EIP19-NFD-401
ESTUDIO CRUZADO CON SUJETOS SOBRE LOS EFECTOS COGNITIVOS DEL NEFLAMAPIMOD EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON EN FASE INICIAL
Terminado
El objetivo principal del EIP19-NFD-401 es determinar si un fármaco llamado Neflamapimod puede mejorar las funciones cognitivas (planificación, memoria, etc.) en pacientes con la enfermedad de Huntington (EH) en fase inicial. El fármaco se toma por vía oral. En el estudio, 16 pacientes recibirán el fármaco durante 10 semanas y luego se les administrará un placebo durante 10 semanas o viceversa. Ni el médico ni el paciente saben en qué periodo reciben el fármaco activo o el placebo. El efecto se comprobará con diferentes pruebas cognitivas. El neflamapimod se dirige a una enzima del cerebro llamada p38 alfa. El objetivo es reducir la expresión de la enzima en las neuronas y permitir que las células funcionen mejor. El fármaco ha demostrado un efecto prometedor en pruebas con animales y actualmente también se está probando en pacientes con la enfermedad de Alzheimer.
Estudio terminado (Debido al largo retraso por el COVID-19 y a los resultados de otro estudio que sugieren que una dosis más alta puede ser más beneficiosa, EIP Pharma decidió el 15 de octubre de 2020 terminar el ensayo prematuramente).
Edades elegibles del estudio:
30 años a 70 años (adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios saludables:
No
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 30 a 70 años, inclusive.
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado.
- Debe tener EH genéticamente confirmada y déficits cognitivos identificados:
- Etapa 1, según la definición de la Escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS) Puntaje de capacidad funcional total (TFC)> 10, y
- CANTAB Paired Associate Learning Puntuación de error ajustada total de> 16.
- Habilidades visuales y auditivas normales o corregidas, suficientes para realizar todos los aspectos de las evaluaciones cognitivas y funcionales.
- Sin antecedentes de dificultades de aprendizaje que puedan interferir con la capacidad del sujeto para completar las pruebas cognitivas.
Criterio de exclusión:
- Un perfil de deterioro que no es compatible con la EH.
- Diagnóstico de cualquier otra afección del sistema nervioso central en curso que no sea la EH, que incluye, entre otros, demencia vascular, demencia con cuerpos de Lewy y enfermedad de Parkinson.
- Suicidalidad, definida como pensamientos suicidas activos dentro de los 6 meses previos a la selección o al inicio, definida como responder sí a los ítems 4 o 5 en la escala Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), o antecedentes de intento de suicidio en los 2 años anteriores, o , en opinión del investigador, en grave riesgo de suicidio.
- Trastorno psiquiátrico mayor y activo en curso, síntomas depresivos de moderados a graves u otra afección médica concurrente que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad y / o el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Diagnóstico de abuso de alcohol o drogas en los 2 años anteriores.
- Enfermedad médica clínicamente significativa mal controlada, como hipertensión (presión arterial> 180 mmHg sistólica o 100 mmHg diastólica); infarto de miocardio dentro de los 6 meses; Insuficiencia cardíaca congestiva no compensada u otras enfermedades cardiovasculares, pulmonares, renales, hepáticas, infecciosas, trastornos inmunitarios o trastornos metabólicos / endocrinos importantes u otras enfermedades que impidan el tratamiento con inhibidor de quinasa de proteína activada por mitógeno p38 (MAP) y / o evaluación de la seguridad del fármaco y eficacia.
- Anemia con hemoglobina ≤10 g / dL, anomalía clínicamente significativa de la función tiroidea, anomalías electrolíticas.
- Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT)> 1,5 × el límite superior de la normalidad (LSN), bilirrubina total> 1,5 × LSN y / o índice normalizado internacional (INR)> 1,5.
- Virus de inmunodeficiencia humana conocido; o infección activa por el virus de la hepatitis B o la hepatitis C; evidencia de tuberculosis activa o latente.
- El sujeto participó en un estudio de un fármaco en investigación durante menos de 3 meses o 5 vidas medias de un fármaco en investigación, lo que sea más largo, antes de la inscripción en este estudio.
- Historia de neurocirugía previa al cerebro.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
- Sujetos masculinos con parejas femeninas en edad fértil que no desean o no pueden cumplir con los requisitos de anticoncepción especificados en el protocolo (ver Sección 5.8).
- Mujeres que no han alcanzado la menopausia o que no han tenido una histerectomía o una ooforectomía / salpingooforectomía bilateral y no están dispuestas o no pueden cumplir con los requisitos anticonceptivos especificados en el protocolo (ver Sección 5.8).
- Requiere el uso concomitante de inhibidores del citocromo P450 (CYP) 3A4 o terapias anti-factor de necrosis tumoral alfa durante la participación en el estudio.
- Alergia conocida a cualquier ingrediente del medicamento de prueba o placebo.
PAÍSES
REINO UNIDO
Lugar:
John Van Geest Centre for Brain Repair
Dirección: Cambridge, United Kingdom, CB2 0PY
CONTACTO
Danielle Daft
Tel: 01223 334121
EIP Pharma
Jennifer Conway
Tel: 617-945-0794
jconway@eippharma.com