En août 2022, BrainVectis, une filiale d’AskBio, a obtenu l’autorisation de l’Agence nationale française de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) de mener un essai de phase 1/2 avec un médicament appelé BV-101.
L’essai portera sur la sécurité et l’efficacité (capacité à produire le résultat souhaité) du BV-101 chez des patients adultes atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce. Le BV-101 sera administré (une fois) par le biais de techniques neurochirurgicales guidées par IRM dirigées vers des tissus cibles dans les structures basales du cerveau. Lors d’études précliniques sur des souris, le BV-101 a montré sa capacité à réparer la voie essentielle du cholestérol (qui est endommagée chez les patients atteints de la maladie de Huntington), à fournir une neuroprotection et à restaurer la fonction neuronale en délivrant une enzyme cruciale dans le cerveau qui est diminuée chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
L’essai se déroulera en deux parties avec environ 12 à 18 participants. La première partie consistera à trouver la dose correcte et la deuxième partie à étendre l’essai. Le nombre exact de participants dépendra de la sécurité de la première partie. Cet essai est dit ouvert, c’est-à-dire qu’il n’y a pas de groupe placebo. Les participants feront l’objet d’un suivi rigoureux pendant 52 semaines et d’un suivi de 4 ans. L’essai devrait se dérouler sur deux sites en France.