Исследование PIVOT-HD – это исследование II фазы, изучающее безопасность PTC518, нового препарата для снижения уровня хантингтина, у пациентов с БГ. PTC518 – это пероральная таблетка (принимаемая через рот каждый день), которая не только пытается снизить уровень хантингтина (HTT) в мозге, но и лечит HD повсюду в организме (мозг, мышцы, иммунная система…).
В фазу 2 планируется включить 162 участника. Будет введено 2 дозы препарата, а также группа плацебо в течение 12 недель и последующее наблюдение в течение 12 месяцев.
Вебинар компании EHA об обновлениях клинического исследования PTC518
Эми-Ли Бредлау представляет обновления по PTC518
Возраст, подходящий для исследования:
25 лет и старше
(Взрослый, пожилой взрослый)
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
Изменены критерии участия:
Продолжительность исследования увеличена с 12 недель до 12 месяцев
Количество ЦАГ- повторов ранее составляла 42-50, теперь 40-50
Количество испытуемых ранее составляло 162, теперь – 252.
Сейчас мы набираем участников II и 3 стадии (коэффициент TFC и/или шкалы независимости менее 13/100).
Критерии исключения
Получали экспериментальный агент в течение 90 дней или 5 полупериодов до скрининга или в любое время в течение срока проведения данного исследования, специфические для HD исследовательские агенты, нацеленные на рибонуклеиновую кислоту (РНК) или дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК), такие как антисмысловые олигонуклеотиды, трансплантация клеток или любая другая экспериментальная операция на мозге
Любая история воздействия генной терапии для лечения БГ
Участие в исследовательском исследовании или исследовательской парадигме (например, упражнения/физическая активность, когнитивная терапия, стимуляция мозга и т.д.) в течение 90 дней до скрининга или в любое время во время проведения данного исследования
Любая история болезни головного или спинного мозга, которая может помешать оценке безопасности процесса люмбальной пункции.
Любая история болезни или состояние, которое может помешать выполнению оценок, указанных в протоколе (например, имплантированный шунт, состояния, препятствующие проведению МРТ).
Беременность, планирование беременности во время исследования или в течение 6 месяцев после завершения лечения, а также грудное вскармливание.
Страны
Сайты
ФРАНЦИЯ
Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
Address: Angers, France, 49100
Principal Investigator: Christophe Verny
Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
Address: Marseille, France, 13385
Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
Facility: Brain and Spine Institute Paris
Address: Paris, France, 75013
Principal Investigator: Alexandra Durr
ГЕРМАНИЯ
Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
Address: Bochum, Germany, 44791
Principal Investigator: Carsten Saft
Facility: George-Huntington-Institut
Address: Münster, Germany, 48149
Principal Investigator: Ralf Reilmann
Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
Address: Ulm, Germany, 89081
Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer
НИДЕРЛАНДЫ
Facility: Leiden University Medical Center
Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Principal Investigator: Susanne de Bot
СОЕДИНЕННОЕ КОРОЛЕВСТВО
Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
Principal Investigator: Anne Rosser
Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery