntingtina ≥40.
- EH manifiesta temprana, definida por una puntuación de capacidad funcional total (TFC) de la UHDRS de 9 a 13 y un nivel de clasificación diagnóstica (DCL) de 4, o un DCL de 3 si está presente con deterioro cognitivo y clara evidencia de progresión de la enfermedad.
- Volúmenes de resonancia magnética estriatal por hemisferio: Putamen ≥ 2,3 cm3 (por lado); Caudado ≥ 1,7 cm3 (por lado) en la RMN de cribado.
- Todas las medicaciones concomitantes en HD estables durante al menos 30 días antes del cribado a criterio del investigador.
Criterios de exclusión:
- Afección médica previa o actual, hallazgos físicos, hallazgos en el ECG o anomalías de laboratorio que, en opinión del investigador, pudieran afectar a la seguridad del sujeto y al cumplimiento de los procedimientos del estudio.
- Neoplasias metastásicas en los cinco años anteriores al cribado.
Presencia de enfermedades inmunológicas, hematológicas, hepáticas, cardíacas o renales clínicamente relevantes en el momento del cribado según el criterio clínico del investigador. - Trastorno depresivo actual no tratado e inestable o un trastorno grave del estado de ánimo que requiera hospitalización.
Antecedentes de intento de suicidio previo o riesgo inminente de autolesión según el criterio del investigador o con una respuesta afirmativa en los puntos 4 ó 5 de la Escala de Calificación de la Gravedad del Suicidio de Columbia (C-SSRS). - Pacientes con antecedentes de ictus confirmado, neoplasias intracraneales conocidas, malformaciones vasculares o hemorragia intracraneal.
Sujetos que no se consideren aptos para el procedimiento quirúrgico según el criterio del neurocirujano. - Cualquier antecedente de terapia génica, trasplante celular o cualquier otra cirugía cerebral experimental.
Cualquier ARN o ADN dirigido a agentes de investigación específicos como oligonucleótidos antisentido en los 6 meses anteriores a la selección. - Sujetos que no toleren o no quieran someterse a múltiples punciones lumbares.
Participación en cualquier ensayo clínico de un fármaco o intervención en investigación, aprobado o no, en las 12 semanas o 5 semividas anteriores al tratamiento, lo que sea más largo.
PAÍSES
PAÍSES
Francia
LUGAR:
Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP
DIRECCIÓN: Paris, Ile-de-France, France, 75013
CONTACTO: Hortense Hurmic. hortense.hurmic@icm-institute.org