WAT IS EEN
KLINISCHE STUDIE?
Een klinische studie kan bestaan uit vragenlijsten, toediening van nieuwe geneesmiddelen, testen op gezonde vrijwilligers of op patiënten, enz. Er gebeuren klinische studies in alle verschillende onderzoeksdomeinen in de geneeskunde.. Deze studies zijn ontworpen om specifieke vragen over biomedische interventies en het gedrag van mensen te beantwoorden. Het betreft hier o.m. nieuwe behandelingen (zoals nieuwe vaccins, medicijnen, voedingskeuzes, voedingssupplementen en medische hulpmiddelen), of bekende interventies die verdere studie en vergelijking rechtvaardigen. Klinische onderzoeken genereren gegevens over veiligheid en doeltreffendheid. Er zijn twee verschillende soorten klinisch onderzoek:
1. KLINISCH INTERVENTIEONDERZOEK
Een klinisch interventieonderzoek test een nieuw medicijn of een niet-medicamenteuze therapie (lichaamsbeweging of dieet) om te zien of het de symptomen kan verbeteren of de ziekte kan stoppen. Het is zo ontworpen dat sommige vrijwilligers het medicijn krijgen, anderen een inactieve pil (placebo). Beide groepen worden gecontroleerd om te zien wie het beter doet.
2. OBSERVATIONELE PROEVEN
Klinisch observatieonderzoeken zoals Enroll-HD voeren meestal enkel metingen uit om te onderzoeken hoe een ziekte in de loop van de tijd verandert en hoe de ziekte de gezondheid van deze patiënten beïnvloedt. Er wordt geen medicijn getest.
Hoe klinische studies en studies gedaan?
Iedereen die een proef of studie wil uitvoeren, heeft de goedkeuring nodig van de bevoegde instanties en ethische comités. Voor geneesmiddelenonderzoek dat in Europa wordt uitgevoerd, is goedkeuring nodig van zowel het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) als van de ethische comités in elk land waar deelnemers zijn. Deze autoriteiten zijn verantwoordelijk voor het beoordelen van de risico / batenverhouding van het onderzoek. Hun goedkeuring betekent niet dat de therapie ‘veilig’ of doeltreffend is, alleen dat het onderzoek mag worden uitgevoerd.
Afhankelijk van het producttype en de ontwikkelingsfase,schrijven onderzoekers aanvankelijk vrijwilligers of patiënten in voor kleine pilootstudies en voeren ze vervolgens steeds grotere vergelijkende studies uit. Klinische studies kunnen variëren in grootte en kosten, en kunnen in een enkel onderzoekcentrum plaatsvinden of in meerdere centra, in één land of in meerdere landen. Het ontwerp van een klinisch onderzoek is erop gericht om op wetenschappelijke wijze de geldigheid en reproduceerbaarheid van de resultaten te waarborgen.
Fase I
Onderzoeken moeten de veiligheid van een nieuwe behandeling testen.
Er wordt gekeken naar de bijwerkingen van een behandeling. Maakt het mensen ziek bijvoorbeeld of verhoogt het hun bloeddruk, enz. Bij Fase I onderzoeken is slechts een klein aantal mensen betrokken. Dat zijn meestal gezonde vrijwilligers.
Fase II
De nieuwe behandeling wordt onderzocht.
Proeven die de nieuwe behandeling moeten testen, worden meestal gedaan bij mensen die aan de ziekte lijden of het risico lopen deze te ontwikkelen. Er wordt onderzocht of de behandeling veilig is en enig effect heeft op die aandoening. Fase II-onderzoeken helpen ook om erachter te komen welke dosis nodig is om een effect te hebben.
Fase III
Onderzoeken de nieuwe behandeling in grotere groepen patiënten.
In deze fase worden grotere aantallen patiënten betrokken (honderden of soms duizenden), die gewoonlijk worden gerandomiseerd (op volkomen willekeurige wijze bepalen wie de onderzochte behandeling en wie een placebo krijgt). Ze zijn bedoeld om te beoordelen hoe goed de nieuwe behandeling werkt, en ze duren meestal langer dan een fase I- of fase II-onderzoek.
