Cette étude évalue l’innocuité, les biomarqueurs et les tendances en matière d’efficacité de différents niveaux de dose du médicament expérimental tominersen chez des personnes âgées de 25 à 50 ans présentant des signes prodromiques (signes subtils très précoces de la maladie de Huntington) ou manifestation précoce de la MH. Le tominersen est un médicament expérimental qui a été étudié dans plusieurs essais cliniques depuis 2015, notamment dans une étude de phase III appelée GENERATION HD1 qui a testé deux schémas posologiques différents de tominersen chez des adultes atteints de MH manifeste.

La nouvelle phase II de l’essai GENERATION HD2 est un essai clinique « contrôlé par placebo », ce qui signifie que l’un des groupes recevra une substance sans ingrédients actifs (également appelée « placebo ») ; cette substance ressemble au médicament testé mais ne contient pas de véritable médicament. La comparaison des résultats des différents groupes permet aux chercheurs de savoir si les changements observés sont dus au médicament ou s’ils sont le fruit du hasard.

Il s’agit d’un essai en “double aveugle”, ce qui signifie que ni le participant ni le médecin de l’essai clinique ne peuvent choisir ou connaître le groupe dans lequel le participant se trouve jusqu’à la fin de l’essai. Cette approche permet d’éviter les biais. Toutefois, le médecin de l’essai clinique du participant peut savoir dans quel groupe se trouve le participant, si sa sécurité est menacée.