Это исследование оценивает безопасность, биомаркеры и эффективностm различных доз исследуемого препарата томинерсен у людей в возрасте от 25 до 50 лет с продромальной (очень ранние малозаметные признаки БГ) или ранней манифестной стадией БГ. Томинерсен – это исследуемый препарат, который изучался в нескольких клинических испытаниях с 2015 года, в том числе в исследовании III фазы под названием GENERATION HD1, в котором проверялись два различных режима дозирования томинерсена у взрослых с клиническими проявлениями болезни Гентингтона.

Новая фаза II исследования GENERATION HD2 является “плацебо-контролируемым” клиническим исследованием, что означает, что одной из групп будет дано вещество без активных ингредиентов (также известное как “плацебо”); внешне оно похоже на тестируемый препарат, но не содержит реального лекарства. Сравнение результатов, полученных в разных группах, поможет исследователям понять, являются ли наблюдаемые изменения результатом действия препарата или случайностью.

Это двойное слепое исследование, что означает, что ни участник, ни врач, проводящий клиническое исследование, не могут выбрать или узнать, в какой группе находится участник, пока исследование не закончится. Такой подход помогает предотвратить предвзятость. Однако врач участника клинического испытания может узнать, в какой группе находится участник, если  безопасность его жизни или здоровью находится под угрозой.