КЛИНИЧЕСКИЕ ИНТЕРВЕНЦИОННЫЕ ИСПЫТАНИЯ В ЕВРОПЕ
Прежде чем принять участие в исследовании, поговорите со своим медицинским работником и узнайте о рисках и потенциальных преимуществах.
Это исследование оценивает безопасность, биомаркеры и эффективностm различных доз исследуемого препарата томинерсен у людей в возрасте от 25 до 50 лет с продромальной (очень ранние малозаметные признаки БГ) или ранней манифестной стадией БГ. Томинерсен – это исследуемый препарат, который изучался в нескольких клинических испытаниях с 2015 года, в том числе в исследовании III фазы под названием GENERATION HD1, в котором проверялись два различных режима дозирования томинерсена у взрослых с клиническими проявлениями болезни Гентингтона.
В ходе испытания будут изучены безопасность и эффективность (способность давать желаемый результат) препарата BV-101 у взрослых пациентов с ранней стадией болезни Хантингтона. Препарат BV-101 будет вводиться (однократно) с помощью нейрохирургической техники, управляемой МРТ, направленной на ткани-мишени в базальных структурах головного мозга. В доклинических исследованиях на мышах BV-101 продемонстрировал способность восстанавливать важнейший холестериновый путь (который поврежден у пациентов с БГ), обеспечивать нейропротекцию и восстанавливать функцию нейронов путем доставки в мозг важнейшего фермента, уровень которого снижен у людей с болезнью Хантингтона.
Исследование PIVOT-HD — это исследование II фазы, изучающее безопасность PTC518, нового препарата для снижения уровня хантингтина, у пациентов с БГ. PTC518 — это пероральная таблетка (принимаемая через рот каждый день), которая не только пытается снизить уровень хантингтина (HTT) в мозге, но и лечит HD повсюду в организме (мозг, мышцы, иммунная система…).
Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания.
The main purpose of this trial is to study the efficacy and safety of SOM3355 in patients with Huntington’s disease. SOM3355, which has been used for hypertension, will be looked at in this phase 2b trial to establish if it helps with chorea in HD. 2 doses and a placebo group will receive the drug orally twice a day for 12 weeks. 129 participants will be recruited.
Европейское клиническое исследование фазы Ib/II AMT-130 для лечения БГ будет изучать безопасность, доказательство концепции и дозировку у 15 пациентов с ранними проявлениями болезни Гентингтона, которые будут разделены на когорту из пяти пациентов с манифестной болезнью Гентингтона, разделенную на когорту из пяти пациентов с низкой дозировкой открытого препарата (пациенты знают, что они получают), а затем на когорту из девяти пациентов с более высокой дозировкой открытого препарата. Все пациенты будут получать дозу препарата AMT-130. Терапевтическая цель — ингибировать выработку мутантного гентингтина. Использование векторов AAV для доставки микро-РНК непосредственно в мозг. Однократная инъекция.
Команда проекта Европейской ассоциации по болезни Гентингтона “Движение Вперёд” организует вебинар для русскоязычного сообщества о последних достижениях в области исследований по болезни Гентингтона, проводимых во всем мире. Вебинар проведет президент Ассоциации Астри Арнесен.