PIVOT-HD

Идёт набор пациентов

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

PTC Therapeutics

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

162

Исследование PIVOT-HD — это исследование II фазы, изучающее безопасность PTC518, нового препарата для снижения уровня хантингтина, у пациентов с БГ. PTC518 — это пероральная таблетка (принимаемая через рот каждый день), которая не только пытается снизить уровень хантингтина (HTT) в мозге, но и лечит HD повсюду в организме (мозг, мышцы, иммунная система…).

В фазу 2 планируется включить 162 участника. Будет введено 2 дозы препарата, а также группа плацебо в течение 12 недель и последующее наблюдение в течение 12 месяцев.

Вебинар компании EHA об обновлениях клинического исследования PTC518

Эми-Ли Бредлау представляет обновления по PTC518

Возраст, подходящий для исследования:

25 лет и старше

(Взрослый, пожилой взрослый)

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Принимает здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Диагноз генетически подтвержденной HD с длиной цитозин-аденин-гуанин (CAG) повтора от 42 до 50 включительно
  • Оценка 100 баллов по Унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS)- шкале независимости (IS)
  • Показатель общей функциональной способности (TFC) по UHDRS — 13 баллов
  • Оценка от 0,18 до 4,93 балла включительно по стандартизированной версии прогностического индекса для HD (PINHD)

Критерии исключения

  • Получали экспериментальный агент в течение 90 дней или 5 полупериодов до скрининга или в любое время в течение срока проведения данного исследования, специфические для HD исследовательские агенты, нацеленные на рибонуклеиновую кислоту (РНК) или дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК), такие как антисмысловые олигонуклеотиды, трансплантация клеток или любая другая экспериментальная операция на мозге
  • Любая история воздействия генной терапии для лечения БГ
  • Участие в исследовательском исследовании или исследовательской парадигме (например, упражнения/физическая активность, когнитивная терапия, стимуляция мозга и т.д.) в течение 90 дней до скрининга или в любое время во время проведения данного исследования
  • Любая история болезни головного или спинного мозга, которая может помешать оценке безопасности процесса люмбальной пункции.
  • Любая история болезни или состояние, которое может помешать выполнению оценок, указанных в протоколе (например, имплантированный шунт, состояния, препятствующие проведению МРТ).
  • Беременность, планирование беременности во время исследования или в течение 6 месяцев после завершения лечения, а также грудное вскармливание.

Страны

Сайты

ФРАНЦИЯ

  • Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
  • Address: Angers, France, 49100
  • Principal Investigator: Christophe Verny   
  • Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
  • Address: Marseille, France, 13385
  • Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
  • Facility: Brain and Spine Institute Paris
  • Address: Paris, France, 75013
  • Principal Investigator: Alexandra Durr 

ГЕРМАНИЯ

  • Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft    
  • Facility: George-Huntington-Institut
  • Address: Münster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilmann  
  • Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Address: Ulm, Germany, 89081
  • Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer 

НИДЕРЛАНДЫ

  • Facility: Leiden University Medical Center
  • Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
  • Principal Investigator: Susanne de Bot

СОЕДИНЕННОЕ КОРОЛЕВСТВО

  • Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
  • Principal Investigator: Anne Rosser
  • Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
  • Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
  • Principal Investigator: Sarah Tabrizi