Клинические испытания, по нашему определению, означают тестирование медикаментов или методов лечения на людях. Клиническое обсервационное исследование, по нашему определению означает, что вы наблюдаете за пациентами, чтобы выявить каким образом прогрессирует или развивается заболевание. Особо не вмешиваясь в течение болезни, на протяжении времени вы наблюдаете, есть ли развитие каких-либо симптомов, например, изменения поведения,  показателей крови или объема, структуры мозга.

В целом, клинические испытания проводятся с целью предоставления научных данных о безопасности и эффективности / пользе лекарства или воздействия препаратов (например, медикаментов, пищевых добавок или других немедикаментозных препаратов). Клиническое обсервационное исследование проводится, чтобы узнать больше о том, как болезнь Гентингтона развивается с течением времени. В сущности, чтобы ответить на вопрос: как протекает течение заболевания у человека? Эти знания очень важны для понимания всей сложности болезни Гентингтона, и используются как для целенаправленного лечения, так и для того, чтобы разобраться приносит ли лечение пользу. Зная мельчайшие подробности того, как прогрессирует болезнь без каких-либо медикаментозных вмешательств, мы можем оценить насколько замедляется развитие болезни, когда человек лечится.

Как проводятся испытания и исследования?

Любому, кто хочет провести испытание или исследование, необходимо получить одобрение органов власти и комитетов по вопросам этики. Испытания лекарственных препаратов, проводимые в Европе, требуют одобрения как Европейского агентства по лекарственным средствам, так и комитетов по вопросам этики в каждой стране, где есть участники. Эти органы несут ответственность за проверку соотношения риска и пользы исследования – их одобрение не означает, что лечение является безопасным или эффективным, только то, что исследование может быть проведено.

В зависимости от типа продукта и стадии разработки, исследователи сначала включают добровольцев или пациентов в небольшие пилотные исследования, а затем проводят сравнительные более масштабные исследования. Клинические испытания могут различаться по масштабу и стоимости, и они могут включать в себя один исследовательский центр или несколько центров, в одной стране или в нескольких странах. Проект клинического исследования направлен на обеспечение того, чтобы сбор данных отвечал требуемым высоким стандартам, и определение потенциального воздействия на организм пациента – положительного, отрицательного или нулевого – с научной точки зрения.  Информация о ходе исследования должна быть общедоступной, что позволит провести независимую оценку полученных результатов.

 

  • Фаза I

    Исследования направлены на проверку безопасности нового лечения

    Выявляются побочные эффекты лечения – например, ухудшается ли у пациентов самочувствие, повышается ли кровяное давление и так далее. Фаза I включает только небольшое  количество людей, которые часто являются здоровыми добровольцами.

 
  • Фаза II

    В ходе клинических испытаний тестируют новые методы лечения

    В ходе клинических испытаний тестируют новые методы медицинской помощи, обычно исследования проводятся на людях, у которых есть показания к лечению. Это нужно, чтобы убедиться в том, что лечение является безопасным и оказывает эффект на состояние больного. Фазы II также помогает определить необходимые дозировки медицинских препаратов.

 
  • Фаза III

    В исследованиях участвует большее количество пациентов

    В исследованиях участвует большее количество пациентов (сотни, а иногда и тысячи). Их обычно разделяют, к одним применяется новый метод лечения, другие получают лучшее уже существующее современное средство (или иногда плацебо). Это делается для того, чтобы оценить, насколько хорошо работает новое лечение. Как правило, для этой стадии требуется больше времени, чем на этапах I или II.

 
  • Фаза IV

    Исследования проводятся после того, как препарат был одобрен

    Испытания проводятся после того, как препарат был одобрен контролирующими органами. Исследования нужны, чтобы собрать информацию о влиянии препарата на различные группы населения и любых побочных эффектах, связанных с длительным употреблением.

 
КЛИНИЧЕСКИЕ ИНТЕРВЕНЦИОННЫЕ ИСПЫТАНИЯ ПРОТИВ КЛИНИЧЕСКИХ НАБЛЮДАТЕЛЬНЫХ ИСПЫТАНИЙ?

