GENERATION HD2

Идёт набор пациентов

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

Hoffmann-La Roche

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

360

Это исследование оценивает безопасность, биомаркеры и эффективностm различных доз исследуемого препарата томинерсен у людей в возрасте от 25 до 50 лет с продромальной (очень ранние малозаметные признаки БГ) или ранней манифестной стадией БГ. Томинерсен – это исследуемый препарат, который изучался в нескольких клинических испытаниях с 2015 года, в том числе в исследовании III фазы под названием GENERATION HD1, в котором проверялись два различных режима дозирования томинерсена у взрослых с клиническими проявлениями болезни Гентингтона.

Новая фаза II исследования GENERATION HD2 является “плацебо-контролируемым” клиническим исследованием, что означает, что одной из групп будет дано вещество без активных ингредиентов (также известное как “плацебо”); внешне оно похоже на тестируемый препарат, но не содержит реального лекарства. Сравнение результатов, полученных в разных группах, поможет исследователям понять, являются ли наблюдаемые изменения результатом действия препарата или случайностью.

Это двойное слепое исследование, что означает, что ни участник, ни врач, проводящий клиническое исследование, не могут выбрать или узнать, в какой группе находится участник, пока исследование не закончится. Такой подход помогает предотвратить предвзятость. Однако врач участника клинического испытания может узнать, в какой группе находится участник, если  безопасность его жизни или здоровью находится под угрозой.

ВЕБИНАР, ПОСВЯЩЕННЫЙ ОБНОВЛЁННЫМ ДАННЫМ ИССЛЕДОВАНИЯ GENERATION HD2

Возраст, подходящий для исследования:

От 25 до 50 лет.

Пол, допущенный к исследованию:

All

Принимает здоровых добровольцев:

No

Люди могут принять участие в этом испытании, если они соответствуют определенным критериям, в том числе если они:

  • находятся в возрасте от 25 до 50 лет (на момент начала испытания)
  • имеют показатель CAP (исследовательский расчет, основанный на возрасте и количестве повторений мутировавшего участка гена БГ, известного как CAG-повтор) от 400 до 500 баллов
  • Имеют диагноз ранней стадии или манифестной формы БГ или являются носителями  мутантного гена гентингтина, и у них начинают проявляться очень ранние, едва заметные признаки БГ (так называемая продромальная стадия БГ). Это может быть ясно только при детальном обследовании врачом
  • Могут переносить взятие крови, люмбальную пункцию и МРТ
  • иметь человека, который может выступать в качестве “сопровождающего лица” на протяжении всего испытания

Люди не смогут принять участие в этом испытании, если они:

  • не могут ходить без посторонней помощи
  • не могут пройти магнитно-резонансную томографию
  • имеют имплантированный шунт или катетер для центральной нервной системы
  • в настоящее время получают или получали ранее определенные виды лечения, в том числе при БГ, которые могут повлиять на уровень HTT
  • Имеете некоторые другие медицинские заболевания, включая хронические мигрени, определенные психические расстройства или некоторые инфекции
  • беременны или кормят грудью, или планируют забеременеть во время или вскоре после клинического испытания

СТРАНЫ

СТРАНЫ

Австрия
Испания
  • Facility: Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
  • Address: Avinguda de Fernando Abril Martorell, 106, 46026 València, Valencia
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
  • Address: Av. Islas Baleares, 3, 09006 Burgos
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
  • Address: C. de Sant Quintí, 89, 08025 Barcelona
  • Facility: Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
  • Address: Av. de Elvas, s/n, 06080 Badajoz
  • Facility: Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Address: Cruces Plaza, s/n, 48903 Barakaldo, Bizkaia
  • Facility: Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
  • Address: M-607, 9, 100, 28034 Madrid

Active, Not Recruiting

  • Facility: Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Address: Av. Dr. Fedriani, 3, 41009 Sevilla

