AB-1001
Идёт набор пациентов
В августе 2022 года компания BrainVectis, дочерняя компания AskBio, получила разрешение Национального агентства по безопасности лекарственных средств и медицинских товаров Франции (ANSM) на проведение фазы 1/2 испытаний препарата BV-101.
В ходе испытания будут изучены безопасность и эффективность (способность давать желаемый результат) препарата BV-101 у взрослых пациентов с ранней стадией болезни Хантингтона. Препарат BV-101 будет вводиться (однократно) с помощью нейрохирургической техники, управляемой МРТ, направленной на ткани-мишени в базальных структурах головного мозга. В доклинических исследованиях на мышах BV-101 продемонстрировал способность восстанавливать важнейший холестериновый путь (который поврежден у пациентов с БГ), обеспечивать нейропротекцию и восстанавливать функцию нейронов путем доставки в мозг важнейшего фермента, уровень которого снижен у людей с болезнью Хантингтона.
Испытание будет состоять из 2 частей с участием примерно 12-18 человек. Первая часть заключается в поиске правильной дозы, а вторая – в расширении исследования. Точное количество участников будет зависеть от безопасности первой части. Это исследование называется открытым, то есть в нем нет группы плацебо. Участники будут находиться под строгим наблюдением в течение 52 недель и последующим наблюдением в течение 4 лет, и ожидается, что исследование будет проходить на двух площадках во Франции.
Возраст, подходящий для исследования:
От 18 лет до 65 лет (взрослый, пожилой взрослый)
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
- Документированное генетическое подтверждение патологической экспансии CAG в гене хантингтина ≥40.
- Ранняя манифестная БГ, определяемая по шкале UHDRS общей функциональной способности (TFC) от 9 до 13 баллов и уровнем диагностической классификации (DCL) 4, или DCL 3, если присутствуют когнитивные нарушения и явные признаки прогрессирования заболевания.
- Объемы МРТ стриатума в каждом полушарии: Putamen ≥ 2,3 см3 (на сторону); Caudate ≥ 1,7 см3 (на сторону) на скрининговой МРТ.
- Все сопутствующие лекарственные препараты, принимаемые по усмотрению исследователя, должны быть стабильными в течение не менее 30 дней до скрининга.
- Предшествующее или текущее состояние здоровья, результаты физикального обследования, результаты ЭКГ или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность субъекта и соблюдение процедур исследования.
- Метастатические новообразования в течение пяти лет до скрининга.
- Наличие клинически значимых иммунологических, гематологических, печеночных, сердечных или почечных заболеваний на момент скрининга по клиническому заключению исследователя.
- Текущее нелеченое и нестабильное депрессивное расстройство или серьезное расстройство настроения, требующее госпитализации.
- История предыдущей попытки самоубийства или непосредственного риска самоповреждения, основанная на суждении исследователя или при ответе “да” на пункт 4 или 5 Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS).
Пациенты с подтвержденным инсультом, известными внутричерепными новообразованиями, сосудистыми мальформациями или внутричерепным кровоизлиянием. - Субъекты, не подходящие для хирургического вмешательства по мнению нейрохирурга.
- Любая история генной терапии, трансплантации клеток или любой другой экспериментальной операции на головном мозге.
- Любые РНК или ДНК-мишени HD-специфических исследуемых агентов, таких как антисмысловые олигонуклеотиды, в течение 6 месяцев до скрининга.
- Субъекты, не переносящие или не желающие подвергаться множественным люмбальным пункциям.
- Участие в любом клиническом испытании одобренного или неодобренного препарата или вмешательства в течение 12 недель или 5 полужизней в зависимости от того, что больше до начала лечения.
LOCATIONS
COUNTRIES
France
TRIAL SITE:
Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP
Address: Paris, Ile-de-France, France, 75013
Contact: Hortense Hurmic. hortense.hurmic@icm-institute.org
