VIBRANT HD
Pausiert
Dies ist die erste Studie mit dem Medikament Branaplam bei Erwachsenen mit Huntington, in der die richtige Dosis ermittelt wird, die erforderlich ist, um die mHTT-Spiegel im Liquor so weit zu senken, dass sie über einen längeren Zeitraum wirksam sind.
Video introduction of Vibrant HD trial:
Alter für die Studie geeignet
25 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Ältere Erwachsene)
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Nein
- Vor der Teilnahme an der Studie muss eine unterzeichnete Einverständniserklärung vorliegen.
- Klinisch diagnostizierte Huntington-Krankheit im Stadium 1 oder 2 mit einem diagnostischen Konfidenzniveau (DCL) = 4 und einer United Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) >8 beim Screening.
- Genetisch bestätigte Huntington-Krankheit mit Vorhandensein von ≥40 Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Wiederholungen im Huntingtin-Gen.
- Männliche und weibliche Teilnehmer, die am Tag der Unterzeichnung der Einverständniserklärung zwischen 25 und 75 Jahre alt sind.
- Vorherige Teilnahme an einer klinischen Studie zur Untersuchung einer Huntingtin-senkenden Therapie (es sei denn, der Teilnehmer erhielt nur Placebo).
- Teilnehmer, die Medikamente einnehmen, die nach dem Protokoll verboten sind.
Jegliche medizinische Vorgeschichte, - Operationen an der Lendenwirbelsäule oder Zustände, die die Fähigkeit zur Durchführung der im Protokoll festgelegten Untersuchungen beeinträchtigen würden,
- Teilnehmer mit anderen schweren, akuten oder chronischen Erkrankungen, einschließlich instabiler psychiatrischer Zustände, oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfers das mit der Studienteilnahme verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.
- Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der den Teilnehmer im Falle der Teilnahme an der Studie gefährden könnte.
- Der Prüfarzt sollte diese Entscheidung unter Berücksichtigung der Krankengeschichte des Teilnehmers und/oder der klinischen oder Laborbefunde bei der Vorsorgeuntersuchung treffen.
LÄNDER
Frankreich
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Angers Cedex 1, France, 49033
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Creteil, France, 94010
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Lille Cedex, France, 59037
Ungarn
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Szeged, Hungary, 6725
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Szeged, Hungary, 6725
Deutschland
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Muenster, Germany, 48149
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Ulm, Germany, 89081
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Erlangen, Germany, 91054
Spanien
- TRIAL SITE:
Novartis Investigative Site - Address: Barcelona, Catalunya, Spain, 08036
- TRIAL SITE: Novartis Investigative Site
- Address: Barcelona, Spain, 08041
- TRIAL SITE: Novartis Investigative Site
- Address: Madrid, Spain, 28034
