VIBRANT HD

Reclutando

ACERCA DE

PATROCINADOR

Novartis Pharmaceuticals

PARTICIPANTES

75

Este es el primer estudio del fármaco Branaplam en adultos con EH para determinar la dosis correcta requerida para reducir los niveles de mHTT en el LCR a un grado que se espera sea eficaz durante períodos de tiempo más largos.

Fecha estimada de finalización del estudio: 17 de febrero de 2025

Edades elegibles para el estudio:

De 25 años a 75 años (adulto, adulto mayor)

Sexos elegibles para el estudio:

Todos

Acepta voluntarios sanos:

No

Criterios de inclusión:

  • Debe obtenerse el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
  • Enfermedad de Huntington en estadio 1 o 2 y diagnosticada clínicamente, con un nivel de confianza diagnóstica (DCL) = 4 y una capacidad funcional total (TFC) >8 en el momento de la selección en la United Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS).
  • Enfermedad de Huntington confirmada genéticamente, con presencia de ≥40 repeticiones de citosina-adenineguanina (CAG) en el gen de la huntingtina.
  • Participantes masculinos y femeninos de entre 25 y 75 años de edad, inclusive, el día de la firma del consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

  • Participación previa en un ensayo clínico que investigue una terapia reductora de la huntingtina (a menos que el participante haya recibido sólo placebo).
  • Participantes que toman medicamentos prohibidos por el protocolo.
  • Cualquier historial médico, cirugía lumbar o condición que pudiera interferir con la capacidad de completar las evaluaciones especificadas en el protocolo.
  • El participante tiene otras condiciones médicas severas, agudas o crónicas, incluyendo condiciones psiquiátricas inestables, o anormalidades de laboratorio que en la opinión del Investigador puedan aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio, o que puedan interferir con la interpretación de los resultados del estudio.
  • Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda poner en riesgo al participante en caso de participar en el estudio. El Investigador deberá tomar esta determinación teniendo en cuenta el historial médico del participante y/o las pruebas clínicas o de laboratorio en la visita de cribado

FRANCIA

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Angers Cedex 1, France, 49033

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Creteil, France, 94010

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Lille Cedex, France, 59037

HUNGRÍA

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Szeged, Hungary, 6725

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Szeged, Hungary, 6725

ALEMANIA

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Muenster, Germany, 48149

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Ulm, Germany, 89081

 

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Erlangen, Germany, 91054

ESPAÑA

  • TRIAL SITE:
    Novartis Investigative Site
  • Address: Barcelona, Catalunya, Spain, 08036

 

  • TRIAL SITE: Novartis Investigative Site
  • Address: Barcelona, Spain, 08041

 

  • TRIAL SITE: Novartis Investigative Site
  • Address: Madrid, Spain, 28034