Основная цель GEN-PEAK – оценить движение препарата RG6042 в спинномозговой жидкости и плазме, а также его вывод и реакцию на препарат. В ходе исследования также будут изучены динамика и механизм восстановления спинномозговой жидкости, снижение уровня мутантного гентингтина в ответ на лечение препаратом RG6042 в результате интратекального введения RG6042 пациентам с проявлениями болезни Гентингтона.
Цель данного исследования – изучить движение препарата Томинерсен в спинномозговой жидкости и плазме крови, его вывод через них и из них, а также реакцию на препарат. В ходе исследования также будут изучены динамика и механизм восстановления мутантного гентингтина в спинномозговой жидкости.
Предполагаемая дата завершения исследования: 24 декабря 2021 года