BN40422
Исследование по измерению уровня мутантного белка гентингтина в цереброспинальной жидкости у участников с ранней манифестной стадией I или II стадии болезни Гентингтона
Завершено
Исследование задумано как мультицентровое, проспективное, 15-месячное когортное исследование по измерению мутантного белка гентингтина (mHTT) в спинномозговой жидкости (CSF) у участников на ранних стадиях болезни Гентингтона (БГ).
Предполагаемая дата завершения исследования: 1 января 2021 года
Возраст, подходящий для исследования:
От 25 лет до 65 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Участие здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Способность дать согласие на участие в исследовании, оцениваемая с помощью инструмента “Оценка для подписания согласия” и суждения исследователя
- Возраст от 25 до 65 лет включительно на момент подписания формы информированного согласия
- Ранняя манифестная, I или II стадия БГ (определяется по шкале TFC 7-13, включительно)
- Генетически подтвержденное заболевание (длина CAG-повтора ≥ 36 в гене гентингтине по результатам прямого анализа ДНК)
- Индекс массы тела ≥18 и ≤32 кг/м2; общая масса тела >50 кг
- Способность проходить и переносить магнитно-резонансную томографию
- Способность переносить забор крови и люмбальную пункцию
- Способность и готовность соблюдать все аспекты протокола, включая заполнение интервью и анкет, а также ношение/осуществление цифрового устройства мониторинга
- Стабильный медицинский, психиатрический и неврологический статус в течение не менее 12 недель до скрининга и на момент зачисления в программу
- Подписанное согласие сопровождающего лица на участие в исследовании, если имеется сопровождающее лицо
- Для женщин с детородным потенциалом: согласие воздерживаться или использовать приемлемые методы контрацепции в течение периода наблюдения
Критерии исключения
- Любое состояние, включая тяжелую хорею, которое не позволяет писать или выполнять задания с помощью ручки и бумаги или смартфона
- История попытки самоубийства или суицидальных мыслей с планом (т.е. активных суицидальных мыслей), которые требовали посещения больницы и/или изменения уровня ухода в течение 12 месяцев до скрининга
- Текущий активный психоз, спутанное состояние или агрессивное поведение
- Любое серьезное медицинское состояние или клинически значимые отклонения в лабораторных показателях, жизненных показателях или электрокардиограмме во время скрининга, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию участника в исследовании и его завершению
- Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования
- Положительный результат на антитела к вирусу гепатита С или поверхностный антиген гепатита В при скрининге
- Известная ВИЧ-инфекция
- Текущее или предыдущее использование антисмыслового олигонуклеотида (включая малую интерферирующую РНК)
- Текущее применение антипсихотиков, назначенных для лечения психоза, ингибиторов холинэстеразы, мемантина, амантадина или рилузола, включая применение в течение 12 недель после зачисления в программу
- Лечение исследуемым препаратом в течение 30 дней до скрининга или 5 полужизней исследуемого препарата, в зависимости от того, какой срок больше
- Антитромбоцитарная или антикоагулянтная терапия в течение 14 дней до скрининга или предполагаемое применение во время исследования, включая, но не ограничиваясь, аспирином (если не ≤81 мг/день), клопидогрелем, дипиридамолом, варфарином, дабигатраном, ривароксабаном и апиксабаном
- История диатеза кровотечения или коагулопатии; количество тромбоцитов < нижней границы нормы, если оно не стабильно и не оценивается исследователем и медицинским наблюдателем спонсора как клинически не значимое
- Злокачественная опухоль в течение 5 лет до скрининга, за исключением базальной или сквамозной клеточной карциномы кожи или карциномы in situ шейки матки, которая была успешно вылечена
- История генной терапии или трансплантации клеток или любой другой экспериментальной операции на головном мозге
- Одновременное или планируемое одновременное участие в любом клиническом исследовании без одобрения медицинского наблюдателя
- Наличие имплантированного шунта для дренажа ЦСЖ или имплантированного катетера ЦНС
- Предшествующее структурное поражение головного мозга по результатам магнитно-резонансной томографии
Страны
ГЕРМАНИЯ
TRIAL SITE:
Charité – Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
Address: Berlin, Germany, 10117
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
St. Josef and St. Elisabeth gGmbH ; St. Josef Hospital Bochum; Neurologisches Forschungszentrum
Address: Bochum, Germany, 44791
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
Universitätsklinikum Ulm
Address: Ulm, Baden-Württemberg, Germany, 89081
Active, Not Recruiting
ВЕЛИКОБРИТАНИЯ
TRIAL SITE:
NIHR Welcome Trust Birmingham CRF – University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
Address: Birmingham, United Kingdom, B15 2FG
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
Address: Cardiff, United Kingdom, CF24 4HQ
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
National Hospital For Neurology and Neurosurgery
Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
Address: Manchester, United Kingdom, M13 9WL