Исследование PIVOT-HD – это исследование II фазы, изучающее безопасность PTC518, нового препарата для снижения уровня хантингтина, у пациентов с БГ. PTC518 – это пероральная таблетка (принимаемая через рот каждый день), которая не только пытается снизить уровень хантингтина (HTT) в мозге, но и лечит HD повсюду в организме (мозг, мышцы, иммунная система…).

В фазу 2 планируется включить 162 участника. Будет введено 2 дозы препарата, а также группа плацебо в течение 12 недель и последующее наблюдение в течение 12 месяцев.