EIP19-NFD-401

ВНУТРИСУБЪЕКТНОЕ ПЕРЕКРЁСТНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ КОГНИТИВНЫХ ЭФФЕКТОВ НЕФАМАПИМОДА ПРИ БОЛЕЗНИ ГЕНТИНГТОНА НА РАННЕЙ СТАДИИ

Завершено

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

EIP Pharma Inc

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

16

Основная цель исследования EIP19-NFD-401 – определить, может ли препарат под названием нефамапимод улучшить когнитивные функции (планирование, память и т.д.) у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона (БГ). Препарат принимается перорально. В ходе исследования 16 пациентов будут получать препарат в течение 10 недель, а затем в течение 10 недель – плацебо или наоборот. Ни врач, ни пациент не знают, в какой период они получат активный препарат или плацебо. Эффект будет проверяться с помощью различных когнитивных тестов. Нефламапимод воздействует на фермент в мозге под названием p38 альфа. Его цель – снизить экспрессию фермента в нейронах и позволить клеткам лучше функционировать. Препарат показал многообещающий эффект в испытаниях на животных, и в настоящее время он также тестируется на пациентах с болезнью Альцгеймера.

Исследование прекращено (В связи с длительной задержкой из-за COVID-19 и результатами другого исследования, предполагающего, что более высокая доза может быть более полезной, 15 октября 2020 года компания EIP Pharma приняла решение досрочно прекратить исследование).

Возраст, подходящий для исследования:

От 30 до 70 лет

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Участие здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Мужчины и женщины в возрасте от 30 до 70 лет включительно.
  • Желание и способность дать информированное согласие.
  • Генетически подтвержденная БГ и выявленные когнитивные нарушения
    1. Стадия 1, определенная по Унифицированной рейтинговой шкале болезни Гентингтона (UHDRS), общая функциональная способность (TFC) >10 баллов, и,
    2. Парное ассоциированное обучение CANTAB – Общий скорректированный балл ошибок >16.
  • Нормальное или скорректированное зрение и слуховые способности, достаточные для выполнения всех аспектов когнитивной и функциональной оценки.
  • Отсутствие в анамнезе трудностей в обучении, которые могут помешать испытуемому выполнить когнитивные тесты.

Критерии исключения

  • Профиль нарушений, который не соответствует болезни Гентингтона (БГ).
  • Диагноз любого другого текущего заболевания центральной нервной системы, кроме БГ, включая, но не ограничиваясь, сосудистую деменцию, деменцию с тельцами Леви и болезнь Паркинсона.
  • Суицидальность, определяемая как активные суицидальные мысли в течение 6 месяцев до скрининга или на исходном уровне, определяемая как ответ “да” на пункты 4 или 5 Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS), или история попыток самоубийства в течение предыдущих 2 лет, или, по мнению исследователя, серьезный риск самоубийства.
  • Текущее серьезное и активное психическое расстройство, умеренные или тяжелые депрессивные симптомы, или другое сопутствующее медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность и/или соблюдение требований исследования.
  • Диагноз алкогольной или наркотической зависимости в течение предыдущих 2 лет.
  • Плохо контролируемые клинически значимые заболевания, такие как гипертония (артериальное давление >180 мм рт. ст. систолическое или 100 мм рт. ст. диастолическое); инфаркт миокарда в течение 6 месяцев; некомпенсированная застойная сердечная недостаточность или другие значительные сердечно-сосудистые, легочные, почечные, печеночные, инфекционные заболевания, иммунные расстройства или метаболические/эндокринные нарушения или другие заболевания, которые препятствуют лечению ингибитором киназы p38 митоген-активированного протеина (MAP) и/или оценке безопасности и эффективности препарата.
  • Анемия с гемоглобином ≤10 г/дл, клинически значимое нарушение функции щитовидной железы, электролитные нарушения.
  • Аспартатаминотрансфераза (AST) или аланинаминотрансфераза (ALT) >1,5 × верхняя граница нормы (ULN), общий билирубин >1,5 × ULN, и/или международное нормализованное отношение (INR) >1,5.
  • вирус иммунодефицита человека; или активная стадия вирусной инфекции гепатита В или гепатита С; признаки активного или латентного туберкулеза.
  • Субъект участвовал в исследовании исследуемого препарата менее 3 месяцев или 5 полужизней исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше, до включения в данное исследование.
  • История предыдущих нейрохирургических операций на головном мозге.
  • Беременность или кормление грудью
  • Мужчины, имеющие женщин-партнеров с детородным потенциалом, которые не хотят или не могут соблюдать требования по контрацепции, указанные в протоколе (см. раздел 5.8).
  • Женщины, не достигшие менопаузы или не перенесшие гистерэктомию или двустороннюю оофорэктомию/сальпинго-оофорэктомию и не желающие или не способные соблюдать требования по контрацепции, указанные в протоколе (см. раздел 5.8).
  • Требуется одновременное применение ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A4 или противоопухолевого фактора некроза-альфа во время участия в исследовании.
  • аллергия на любой ингредиент исследуемого препарата или плацебо.

Страны

ВЕЛИКОБРИТАНИЯ

TRIAL SITE:
John Van Geest Centre for Brain Repair

Address: Cambridge, United Kingdom, CB2 0PY

CONTACT
Danielle Daft
Tel: 01223 334121

EIP Pharma
Jennifer Conway
Tel: 617-945-0794
jconway@eippharma.com