Active, Not Recruiting

Дания
  • Facility: Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Address: Koebenhavn Oe, Denmark, 2100
Франция
  • Facility: CHU Angers Cedex 9, Neurologie.
  • Address: Rue Larrey 2, France, 49933
  • Contact: Christophe Verny
  • Facility: Hopital Henri Mondor, Service de Neurologie
  • Address: 51 Avenue de Lattre de Tassigny, Creteil, 94010 France.
  • Contact: Anne-Catherine Bachoud-Lévi
  • Facility: Hôpital de Hautepierre – Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Address: Strasbourg, 1 Avenue Moliere, 67200 France.
  • Contact: Christine Tranchant
  • Facility: Roger Salengro Hospital
  • Address: Lille, Rue du Prof. Laine, 59037 France.
  • Contact: Clémence Simonin 
  • Facility: University Hospital Center Saint Eloi Hospital
  • Address: Montpellier, 80 Avenue Augustin Fliche, 34295 France
  • Contact: Cécilia Marelli
  • Facility: Marseille University Hospital Timone
  • Address: Marseille, Rue saint pierre, 13385 France.
  • Contact: Jean-Philippe Azulay
  • Facility: Hospital Center University De Bordeaux
  • Address: Bordeaux, Place Amelie Raba-Leon, 33076 France.
  • Contact: Cyril Goizet
  • Facility: CHU Toulouse, Hôpital Purpan
  • Address: Place Du Docteur Baylac, 31059 France.
  • Contact: Jérémie Pariente
Германия
  • Facility: Charité – Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie.
  • Address: Bonhoefferweg 3, 10117 Berlin, Germany
  • Facility: St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration Bochum.
  • Address: St. Josef-Hospital, Gudrunstraße 56, 44791 Bochum, Germany
  • Facility: German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Address: Bonn, Germany, 53127
  • Facility: Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
  • Address: Erlangen, Germany, 91054
  • Facility: Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
  • Address: Lübeck, Germany, 23538
  • Facility: Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Address: Ulm, Germany, 89081
  • Facility: Uniklinik RWTH Aashen, Klinik für Neurologie
  • Address: Aachen Germany 52074
Италия
  • Facility: Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
  • Address: Bologna, Emilia-Romagna, Italy, 40139
  • Facility: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • Address: Milano, Lombardia, Italy, 20133
  • Facility: Azienda Ospedaliera Sant’Andrea UOC Neurologia
  • Address: Roma, Lazio, Italy 00189
Польша
  • Facility: Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
  • Address: Gdansk, Poland, 80-462
  • Facility: Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K Krakow, Poland, 31-505
  • Address: Krakow, Poland, 31-505
  • Facility: Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Address: Warszawa, Poland, 02-957
Португалия
  • Facility: CNS – Campus Neurológico
  • Address: Torres Vedras, Portugal, 2560-280
  • Facility: Hospital de Santa Maria – Serviço de Neurologia, Lisboa, Portugal. Contact: Leonor Correia Guedes
  • Address: Av. Prof. Egas Moniz MB, 1649-028 Lisboa, Portugal
  • Contact: Leonor Correia Guedes
Швейцария
  • Facility: Neurozentrum Siloah
  • Address: Gümligen, Switzerland, 3073
  • Facility: Universitätsspital Basel Neurologie
  • Address: Basel Switzerland 4031
Великобритания
  • Facility: Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics Leeds
  • Address: United Kingdom, LS7 4SA
  • Facility: UCL Hospital NHS Trust
  • Address: London, United Kingdom, NW1 2PG
  • Facility: University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
  • Address: Birmingham, United Kingdom, B152TH
  • Facility: Addenbrookes Hospital
  • Address: Cambridge United Kingdom CB20QQ
  • Facility: John Radcliffe Hospital Neurosciences
  • Address: Chinnor, United Kingdom, OX39DU
  • Facility: Southampton University Hospitals, NHS Trust
  • Address: Southampton, United Kingdom, SO166YD
new FB feed (19)

dictionary:

Phase

The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.

new FB feed (19)

dictionary:

Contact

The name and contact information for the person who can answer enrollment questions for a clinical study. Each location where the study is being conducted may also have a specific contact, who may be better able to answer those questions.

new FB feed (19)

dictionary:

Inclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.

new FB feed (19)

dictionary:

Biomarker

biomarker, or biological marker is a measurable indicator of some biological state or condition. It can be a level of something in your blood or hormon levels for instance.  Biomarkers are often measured and evaluated to examine normal biological processes – like measuring the level of hemoglobin in your blood or your blood pressure.  In reference to research on Huntingtons disease, a biomarker is an indicator of disease progression.  Examples are changes within the cells related to so-called metabolism (energy processes) or levels of mutant Huntingtin in nervecells. It can also be changes in organs – like loss of muscle or brain volume.  We use biomarkers to measure how the disease progress and potentially how a treatment influence the disease progression. 

new FB feed (19)

dictionary:

Placebo

An inactive substance or treatment that looks the same as, and is given in the same way as, an active drug or intervention/treatment being studied.

The placebo effect is a psychological effect that causes people to feel better even if they’re taking a pill that doesn’t work. (from HDbuzz.org)

new FB feed (19)

dictionary:

CAG repeat

The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)

new FB feed (19)

dictionary:

Exclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.