GENERATION HD2

Recrutement

Pour en savoir plus

SPONSOR

Hoffmann-La Roche

PARTICIPANTS

360

Cette étude évalue l’innocuité, les biomarqueurs et les tendances en matière d’efficacité de différents niveaux de dose du médicament expérimental tominersen chez des personnes âgées de 25 à 50 ans présentant des signes prodromiques (signes subtils très précoces de la maladie de Huntington) ou manifestation précoce de la MH. Le tominersen est un médicament expérimental qui a été étudié dans plusieurs essais cliniques depuis 2015, notamment dans une étude de phase III appelée GENERATION HD1 qui a testé deux schémas posologiques différents de tominersen chez des adultes atteints de MH manifeste.

La nouvelle phase II de l’essai GENERATION HD2 est un essai clinique “contrôlé par placebo”, ce qui signifie que l’un des groupes recevra une substance sans ingrédients actifs (également appelée “placebo”) ; cette substance ressemble au médicament testé mais ne contient pas de véritable médicament. La comparaison des résultats des différents groupes permet aux chercheurs de savoir si les changements observés sont dus au médicament ou s’ils sont le fruit du hasard.

Il s’agit d’un essai en “double aveugle”, ce qui signifie que ni le participant ni le médecin de l’essai clinique ne peuvent choisir ou connaître le groupe dans lequel le participant se trouve jusqu’à la fin de l’essai. Cette approche permet d’éviter les biais. Toutefois, le médecin de l’essai clinique du participant peut savoir dans quel groupe se trouve le participant, si sa sécurité est menacée.

WEBINAIRE SUR LES MISES A JOUR DE L'ESSAI GENERATION HD2

Âges éligibles pour l'étude

25 à 50 ans.

Sexes éligibles à l'étude

Tous

Accepte les volontaires en bonne santé

Non

CRITÈRES D'INCLUSION

Les personnes peuvent participer à cet essai si elles répondent à certains critères, notamment si elles:

  • sont âgés de 25 à 50 ans (au début de l’essai)
  • Avoir un score CAP (un calcul de recherche basé sur l’âge et le nombre de fois que la section mutée du gène de la maladie se répète – connu sous le nom de nombre CAG) de 400 à 500.
  • ont reçu un diagnostic de maladie de Huntington manifeste précoce ou sont porteurs du gène anormal de la huntingtine et commencent à présenter des signes très précoces et subtils de la maladie de Huntington (connus sous le nom de maladie de Huntington prodromique). Ces signes peuvent n’apparaître que lors d’un examen approfondi par un médecin.
  • Peut tolérer le don de sang, les ponctions lombaires et les IRM.

Avoir une personne qui peut agir en tant que “compagnon d’étude” tout au long de l’essai.

Il est possible que les personnes ne puissent pas participer à cet essai si elles :

  • Ne peut pas marcher sans aide
  • Ne peut pas passer d’IRM
  • Avoir une dérivation ou un cathéter implanté dans le système nerveux central
  • Vous recevez actuellement ou avez déjà reçu certains traitements, y compris ceux pour la MH, qui peuvent affecter les niveaux d’HTT.
  • Vous souffrez de certaines autres affections, notamment de migraines chroniques, de certains problèmes de santé mentale ou de certaines infections

sont enceintes ou allaitent, ou prévoient d’être enceintes pendant ou peu après l’essai clinique

