QU’EST-CE QU’UN ESSAI CLINIQUE
Les essais cliniques sont des expériences ou des observations faites dans le cadre de recherches cliniques. Ces études prospectives de recherche biomédicale ou comportementale sur les participants humains sont conçues pour répondre à des questions spécifiques sur les interventions biomédicales ou comportementales, y compris de nouveaux traitements (tels que de nouveaux vaccins, médicaments, choix alimentaires, compléments alimentaires et dispositifs médicaux) et des interventions connues qui justifient une étude et une comparaison plus approfondies. Les essais cliniques génèrent des données sur l’innocuité et l’efficacité.
Il existe deux types différents d’essais cliniques :
1. ESSAIS CLINIQUES INTERVENTIONNELS
Un essai clinique interventionnel teste soit un nouveau médicament, soit une thérapie non médicamenteuse (exercice ou alimentation) pour voir s’il peut améliorer les symptômes ou arrêter la maladie. Il est réglé de sorte que certains volontaires reçoivent le médicament, d’autres reçoivent une pilule inactive (placebo). Les deux groupes sont surveillés pour voir qui agit le mieux.
2. ESSAIS CLINIQUES D’OBSERVATION
L’essai d’observation clinique comme Enroll-HD ne prend habituellement que des mesures pour explorer comment une maladie évolue au fil du temps et ce qui affecte la santé des personnes atteintes d’une maladie particulière. Aucun médicament n’est testé.
Comment se déroulent les essais et les études ?
Toute personne qui souhaite mener un essai ou une étude doit obtenir l’approbation des autorités et des comités d’éthique. Les essais de médicaments réalisés en Europe doivent être approuvés à la fois par l’Agence Européenne des Médicaments et par les comités d’éthique de chaque pays où il y a des participants. Ces autorités sont responsables de l’examen du rapport risque/bénéfice de l’essai – leur approbation ne signifie pas que la thérapie est « sûre » ou efficace, seulement que l’essai peut être mené.
Selon le type de produit et l’étape de développement, les chercheurs inscrivent d’abord des volontaires ou des patients dans de petites études pilotes et mènent par la suite des études comparatives à plus grande échelle. Les essais cliniques peuvent varier en taille et en coût, et peuvent impliquer un seul centre de recherche ou plusieurs centres, dans un pays ou dans plusieurs pays. La conception des études cliniques vise à assurer la validité scientifique et la reproductibilité des résultats
PHASE I
Les essais visent à tester l’innocuité d’un nouveau traitement
Ils examinent les effets secondaires d’un traitement – par exemple, cela rend-il les gens malades, augmente leur tension artérielle et ainsi de suite. Les essais de phase I ne concernent qu’un petit nombre de personnes, qui sont souvent des volontaires en bonne santé.
PHASE II
Les essais testent le nouveau traitement
Les essais testent le nouveau traitement, généralement chez les personnes qui ont la pathologie pour laquelle le traitement doit être utilisé. Il s’agit de s’assurer que le traitement est sûr et a un certain effet sur cette pathologie. Les essais de phase II aident également à savoir quelle est la dose de traitement qui pourrait être nécessaire pour être efficace.
PHASE III
Les essais impliquent un plus grand nombre de patients
Les essais impliquent un plus grand nombre de patients (des centaines ou parfois des milliers), qui sont généralement randomisés pour recevoir le nouveau traitement ou le meilleur traitement actuel disponible (ou parfois un placebo). Ils visent à évaluer le bon fonctionnement du nouveau traitement et prennent généralement plus de temps que les essais de phase I ou II.
PHASE IV
Les essais sont effectués après l’approbation d’un médicament
Les essais sont effectués après l’approbation d’un médicament par les autorités de réglementation des médicaments. Ils sont effectués pour recueillir des informations sur l’effet du médicament dans diverses populations et tous les effets secondaires associés à l’utilisation à long terme.
DU LABORATOIRE AU TRAITEMENT APPROUVÉ
Pour en savoir plus sur la façon dont les médicaments sont approuvés par l’Agence européenne du médicament (EMA), veuillez cliquer sur le bouton ci-dessous.
POURQUOI JE ME DEVRAIT IMPLIQUER?
Sans essais cliniques, il ne peut y avoir de meilleurs traitements, aucune prévention et aucun remède pour la maladie de Huntington. Les scientifiques travaillent constamment pour trouver des moyens améliorés de traiter les maladies, mais l’amélioration des traitements ne peut jamais devenir une réalité sans des tests dans des essais cliniques avec des volontaires humains.
Lors de la participation à la recherche clinique, vous pouvez contribuer à accélérer les progrès et fournir des informations précieuses sur les traitements et les méthodes de prévention possibles.
Avantages des essais cliniques: La participation à des essais cliniques a le potentiel d’aider à la fois le participant individuel et d’autres personnes atteintes de MH ou qui risquent de la développer:
- Vous pouvez jouer un rôle plus actif dans vos propres soins de santé.
- Vous pouvez avoir accès à des traitements potentiels avant qu’ils ne soient largement disponibles.
- Vous pouvez recevoir des soins médicaux spécialisés dans des établissements de soins de santé de premier plan — souvent gratuitement — tout en participant à d’importantes recherches médicales.
- Vous pouvez aider les générations futures en contribuant à la recherche sur la MH.
Risques liés à la participation: La sécurité des patients est l’aspect le plus important de chaque essai clinique sur la MH. Les procédures de chaque étude sont examinées par un comité d’experts qui n’est pas directement impliqué dans l’essai, ce qui contribue à assurer la sécurité des patients.
Toutefois, les essais cliniques présentent des risques:
- Il peut y avoir des effets secondaires désagréables, voire graves, liés au(x) traitement(s) potentiel(s) à l’étude. Le traitement expérimental peut ne pas être efficace.
- Les détails des risques liés à la participation à l’étude clinique sont précisés dans le formulaire de consentement que les participants (ou leurs procurations) signent lorsqu’ils acceptent de participer.
Motifs d’optimisme: Aucun nouveau traitement ne progresse jusqu’à la phase d’essai clinique à moins qu’il n’y ait des preuves solides indiquant qu’il sera aussi efficace ou plus efficace que les thérapies actuellement disponibles. Chaque essai clinique apporte des connaissances précieuses, que le traitement fonctionne ou non comme espéré.
Participer à des études cliniques nous donne de l’optimisme pour aujourd’hui et des promesses pour l’avenir. Ils permettent à de nombreux participants d’avoir accès à des traitements de pointe et à des soins médicaux spécialisés. Et un jour, ils nous mèneront à la fin de la MH.
Les participants reçoivent un niveau élevé de soins: Tous les participants reçoivent régulièrement des soins liés à l’essai et ont des occasions de parler au personnel des essais cliniques. La recherche montre que les personnes vivant avec la maladie qui sont impliquées dans des essais cliniques ont tendance à évoluer un peu mieux que les personnes à un stade similaire de leur maladie qui ne sont pas inscrits à des essais cliniques, peu importe si le traitement expérimental fonctionne. Les scientifiques croient que cet avantage peut être dû à la haute qualité générale des soins fournis pendant les essais cliniques.