GEN-PEAK
Un estudio para investigar la farmacocinética y farmacodinamia de RO7234292 (RG6042) en LCR y plasma, y la seguridad y tolerabilidad después de la administración intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington
Activo, no reclutando
El objetivo principal de GEN-PEAK es caracterizar el movimiento del fármaco RG6042 dentro, a través y fuera del líquido cefalorraquídeo y el plasma, además de la reacción al fármaco. El estudio también examinará el curso temporal y el perfil de recuperación del líquido cefalorraquídeo, la disminución de la huntingtina mutante en respuesta al tratamiento con RG6042 tras la administración intratecal de RG6042 a pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta.
Fecha estimada de finalización del estudio: 24 de diciembre de 2021
Edades elegibles del estudio:
25 años a 65 años (adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles para el estudio:
Todas
Acepta voluntarios saludables:
No
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico manifestado de HD
- Puntaje en la escala de independencia de> = 70.
- Enfermedad confirmada genéticamente mediante pruebas directas de ácido desoxirribonucleico con una secuencia de bases de citosina, adenina y guanina encontrada en el ADN que se traduce en una puntuación del producto de la edad (CAP) de glutamina (CAG)> 400.
- Capacidad para leer las palabras «rojo», «azul» y «verde» en el idioma nativo del paciente.
- Capacidad para caminar sin ayuda sin bastón o andador y moverse sin silla de ruedas a diario, según se revisó en la evaluación y la visita inicial.
- Capacidad para someterse y tolerar exploraciones de resonancia magnética.
Criterio de exclusión:
- Historial de intento de suicidio o ideación suicida con plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y / o cambio en el nivel de atención dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
- Psicosis activa actual, estado de confusión o comportamiento violento.
- Cualquier afección médica grave o anomalías de laboratorio, signos vitales o ECG clínicamente significativas en la selección que, a juicio del investigador, impidan la participación segura del paciente en el estudio y su finalización.
- Diagnóstico clínico de migrañas crónicas o antecedentes de cefalea por presión baja después de una punción lumbar que requiera hospitalización o parche de sangre.
- Tratamiento con terapia en investigación dentro de las 4 semanas previas al cribado o con 5 semividas de eliminación del fármaco de la terapia en investigación, lo que sea más prolongado.
- Participación simultánea o simultánea planificada en cualquier estudio clínico intervencionista, incluidas las intervenciones farmacológicas y no farmacológicas explícitas. Los estudios observacionales son aceptables.
- No es posible o inseguro realizar una punción lumbar al paciente.
- Cirugía lumbar previa que probablemente, en opinión del investigador o del equipo quirúrgico, haga que la inserción del catéter IT o la inyección IT sea excesivamente difícil o peligrosa.
- Mal acceso venoso periférico.
- La escoliosis o la deformidad de la columna vertebral hacen que la inyección IT no sea factible en un entorno ambulatorio.
- Lesiones preexistentes intraaxiales o extraaxiales evaluadas mediante una resonancia magnética de lectura centralizada durante el período de detección.
PAÍSOS BAJOS
Lugar:
Centre For Human Drug Research
Dirección: Leiden, Netherlands, 2333
Reclutando
REINO UNIDO
Lugar:
Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
Dirección: London, United Kingdom, WC1N 3BG
Reclutando
Lugar:
Manchester University NHS Foundation Truct (MFT)
Dirección: Manchester, United Kingdom, M13 9WL