EIP19-NFD-401
ВНУТРИСУБЪЕКТНОЕ ПЕРЕКРЁСТНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ КОГНИТИВНЫХ ЭФФЕКТОВ НЕФАМАПИМОДА ПРИ БОЛЕЗНИ ГЕНТИНГТОНА НА РАННЕЙ СТАДИИ
Завершено
Основная цель исследования EIP19-NFD-401 — определить, может ли препарат под названием нефамапимод улучшить когнитивные функции (планирование, память и т.д.) у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона (БГ). Препарат принимается перорально. В ходе исследования 16 пациентов будут получать препарат в течение 10 недель, а затем в течение 10 недель — плацебо или наоборот. Ни врач, ни пациент не знают, в какой период они получат активный препарат или плацебо. Эффект будет проверяться с помощью различных когнитивных тестов. Нефламапимод воздействует на фермент в мозге под названием p38 альфа. Его цель — снизить экспрессию фермента в нейронах и позволить клеткам лучше функционировать. Препарат показал многообещающий эффект в испытаниях на животных, и в настоящее время он также тестируется на пациентах с болезнью Альцгеймера.
Исследование прекращено (В связи с длительной задержкой из-за COVID-19 и результатами другого исследования, предполагающего, что более высокая доза может быть более полезной, 15 октября 2020 года компания EIP Pharma приняла решение досрочно прекратить исследование).
Возраст, подходящий для исследования:
От 30 до 70 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Участие здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Мужчины и женщины в возрасте от 30 до 70 лет включительно.
- Желание и способность дать информированное согласие.
- Генетически подтвержденная БГ и выявленные когнитивные нарушения
- Стадия 1, определенная по Унифицированной рейтинговой шкале болезни Гентингтона (UHDRS), общая функциональная способность (TFC) >10 баллов, и,
- Парное ассоциированное обучение CANTAB — Общий скорректированный балл ошибок >16.
- Нормальное или скорректированное зрение и слуховые способности, достаточные для выполнения всех аспектов когнитивной и функциональной оценки.
- Отсутствие в анамнезе трудностей в обучении, которые могут помешать испытуемому выполнить когнитивные тесты.
Критерии исключения
- Профиль нарушений, который не соответствует болезни Гентингтона (БГ).
- Диагноз любого другого текущего заболевания центральной нервной системы, кроме БГ, включая, но не ограничиваясь, сосудистую деменцию, деменцию с тельцами Леви и болезнь Паркинсона.
- Суицидальность, определяемая как активные суицидальные мысли в течение 6 месяцев до скрининга или на исходном уровне, определяемая как ответ «да» на пункты 4 или 5 Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS), или история попыток самоубийства в течение предыдущих 2 лет, или, по мнению исследователя, серьезный риск самоубийства.
- Текущее серьезное и активное психическое расстройство, умеренные или тяжелые депрессивные симптомы, или другое сопутствующее медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность и/или соблюдение требований исследования.
- Диагноз алкогольной или наркотической зависимости в течение предыдущих 2 лет.
- Плохо контролируемые клинически значимые заболевания, такие как гипертония (артериальное давление >180 мм рт. ст. систолическое или 100 мм рт. ст. диастолическое); инфаркт миокарда в течение 6 месяцев; некомпенсированная застойная сердечная недостаточность или другие значительные сердечно-сосудистые, легочные, почечные, печеночные, инфекционные заболевания, иммунные расстройства или метаболические/эндокринные нарушения или другие заболевания, которые препятствуют лечению ингибитором киназы p38 митоген-активированного протеина (MAP) и/или оценке безопасности и эффективности препарата.
- Анемия с гемоглобином ≤10 г/дл, клинически значимое нарушение функции щитовидной железы, электролитные нарушения.
- Аспартатаминотрансфераза (AST) или аланинаминотрансфераза (ALT) >1,5 × верхняя граница нормы (ULN), общий билирубин >1,5 × ULN, и/или международное нормализованное отношение (INR) >1,5.
- вирус иммунодефицита человека; или активная стадия вирусной инфекции гепатита В или гепатита С; признаки активного или латентного туберкулеза.
- Субъект участвовал в исследовании исследуемого препарата менее 3 месяцев или 5 полужизней исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше, до включения в данное исследование.
- История предыдущих нейрохирургических операций на головном мозге.
- Беременность или кормление грудью
- Мужчины, имеющие женщин-партнеров с детородным потенциалом, которые не хотят или не могут соблюдать требования по контрацепции, указанные в протоколе (см. раздел 5.8).
- Женщины, не достигшие менопаузы или не перенесшие гистерэктомию или двустороннюю оофорэктомию/сальпинго-оофорэктомию и не желающие или не способные соблюдать требования по контрацепции, указанные в протоколе (см. раздел 5.8).
- Требуется одновременное применение ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A4 или противоопухолевого фактора некроза-альфа во время участия в исследовании.
- аллергия на любой ингредиент исследуемого препарата или плацебо.
Страны
ВЕЛИКОБРИТАНИЯ
TRIAL SITE:
John Van Geest Centre for Brain Repair
Address: Cambridge, United Kingdom, CB2 0PY
CONTACT
Danielle Daft
Tel: 01223 334121
EIP Pharma
Jennifer Conway
Tel: 617-945-0794
jconway@eippharma.com