Основная цель исследования EIP19-NFD-401 – определить, может ли препарат под названием нефамапимод улучшить когнитивные функции (планирование, память и т.д.) у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона (БГ). Препарат принимается перорально. В ходе исследования 16 пациентов будут получать препарат в течение 10 недель, а затем в течение 10 недель – плацебо или наоборот. Ни врач, ни пациент не знают, в какой период они получат активный препарат или плацебо. Эффект будет проверяться с помощью различных когнитивных тестов. Нефламапимод воздействует на фермент в мозге под названием p38 альфа. Его цель – снизить экспрессию фермента в нейронах и позволить клеткам лучше функционировать. Препарат показал многообещающий эффект в испытаниях на животных, и в настоящее время он также тестируется на пациентах с болезнью Альцгеймера.
Исследование прекращено (В связи с длительной задержкой из-за COVID-19 и результатами другого исследования, предполагающего, что более высокая доза может быть более полезной, 15 октября 2020 года компания EIP Pharma приняла решение досрочно прекратить исследование).