Клинические испытания (trials) иногда называют клиническими исследованиями (studies); термины часто используются взаимозаменяемо, но между ними есть тонкие различия. Во время клинических испытаний (trials)  проверяются новые методы врачебной помощи или медицинские средства для предотвращения, выявления или лечения заболевания. Клиническое исследование (studies) – это любой тип клинического исследования с участием людей, независимо от того, проверяются ли конкретные медицинские процедуры. В клинических исследованиях (studies) могут также рассматриваться другие аспекты помощи, такие как улучшение качества жизни.

 

Во время клинических интервенционных испытаний проверяется новый лекарственный препарат или немедикаментозное лечение (физические упражнения или диета) с целью определить, помогает ли это облегчить симптомы или вылечить заболевание. Так устроено, что одни добровольцы получают лекарственный препарат, другие получают неактивную таблетку (плацебо). Обе группы находятся под контролем, чтобы оценить, кто чувствует себя лучше.

В ходе клинического обсервационного исследования, такого как Enroll-HD, обычно просто устанавливается, каким образом происходит течение болезни, и что влияет на здоровье людей с конкретным заболеванием. Испытываемых препаратов в этом случае нет.

ПОЧЕМУ Я ДОЛЖЕН УЧАСТВОВАТЬ?

Без проведения клинических испытаний невозможно найти лучшее лечение или методы профилактики болезни Гентингтона. Ученые постоянно работают над поиском новых способов лечения заболеваний, но усовершенствованные формы медицинской помощи  не станут реальностью без участия добровольцев в исследованиях.

 

Срочно ищем людей с заболеванием Гентингтона для участия в текущих клинических испытаниях. В некоторых исследованиях также нужны те, кто находится в группе риска, люди, ухаживающие за больными, а также здоровые добровольцы. В разработке препаратов нового поколения самым большим препятствием, помимо финансирования, является набор участников, а также их удержание в программе. Участвуя в клинических исследованиях, вы можете помочь ускорить прогресс и обеспечить ценной информацией о потенциальных методах лечения и профилактики.

Преимущества клинических испытаний

Участие в клинических испытаниях может помочь как самому пациенту, так и другим людям с болезнью Гентингтона или тем, кто находится в группе риска:

 

  • Вы можете активно участвовать в своем оздоровлении.
  • Вы можете получить доступ к потенциальным методам лечения, прежде чем они станут широко доступными.
  • Вы можете получить квалифицированную медицинскую помощь в ведущих медицинских учреждениях – часто бесплатно – при участии в важных медицинских исследованиях.
  • Вы можете помочь будущим поколениям, участвуя в исследованиях болезни Гентингтона.

Риски участия

Безопасность пациентов является наиболее важным аспектом каждого клинического исследования болезни Гентингтона. Процедуры каждого исследования рассматриваются экспертным комитетом, который не принимает непосредственного участия в испытании, помогая обеспечить безопасность пациентов.

 

Однако при проведении клинических испытаний существуют риски:

  • Возможны неприятные или даже серьезные побочные эффекты, связанные с потенциальным лечением, которое изучается.
  • Экспериментальное лечение может быть неэффективным.

Подробная информация о рисках, связанных с участием в клиническом исследовании, изложена в форме согласия, которую подписывают  пациенты (или их доверенные лица), когда они соглашаются участвовать.

Причины для оптимизма

Никакой новый препарат не доходит до фазы клинического тестирования, если нет убедительных доказательств того, что он будет столь же эффективным или более эффективным, чем доступные в настоящее время методы лечения. Каждое клиническое исследование дает ценные знания, независимо от того, работает ли лечение так, как ожидалось.

 

Участие в клинических исследованиях вселяет в нас оптимизм сегодня и дает надежду на будущее. Многим участникам открывается доступ к самым современным методам лечения и профессиональной медицинской помощи. И однажды болезнь Гентингтона будет побеждена.

Участники получают высокое качество помощи

Все участники получают регулярную медицинскую помощь, связанную с исследованием и возможностью поговорить с персоналом клинического исследования. Научные исследования показывают, что состояние пациентов с болезнью Гентингтона, принимающих участие в клинических испытаниях, как правило, несколько лучше, чем состояние людей на аналогичной стадии болезни, не включенных в испытания, независимо от того, работает ли экспериментальное лечение. Ученые полагают, что это преимущество может быть связано с высоким качеством медицинской помощи, предоставляемой во время клинических испытаний.

Не просто надейся на лечение. Помогите нам найти волонтера для клинических испытаний.