BV-101

Идёт набор пациентов

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

Brainvectis

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

18

В августе 2022 года компания BrainVectis, дочерняя компания AskBio, получила разрешение Национального агентства по безопасности лекарственных средств и медицинских товаров Франции (ANSM) на проведение фазы 1/2 испытаний препарата BV-101.

В ходе испытания будут изучены безопасность и эффективность (способность давать желаемый результат) препарата BV-101 у взрослых пациентов с ранней стадией болезни Хантингтона. Препарат BV-101 будет вводиться (однократно) с помощью нейрохирургической техники, управляемой МРТ, направленной на ткани-мишени в базальных структурах головного мозга. В доклинических исследованиях на мышах BV-101 продемонстрировал способность восстанавливать важнейший холестериновый путь (который поврежден у пациентов с БГ), обеспечивать нейропротекцию и восстанавливать функцию нейронов путем доставки в мозг важнейшего фермента, уровень которого снижен у людей с болезнью Хантингтона. 

Испытание будет состоять из 2 частей с участием примерно 12-18 человек. Первая часть заключается в поиске правильной дозы, а вторая – в расширении исследования. Точное количество участников будет зависеть от безопасности первой части. Это исследование называется открытым, то есть в нем нет группы плацебо. Участники будут находиться под строгим наблюдением в течение 52 недель и последующим наблюдением в течение 4 лет, и ожидается, что исследование будет проходить на двух площадках во Франции.

Возраст, подходящий для исследования:

От 18 лет до 65 лет (взрослый, пожилой взрослый)

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Принимает здоровых добровольцев:

Нет

  • Документированное генетическое подтверждение патологической экспансии CAG в гене хантингтина ≥40.
  • Ранняя манифестная БГ, определяемая по шкале UHDRS общей функциональной способности (TFC) от 9 до 13 баллов и уровнем диагностической классификации (DCL) 4, или DCL 3, если присутствуют когнитивные нарушения и явные признаки прогрессирования заболевания.
  • Объемы МРТ стриатума в каждом полушарии: Putamen ≥ 2,3 см3 (на сторону); Caudate ≥ 1,7 см3 (на сторону) на скрининговой МРТ.
  • Все сопутствующие лекарственные препараты, принимаемые по усмотрению исследователя, должны быть стабильными в течение не менее 30 дней до скрининга.
  • Предшествующее или текущее состояние здоровья, результаты физикального обследования, результаты ЭКГ или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность субъекта и соблюдение процедур исследования.
  • Метастатические новообразования в течение пяти лет до скрининга.
  • Наличие клинически значимых иммунологических, гематологических, печеночных, сердечных или почечных заболеваний на момент скрининга по клиническому заключению исследователя.
  • Текущее нелеченое и нестабильное депрессивное расстройство или серьезное расстройство настроения, требующее госпитализации.
  • История предыдущей попытки самоубийства или непосредственного риска самоповреждения, основанная на суждении исследователя или при ответе “да” на пункт 4 или 5 Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS).
    Пациенты с подтвержденным инсультом, известными внутричерепными новообразованиями, сосудистыми мальформациями или внутричерепным кровоизлиянием.
  • Субъекты, не подходящие для хирургического вмешательства по мнению нейрохирурга.
  • Любая история генной терапии, трансплантации клеток или любой другой экспериментальной операции на головном мозге.
  • Любые РНК или ДНК-мишени HD-специфических исследуемых агентов, таких как антисмысловые олигонуклеотиды, в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Субъекты, не переносящие или не желающие подвергаться множественным люмбальным пункциям.
  • Участие в любом клиническом испытании одобренного или неодобренного препарата или вмешательства в течение 12 недель или 5 полужизней в зависимости от того, что больше до начала лечения.

LOCATIONS

COUNTRIES

France

TRIAL SITE:
Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP

Address: Paris, Ile-de-France, France, 75013

Contact: Hortense Hurmic. hortense.hurmic@icm-institute.org   

Recruiting

new FB feed (19)

dictionary:

Placebo

An inactive substance or treatment that looks the same as, and is given in the same way as, an active drug or intervention/treatment being studied.

The placebo effect is a psychological effect that causes people to feel better even if they’re taking a pill that doesn’t work. (from HDbuzz.org)

new FB feed (19)

dictionary:

Phase

The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.

new FB feed (19)

dictionary:

Inclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.

new FB feed (19)

dictionary:

CAG repeat

The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)

new FB feed (19)

dictionary:

Exclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.