VIBRANT HD

Идёт набор пациентов

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

Новартис Фармасьютикалс

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

75

Это первое исследование препарата бранаплам у взрослых пациентов с БГ для определения правильной дозы, необходимой для снижения уровня мутантного гентингтина в спинномозговой жидкости до степени, которая, как ожидается, будет эффективной в течение длительного времени.

Предполагаемая дата завершения исследования: 17 февраля 2025 года 

Возраст, подходящий для исследования:

От 25  до 75 лет

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Принимает здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Перед участием в исследовании необходимо получить подписанное информированное согласие.
  • Клинически диагностированная болезнь Гентингтона 1 или 2 стадии с уровнем диагностической достоверности (DCL) = 4 и общей функциональной способностью (TFC) по Объединенной рейтинговой шкале оценки  болезни Гентингтона (UHDRS) > 8 на момент скрининга.
  • Генетически подтвержденная болезнь Гентингтона с наличием ≥40 ЦАГ (CAG) повторов в гене гентингтине.
  • Участники мужского и женского пола в возрасте от 25 до 75 лет включительно на день подписания информированного согласия.

Критерии исключения

  • Предыдущее участие в клиническом исследовании, исследующем терапию, снижающую уровень гентингтина (если участник не получал только плацебо).
  • Участники, принимающие лекарства, запрещенные протоколом.
  • Любая история болезни, операция на поясничной области или состояние, которое может помешать выполнению указанных в протоколе оценок,
  • Наличие у участника других тяжелых, острых или хронических заболеваний, включая нестабильные психические состояния, или лабораторных отклонений, которые, по мнению исследователя, могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании, или могут помешать интерпретации результатов исследования.
  • Любое хирургическое или медицинское состояние, которое может подвергнуть участника риску в случае участия в исследовании. Исследователь должен принять такое решение с учетом истории болезни участника и/или клинических или лабораторных данных на скрининговом визите

Страны

Франция

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Angers Cedex 1, France, 49033

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Creteil, France, 94010

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Lille Cedex, France, 59037

Венгрия

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Szeged, Hungary, 6725

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Szeged, Hungary, 6725

Германия

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Muenster, Germany, 48149

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Ulm, Germany, 89081

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Erlangen, Germany, 91054

Испания

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Barcelona, Catalunya, Spain, 08036

 

  • TRIAL SITE: Novartis Investigative Site
  • Address: Barcelona, Spain, 08041

 

  • TRIAL SITE: Novartis Investigative Site
  • Address: Madrid, Spain, 28034