GEN-PEAK

Un estudio para investigar la farmacocinética y farmacodinamia de RO7234292 (RG6042) en LCR y plasma, y ​​la seguridad y tolerabilidad después de la administración intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington

Reclutando

SOBRE NOSOTROS

PATROCINADOR

Hoffmann-La Roche

PARTICIPANTES

20 Participantes

El objetivo principal de GEN-PEAK es caracterizar el movimiento del fármaco RG6042 dentro, a través y fuera del líquido cefalorraquídeo y el plasma, además de la reacción al fármaco. El estudio también examinará el curso temporal y el perfil de recuperación del líquido cefalorraquídeo, la disminución de la huntingtina mutante en respuesta al tratamiento con RG6042 tras la administración intratecal de RG6042 a pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta.

Fecha estimada de finalización del estudio: 24 de diciembre de 2021

Edades elegibles del estudio:

25 años a 65 años (adulto, adulto mayor)

Sexos elegibles para el estudio:

Todas

Acepta voluntarios saludables:

No

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico manifestado de HD
  • Puntaje en la escala de independencia de> = 70.
  • Enfermedad confirmada genéticamente mediante pruebas directas de ácido desoxirribonucleico con una secuencia de bases de citosina, adenina y guanina encontrada en el ADN que se traduce en una puntuación del producto de la edad (CAP) de glutamina (CAG)> 400.
  • Capacidad para leer las palabras «rojo», «azul» y «verde» en el idioma nativo del paciente.
  • Capacidad para caminar sin ayuda sin bastón o andador y moverse sin silla de ruedas a diario, según se revisó en la evaluación y la visita inicial.
  • Capacidad para someterse y tolerar exploraciones de resonancia magnética.

Criterio de exclusión:

  • Historial de intento de suicidio o ideación suicida con plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y / o cambio en el nivel de atención dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
  • Psicosis activa actual, estado de confusión o comportamiento violento.
  • Cualquier afección médica grave o anomalías de laboratorio, signos vitales o ECG clínicamente significativas en la selección que, a juicio del investigador, impidan la participación segura del paciente en el estudio y su finalización.
  • Diagnóstico clínico de migrañas crónicas o antecedentes de cefalea por presión baja después de una punción lumbar que requiera hospitalización o parche de sangre.
  • Tratamiento con terapia en investigación dentro de las 4 semanas previas al cribado o con 5 semividas de eliminación del fármaco de la terapia en investigación, lo que sea más prolongado.
  • Participación simultánea o simultánea planificada en cualquier estudio clínico intervencionista, incluidas las intervenciones farmacológicas y no farmacológicas explícitas. Los estudios observacionales son aceptables.
  • No es posible o inseguro realizar una punción lumbar al paciente.
  • Cirugía lumbar previa que probablemente, en opinión del investigador o del equipo quirúrgico, haga que la inserción del catéter IT o la inyección IT sea excesivamente difícil o peligrosa.
  • Mal acceso venoso periférico.
  • La escoliosis o la deformidad de la columna vertebral hacen que la inyección IT no sea factible en un entorno ambulatorio.
  • Lesiones preexistentes intraaxiales o extraaxiales evaluadas mediante una resonancia magnética de lectura centralizada durante el período de detección.

PAÍSES

CONTACTO

Hoffmann-La Roche
global-roche-genentech-trials@gene.com

PAÍSOS BAJOS

Lugar:
Centre For Human Drug Research

Dirección: Leiden, Netherlands, 2333

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REINO UNIDO

Lugar:
Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre

Dirección: London, United Kingdom, WC1N 3BG

Reclutando

Lugar:
Manchester University NHS Foundation Truct (MFT)

Dirección: Manchester, United Kingdom, M13 9WL

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