Fase IV
Onderzoeken die worden gedaan nadat de nieuwe behandeling werd goedgekeurd.
Onderzoeken die worden gedaan nadat het medicijn werd goedgekeurd door een Geneesmiddelen-agentschap van een land. Ze worden uitgevoerd om informatie te verzamelen over de effecten van het medicijn bij verschillende populaties en over de eventuele bijwerkingen die verband houden met langdurig gebruik.
WAAROM ZOU IK MOETEN MEEDOEN?
Zonder klinische onderzoeken komen er geen betere behandelingen, preventie of genezing voor de ziekte van Huntington. Wetenschappers werken constant aan verbeteringen om ziekten te behandelen. Verbeterde behandelingen kunnen echter nooit tot stand komen zonder studies met menselijke vrijwilligers in klinische onderzoeken.
Door deel te nemen aan klinisch onderzoek, kan je de vorderingen helpen bespoedigen en waardevolle inzichten geven in mogelijke behandelingen en preventiemethoden.
Baten bij deelname aan klinisch onderzoek
Deelname aan klinische onderzoeken heeft het potentieel om zowel de individuele deelnemer als andere personen te helpen die de ZvH hebben of het risico lopen deze te ontwikkelen:
- Je kunt een actievere rol spelen in je eigen zorg.
- Je kunt toegang krijgen tot mogelijke behandelingen voordat ze algemeen beschikbaar zijn.
- Je kunt deskundige medische zorg krijgen bij vooraanstaande zorginstellingen, vaak gratis, terwijl je deelneemt aan belangrijk medisch onderzoek.
- Je kunt toekomstige generaties helpen door bij te dragen aan huntingtononderzoek.
Risico’s van deelname
Patiëntveiligheid is het belangrijkste aspect van elke klinische test. De procedures voor elk onderzoek worden beoordeeld door een commissie van deskundigen die niet direct bij het onderzoek betrokken is, waardoor de patiëntveiligheid wordt verzekerd.
Er zijn echter risico’s aan klinische onderzoeken:
- Er kunnen onaangename of zelfs ernstige bijwerkingen zijn die verband houden met de mogelijke behandeling(en) die worden bestudeerd. De experimentele behandeling is mogelijk niet doeltreffend.
- Details van mogelijke risico’s die zich kunnen voordoen door deelname aan de klinische studie, worden beschreven in het toestemmingsformulier dat de deelnemers (of hun gevolmachtigden) ondertekenen wanneer ze akkoord gaan om deel te nemen.
Redenen voor optimisme
Er gaat geen enkele nieuwe behandeling door naar de klinische testfase, tenzij er sterke aanwijzingen zijn dat deze even doeltreffend of doeltreffender zal zijn dan de momenteel beschikbare therapieën. Elke klinische proef levert waardevolle kennis op, ongeacht of de behandeling werkt of niet.
Deelnemen aan klinische onderzoeken stemt ons vandaag optimistisch en geeft hoop voor de toekomst. Ze bieden veel deelnemers toegang tot geavanceerde behandelingen en deskundige medische zorg. En op een dag zullen ze ons naar een behandeling leiden voor de ZvH.
Deelnemers krijgen een hoge zorgkwaliteit
Alle deelnemers krijgen reguliere zorg tijdens het onderzoek en de mogelijkheid om te praten met het personeel van het klinische onderzoek. Onderzoek toont aan dat mensen of patiënten die deelnemen aan klinische studies, het meestal iets beter doen dan mensen of patiënten in een vergelijkbaar stadium van de ziekte die niet deelnemen, los van het gegeven of de experimentele behandeling werkt of niet. Wetenschappers denken dat dit te wijten is aan de hoge kwaliteit van zorg die tijdens deze klinische onderzoeken wordt geboden.