GEN-PEAK
Исследование по изучению фармакокинетики и фармакодинамики RO7234292 (RG6042) в спинномозговой жидкости и плазме, а также безопасности и переносимости после интратекального введения у пациентов с болезнью Гентингтона
Исследование в активной фазе, участников не набирают
Основная цель GEN-PEAK – оценить движение препарата RG6042 в спинномозговой жидкости и плазме, а также его вывод и реакцию на препарат. В ходе исследования также будут изучены динамика и механизм восстановления спинномозговой жидкости, снижение уровня мутантного гентингтина в ответ на лечение препаратом RG6042 в результате интратекального введения RG6042 пациентам с проявлениями болезни Гентингтона.
Цель данного исследования – изучить движение препарата Томинерсен в спинномозговой жидкости и плазме крови, его вывод через них и из них, а также реакцию на препарат. В ходе исследования также будут изучены динамика и механизм восстановления мутантного гентингтина в спинномозговой жидкости.
Предполагаемая дата завершения исследования: 24 декабря 2021 года
Возраст, подходящий для исследования:
от 25 до 65 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Симптомная форма болезни Гентингтона (БГ)
- Оценка по шкале независимости >=70 баллов.
- Генетически подтвержденное заболевание по результатам прямого анализа ДНК с последовательностью оснований цитозина, аденина и гуанина, обнаруженной в ДНК, которая переводится в продукт возраста глутамина (CAG) (CAP) > 400 баллов.
- Способность прочитать слова “красный”, “синий” и “зеленый” на родном языке пациента.
- Способность ходить без посторонней помощи без трости или ходунков и передвигаться без инвалидного кресла на ежедневной основе в результате скрининга пациента и на базовом визите.
- Способность проходить и переносить магнитно-резонансную томографию.
Критерии исключения
- История попытки самоубийства или суицидальных мыслей с планом (т.е. активных суицидальных мыслей), которые потребовали посещения больницы и/или изменения уровня ухода в течение 12 месяцев до скрининга.
- Текущий активный психоз, состояние спутанности сознания или агрессивное поведение.
- Любое серьезное медицинское состояние или клинически значимые отклонения в лабораторных показателях, жизненных показателях или ЭКГ на скрининге, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию пациента в исследовании и его завершению.
- Клинический диагноз хронической мигрени или история головной боли низкого давления после люмбальной пункции, требующей госпитализации или эпидуральная кровяная пломба.
- Лечение исследуемой терапией в течение 4 недель до скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемой терапии, в зависимости от того, что больше.
- Одновременное или планируемое одновременное участие в любом интервенционном клиническом исследовании, включая явные фармакологические и нефармакологические вмешательства. Наблюдательные исследования допустимы.
- Невозможность или небезопасность проведения люмбальной пункции у пациента.
- Предшествующая операция на поясничной области, которая, по мнению исследователя или хирургической бригады, может сделать введение интратекального катетера или ИТ инъекции чрезмерно трудной или опасной.
- Плохой периферический венозный доступ.
- Сколиоз или деформация позвоночника, при которой введение интратекально не представляется возможным в амбулаторных условиях.
- Предшествующие интрааксиальные или экстрааксиальные поражения, оцененные по результатам МРТ в период скрининга.
Нидерланды
TRIAL SITE:
Centre For Human Drug Research
Address: Leiden, Netherlands, 2333
Великобритания
TRIAL SITE:
Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
TRIAL SITE:
Manchester University NHS Foundation Truct (MFT)
Address: Manchester, United Kingdom, M13 9WL