BV-101
Recrutement
En août 2022, BrainVectis, une filiale d’AskBio, a obtenu l’autorisation de l’Agence nationale française de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) de mener un essai de phase 1/2 avec un médicament appelé BV-101.
L’essai portera sur la sécurité et l’efficacité (capacité à produire le résultat souhaité) du BV-101 chez des patients adultes atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce. Le BV-101 sera administré (une fois) par le biais de techniques neurochirurgicales guidées par IRM dirigées vers des tissus cibles dans les structures basales du cerveau. Lors d’études précliniques sur des souris, le BV-101 a montré sa capacité à réparer la voie essentielle du cholestérol (qui est endommagée chez les patients atteints de la maladie de Huntington), à fournir une neuroprotection et à restaurer la fonction neuronale en délivrant une enzyme cruciale dans le cerveau qui est diminuée chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
L’essai se déroulera en deux parties avec environ 12 à 18 participants. La première partie consistera à trouver la dose correcte et la deuxième partie à étendre l’essai. Le nombre exact de participants dépendra de la sécurité de la première partie. Cet essai est dit ouvert, c’est-à-dire qu’il n’y a pas de groupe placebo. Les participants feront l’objet d’un suivi rigoureux pendant 52 semaines et d’un suivi de 4 ans. L’essai devrait se dérouler sur deux sites en France.
Ages éligibles pour l'étude:
18 ans à 65 ans (adulte, adulte âgé)
Sexes éligibles pour l'étude:
Tous
Accepte les volontaires en bonne santé:
Non
- Confirmation génétique documentée d’une expansion CAG pathologique dans le gène de la huntingtine ≥40.
- HD manifeste précoce telle que définie par un score de capacité fonctionnelle totale (TFC) UHDRS de 9 à 13 et un niveau de classification diagnostique (DCL) de 4, ou un DCL de 3 si présent avec une déficience cognitive et des preuves claires de la progression de la maladie.
- Volumes d’IRM striatale par hémisphère : Putamen ≥ 2,3 cm3 (par côté) ; Caudé ≥ 1,7 cm3 (par côté) sur l’IRM de dépistage.
- Tous les médicaments concomitants HD stables pendant au moins 30 jours avant le dépistage à la discrétion de l’investigateur.
- État de santé antérieur ou actuel, résultats physiques, résultats d’ECG ou anomalies de laboratoire qui, de l’avis de l’investigateur, auraient un impact sur la sécurité du sujet et la conformité aux procédures de l’étude.
- Tumeurs métastatiques dans les cinq années précédant le dépistage.
Présence d’une maladie immunologique, hématologique, hépatique, cardiaque ou rénale cliniquement pertinente au moment du dépistage, selon le jugement clinique de l’investigateur. - Trouble dépressif actuel non traité et instable ou trouble de l’humeur grave nécessitant une hospitalisation.
- Antécédents de tentative de suicide ou risque imminent d’automutilation selon le jugement de l’investigateur ou avec une réponse “oui” à l’item 4 ou 5 de l’échelle Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
- Les patients ayant des antécédents d’accident vasculaire cérébral confirmé, de néoplasmes intracrâniens connus, de malformations vasculaires ou d’hémorragie intracrânienne.
- Les sujets qui ne sont pas jugés aptes à subir l’intervention chirurgicale selon le jugement du neurochirurgien.
- Tout antécédent de thérapie génique, de transplantation cellulaire ou de toute autre chirurgie expérimentale du cerveau.
- Tout ARN ou ADN ciblé par des agents expérimentaux HD spécifiques tels que des oligonucléotides antisens dans les 6 mois précédant la sélection.
- Sujets ne pouvant tolérer ou ne souhaitant pas subir de multiples ponctions lombaires.
Participation à un essai clinique d’un médicament ou d’une intervention expérimentale approuvée ou non approuvée dans les 12 semaines ou dans les 5 demi-vies, selon la période la plus longue, précédant le traitement.
PAYS
PAYS
France
TRIAL SITE:
Institut du Cerveau (ICM), Hôpital La Pitié Salpêtrière APHP
Address: Paris, Ile-de-France, France, 75013
Contact: Hortense Hurmic. hortense.hurmic@icm-institute.org
