GEN-PEAK
Een onderzoek naar de farmacokinetiek en farmacodynamiek van RO7234292 (RG6042) in CSF en Plasma, en de veiligheid en verdraagbaarheid na intrathecale toediening bij patiënten met de Ziekte van Huntington
Aanwerving
The main purpose of GEN-PEAK is to characterise the movement of the drug RG6042 into, through, and out of the cerebrospinal fluid and plasma in addition to reaction to the drug. The study will also look at the time course and recovery profile of cerebrospinal fluid, mutant huntingtin lowering in response to RG6042 treatment after intrathecal administration of RG6042 to patients with manifest Huntington’s disease.
Estimated Study Completion Date: 24 December, 2021
Leeftijden die in aanmerking komen voor de studie:
25 jaar tot 65 jaar (volwassene, oudere volwassene)
Geslacht komt in aanmerking voor de studie:
Alle
Accepteert gezonde vrijwilligers:
Nee
Insluitingscriteria
- Duidelijke diagnose van de ziekte van Huntington (HD)
- Onafhankelijkheidsschaal score van >=70.
- Genetisch bevestigde ziekte door directe desoxyribonucleïnezuurtest met een in het DNA gevonden sequentie van cytosine-, adenine- en guaninebasen die wordt vertaald in glutamine (CAG) leeftijdsproduct (CAP) score > 400.
- Het vermogen om de woorden “rood,” “blauw,” en “groen” te lezen in de moedertaal van de patiënt.
- Het vermogen om zonder hulp van een wandelstok of rollator te lopen en zich dagelijks te verplaatsen zonder rolstoel, zoals beoordeeld tijdens de screening en het basisbezoek.
- MRI-scans kunnen ondergaan en verdragen.
Uitsluitingscriteria
- Voorgeschiedenis van poging tot zelfmoord of suïcidale ideatie met plan (d.w.z. actieve suïcidale ideatie) die een ziekenhuisbezoek en/of verandering van zorgniveau vereiste in de 12 maanden voorafgaand aan de screening.
- Huidige actieve psychose, verwarde toestand, of gewelddadig gedrag.
- Een ernstige medische aandoening of klinisch significante afwijkingen in het laboratorium, de vitale functies of het ECG tijdens de screening, die naar het oordeel van de onderzoeker een veilige deelname van de patiënt aan en voltooiing van het onderzoek in de weg staan.
- Klinische diagnose van chronische migraine of voorgeschiedenis van lage druk hoofdpijn na lumbaalpunctie waarvoor ziekenhuisopname of bloedpleister noodzakelijk was.
- Behandeling met onderzoekstherapie binnen 4 weken voor screening of 5 eliminatiehalfwaardetijden van de onderzoekstherapie, afhankelijk van welke langer is.
- Gelijktijdige of geplande gelijktijdige deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek, met inbegrip van expliciete farmacologische en niet-farmacologische interventies. Observatiestudies zijn aanvaardbaar.
- Niet in staat of onveilig om een lumbaalpunctie bij de patiënt uit te voeren.
- Eerdere lumbale chirurgie die naar de mening van de onderzoeker of het chirurgisch team de inbrenging van de IT-katheter of de IT-injectie waarschijnlijk onnodig moeilijk of gevaarlijk maakt.
- Slechte perifere veneuze toegang.
- Scoliose of misvorming van de wervelkolom waardoor IT-injectie niet mogelijk is in een poliklinische omgeving.
- Bestaande intra-axiale of extra-axiale laesies zoals beoordeeld door een centraal afgelezen MRI-scan tijdens de screeningperiode.
NEDERLAND
PROEFPLAATS: Centre For Human Drug Research
Adres: Leiden, Netherlands, 2333
Aanwerving
UNITED KINGDOM
PROEFPLAATS: Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
Adres: London, United Kingdom, WC1N 3BG
Aanwerving
PROEFPLAATS: Manchester University NHS Foundation Truct (MFT)
Adres: Manchester, United Kingdom, M13 9WL