El objetivo principal de GEN-PEAK es caracterizar el movimiento del fármaco RG6042 dentro, a través y fuera del líquido cefalorraquídeo y el plasma, además de la reacción al fármaco. El estudio también examinará el curso temporal y el perfil de recuperación del líquido cefalorraquídeo, la disminución de la huntingtina mutante en respuesta al tratamiento con RG6042 tras la administración intratecal de RG6042 a pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta.
Fecha estimada de finalización del estudio: 24 de diciembre de 2021