Este estudio evalúa la seguridad, los biomarcadores y las tendencias de eficacia en diferentes niveles de dosis del fármaco en investigación tominersen en personas de 25 a 50 años con EH prodrómica (signos sutiles muy tempranos de EH) o en fase manifiesta temprana. Tominersen es un fármaco en investigación que se ha estudiado en varios ensayos clínicos desde 2015, incluido en un estudio de Fase III llamado GENERATION HD1 que probó dos modalidades de dosis diferentes de tominersen en adultos con EH manifiesta.

La nueva Fase II del ensayo GENERATION HD2 es un ensayo clínico “controlado con placebo”, lo que significa que uno de los grupos recibirá una sustancia sin principios activos (también conocida como “placebo”); que se parece al fármaco que se está probando pero que en realidad no contiene ningún medicamento. La comparación de los resultados de los distintos grupos ayuda a los investigadores a saber si los cambios observados se deben al fármaco o son fruto de la casualidad.

Se trata de un ensayo doble ciego, lo que significa que ni el participante ni el médico del ensayo clínico pueden elegir o conocer el grupo en el que se encuentra el participante hasta que finaliza el ensayo. Este método ayuda a evitar el sesgo. No obstante, el médico del ensayo clínico puede conocer en qué grupo está el participante en caso de que su seguridad estuviese en peligro.