LIEUX

Lieux

L'Autriche
Espagne
  • Facility: Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Address: Av. Dr. Fedriani, 3, 41009 Sevilla
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
  • Address: Av. Islas Baleares, 3, 09006 Burgos
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
  • Address: C. de Sant Quintí, 89, 08025 Barcelona
  • Facility: Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
  • Address: Av. de Elvas, s/n, 06080 Badajoz
  • Facility: Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
  • Address: M-607, 9, 100, 28034 Madrid
  • Facility: Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Address: Cruces Plaza, s/n, 48903 Barakaldo, Bizkaia
  • Facility: Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
  • Address: Avinguda de Fernando Abril Martorell, 106, 46026 València, Valencia
Danemark
  • Facility: Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Address: Koebenhavn Oe, Denmark, 2100
france
  • Facility: CHU Angers Cedex 9, Neurologie.
  • Address: Rue Larrey 2, France, 49933
  • Contact: Christophe Verny
  • Facility: Hopital Henri Mondor, Service de Neurologie
  • Address: 51 Avenue de Lattre de Tassigny, Creteil, 94010 France.
  • Contact: Anne-Catherine Bachoud-Lévi
  • Facility: Hôpital de Hautepierre – Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Address: Strasbourg, 1 Avenue Moliere, 67200 France.
  • Contact: Christine Tranchant
  • Facility: Roger Salengro Hospital
  • Address: Lille, Rue du Prof. Laine, 59037 France.
  • Contact: Clémence Simonin 
  • Facility: University Hospital Center Saint Eloi Hospital
  • Address: Montpellier, 80 Avenue Augustin Fliche, 34295 France
  • Contact: Cécilia Marelli
  • Facility: Marseille University Hospital Timone
  • Address: Marseille, Rue saint pierre, 13385 France.
  • Contact: Jean-Philippe Azulay
  • Facility: Hospital Center University De Bordeaux
  • Address: Bordeaux, Place Amelie Raba-Leon, 33076 France.
  • Contact: Cyril Goizet
  • Facility: CHU Toulouse, Hôpital Purpan
  • Address: Place Du Docteur Baylac, 31059 France.
  • Contact: Jérémie Pariente
Allemagne
  • Facility: Charité – Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie.
  • Address: Bonhoefferweg 3, 10117 Berlin, Germany
  • Facility: St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration Bochum.
  • Address: St. Josef-Hospital, Gudrunstraße 56, 44791 Bochum, Germany
  • Facility: German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Address: Bonn, Germany, 53127
  • Facility: Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
  • Address: Erlangen, Germany, 91054
  • Facility: Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
  • Address: Lübeck, Germany, 23538
  • Facility: Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Address: Ulm, Germany, 89081
  • Facility: Uniklinik RWTH Aashen, Klinik für Neurologie
  • Address: Aachen Germany 52074
italie
  • Facility: Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
  • Address: Bologna, Emilia-Romagna, Italy, 40139
  • Facility: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • Address: Milano, Lombardia, Italy, 20133
  • Facility: Azienda Ospedaliera Sant’Andrea UOC Neurologia
  • Address: Roma, Lazio, Italy 00189
Pologne
  • Facility: Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
  • Address: Gdansk, Poland, 80-462
  • Facility: Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K Krakow, Poland, 31-505
  • Address: Krakow, Poland, 31-505
  • Facility: Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Address: Warszawa, Poland, 02-957
portugal
  • Facility: CNS – Campus Neurológico
  • Address: Torres Vedras, Portugal, 2560-280
  • Facility: Hospital de Santa Maria – Serviço de Neurologia, Lisboa, Portugal. Contact: Leonor Correia Guedes
  • Address: Av. Prof. Egas Moniz MB, 1649-028 Lisboa, Portugal
  • Contact: Leonor Correia Guedes
Suisse
  • Facility: Neurozentrum Siloah
  • Address: Gümligen, Switzerland, 3073
  • Facility: Universitätsspital Basel Neurologie
  • Address: Basel Switzerland 4031
Royaume-Uni
  • Facility: Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics Leeds
  • Address: United Kingdom, LS7 4SA
  • Facility: UCL Hospital NHS Trust
  • Address: London, United Kingdom, NW1 2PG
  • Facility: University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
  • Address: Birmingham, United Kingdom, B152TH
  • Facility: Addenbrookes Hospital
  • Address: Cambridge United Kingdom CB20QQ
  • Facility: John Radcliffe Hospital Neurosciences
  • Address: Chinnor, United Kingdom, OX39DU
  • Facility: Southampton University Hospitals, NHS Trust
  • Address: Southampton, United Kingdom, SO166YD
new FB feed (19)

dictionary:

Phase

The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.

new FB feed (19)

dictionary:

Contact

The name and contact information for the person who can answer enrollment questions for a clinical study. Each location where the study is being conducted may also have a specific contact, who may be better able to answer those questions.

new FB feed (19)

dictionary:

Inclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.

new FB feed (19)

dictionary:

Biomarker

biomarker, or biological marker is a measurable indicator of some biological state or condition. It can be a level of something in your blood or hormon levels for instance.  Biomarkers are often measured and evaluated to examine normal biological processes – like measuring the level of hemoglobin in your blood or your blood pressure.  In reference to research on Huntingtons disease, a biomarker is an indicator of disease progression.  Examples are changes within the cells related to so-called metabolism (energy processes) or levels of mutant Huntingtin in nervecells. It can also be changes in organs – like loss of muscle or brain volume.  We use biomarkers to measure how the disease progress and potentially how a treatment influence the disease progression. 

new FB feed (19)

dictionary:

Placebo

An inactive substance or treatment that looks the same as, and is given in the same way as, an active drug or intervention/treatment being studied.

The placebo effect is a psychological effect that causes people to feel better even if they’re taking a pill that doesn’t work. (from HDbuzz.org)

new FB feed (19)

dictionary:

CAG repeat

The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)

new FB feed (19)

dictionary:

Exclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.