GENERATION HD2

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Hoffmann-La Roche

PARTICIPANTES

360

Este estudio evalúa la seguridad, los biomarcadores y las tendencias de eficacia en diferentes niveles de dosis del fármaco en investigación tominersen en personas de 25 a 50 años con EH prodrómica (signos sutiles muy tempranos de EH) o en fase manifiesta temprana. Tominersen es un fármaco en investigación que se ha estudiado en varios ensayos clínicos desde 2015, incluido en un estudio de Fase III llamado GENERATION HD1 que probó dos modalidades de dosis diferentes de tominersen en adultos con EH manifiesta.

La nueva Fase II del ensayo GENERATION HD2 es un ensayo clínico “controlado con placebo”, lo que significa que uno de los grupos recibirá una sustancia sin principios activos (también conocida como “placebo”); que se parece al fármaco que se está probando pero que en realidad no contiene ningún medicamento. La comparación de los resultados de los distintos grupos ayuda a los investigadores a saber si los cambios observados se deben al fármaco o son fruto de la casualidad.

Se trata de un ensayo doble ciego, lo que significa que ni el participante ni el médico del ensayo clínico pueden elegir o conocer el grupo en el que se encuentra el participante hasta que finaliza el ensayo. Este método ayuda a evitar el sesgo. No obstante, el médico del ensayo clínico puede conocer en qué grupo está el participante en caso de que su seguridad estuviese en peligro.

SEMINARIO WEB SOBRE LAS ACTUALIZACIONES DEL ENSAYO GENERATION HD2

Edades elegibles para el estudio:

De 25 a 50 años

Sexos elegibles para el estudio:

Todos

Acepta voluntarios sanos:

No

Las personas pueden participar en este ensayo si cumplen ciertos criterios, entre ellos si:

  • Tienen entre 25 y 50 años (al inicio del ensayo).
  • Tienen una puntuación CAP (un cálculo de investigación basado en la edad y el número de veces que se repite la sección mutada dentro del gen de la EH – conocido como número CAG) de 400 a 500.
  • Han sido diagnosticados de EH manifiesta temprana o son portadores del gen anómalo de la huntingtina y están empezando a mostrar signos tempranos y sutiles de EH (conocidos como EH prodrómica). Esto sólo puede ser determinado tras un examen detallado realizado por un médico.
  • Pueden tolerar donaciones de sangre, punciones lumbares y resonancias magnéticas.
  • Tener una persona que pueda actuar como “acompañante de ensayo” durante todo el estudio.

Es posible que no puedan participar en este ensayo las personas que

  • No pueden caminar sin ayuda
  • No pueden someterse a una resonancia magnética
  • Tienen implantada una derivación o catéter para el sistema nervioso central
  • Están recibiendo o han recibido anteriormente determinados tratamientos, incluidos los de la EH, que pueden afectar a los niveles de HTT.
  • Padece otras enfermedades, como migrañas crónicas, ciertos problemas de salud mental o ciertas infecciones.
  • Está embarazada o en periodo de lactancia, o tiene previsto quedarse embarazada durante el ensayo clínico o poco después.

PAÍSES

Dinamarca, Francia, Alemania, Reino Unido, Polonia, Italia, España, Portugal y Suiza.

España

  • Facility: Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Address: Av. Dr. Fedriani, 3, 41009 Sevilla
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
  • Address: Av. Islas Baleares, 3, 09006 Burgos
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
  • Address: C. de Sant Quintí, 89, 08025 Barcelona
  • Facility: Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
  • Address: Av. de Elvas, s/n, 06080 Badajoz
  • Facility: Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
  • Address: M-607, 9, 100, 28034 Madrid
  • Facility: Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Address: Cruces Plaza, s/n, 48903 Barakaldo, Bizkaia
  • Facility: Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
  • Address: Avinguda de Fernando Abril Martorell, 106, 46026 València, Valencia
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dictionary:

Phase

The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.

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dictionary:

Contact

The name and contact information for the person who can answer enrollment questions for a clinical study. Each location where the study is being conducted may also have a specific contact, who may be better able to answer those questions.

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dictionary:

Inclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.

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dictionary:

Biomarker

biomarker, or biological marker is a measurable indicator of some biological state or condition. It can be a level of something in your blood or hormon levels for instance.  Biomarkers are often measured and evaluated to examine normal biological processes – like measuring the level of hemoglobin in your blood or your blood pressure.  In reference to research on Huntingtons disease, a biomarker is an indicator of disease progression.  Examples are changes within the cells related to so-called metabolism (energy processes) or levels of mutant Huntingtin in nervecells. It can also be changes in organs – like loss of muscle or brain volume.  We use biomarkers to measure how the disease progress and potentially how a treatment influence the disease progression. 

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dictionary:

Placebo

An inactive substance or treatment that looks the same as, and is given in the same way as, an active drug or intervention/treatment being studied.

The placebo effect is a psychological effect that causes people to feel better even if they’re taking a pill that doesn’t work. (from HDbuzz.org)

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dictionary:

CAG repeat

The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)

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dictionary:

Exclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.