В августе 2022 года компания BrainVectis, дочерняя компания AskBio, получила разрешение Национального агентства по безопасности лекарственных средств и медицинских товаров Франции (ANSM) на проведение фазы 1/2 испытаний препарата BV-101.
В ходе испытания будут изучены безопасность и эффективность (способность давать желаемый результат) препарата BV-101 у взрослых пациентов с ранней стадией болезни Хантингтона. Препарат BV-101 будет вводиться (однократно) с помощью нейрохирургической техники, управляемой МРТ, направленной на ткани-мишени в базальных структурах головного мозга. В доклинических исследованиях на мышах BV-101 продемонстрировал способность восстанавливать важнейший холестериновый путь (который поврежден у пациентов с БГ), обеспечивать нейропротекцию и восстанавливать функцию нейронов путем доставки в мозг важнейшего фермента, уровень которого снижен у людей с болезнью Хантингтона.
Испытание будет состоять из 2 частей с участием примерно 12-18 человек. Первая часть заключается в поиске правильной дозы, а вторая – в расширении исследования. Точное количество участников будет зависеть от безопасности первой части. Это исследование называется открытым, то есть в нем нет группы плацебо. Участники будут находиться под строгим наблюдением в течение 52 недель и последующим наблюдением в течение 4 лет, и ожидается, что исследование будет проходить на двух площадках во Франции.