El estudio PIVOT-HD es un ensayo de fase II que analiza la seguridad del PTC518, un nuevo fármaco reductor de Huntington, en pacientes con EH. El PTC518 es un comprimido oral (que se toma por la boca todos los días) que no sólo trata de reducir la huntingtina (HTT) en el cerebro sino que también trata la EH en todo el cuerpo (cerebro, músculo, sistema inmunológico…).
En esta fase 2 se espera inscribir a 162 participantes. Se administrarán 2 dosis y también un grupo de placebo durante 12 semanas y un seguimiento de 12 meses.
Webinar Español: Avances en la investigación de Huntington – PIVOT-HD
Webinar: Avances del ensayo clínico PTC518
Amy-lee Bredlau presenta las novedades del ensayo clínico PTC518
Edades elegibles
para el estudio:
25 años y más
(Adulto, Adulto Mayor)
Sexos elegibles
para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios sanos:
No
Criterios de inclusión:
Se han modificado los criterios de inclusión:
La duración del ensayo ha pasado de 12 semanas a 12 meses
El número de repeticiones CAG antes era de entre 42-50 y ahora pasa a ser de entre 40-50
El número de participantes antes era de 162 y ahora es de 252
Ahora estamos incorporando participantes en fase II y en fase 3 (es decir, cuyo TFC y/o escala de independencia sea inferior a 13/100).
Criterios de exclusión:
Haber recibido un agente experimental en los 90 días o en las 5 semividas anteriores al cribado o en cualquier momento durante la duración de este estudio, agentes de investigación específicos para la EH dirigidos al ácido ribonucleico (ARN) o al ácido desoxirribonucleico (ADN) como los oligonucleótidos antisentido, el trasplante de células o cualquier otra cirugía cerebral experimental
Cualquier historial de exposición a terapia génica para el tratamiento de la EH
Participación en un estudio de investigación o paradigma de investigación (como ejercicio/actividad física, terapia cognitiva, estimulación cerebral, etc.) dentro de los 90 días anteriores a la selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio
Cualquier historial médico de enfermedad cerebral o espinal que pudiera interferir con las evaluaciones de seguridad del proceso de punción lumbar
Cualquier antecedente médico o condición que pudiera interferir con la capacidad de completar las evaluaciones especificadas en el protocolo (por ejemplo, una derivación implantada, condiciones que impidan las exploraciones por resonancia magnética [MRI])
Embarazo, planificación de un embarazo durante el curso del estudio o dentro de los 6 meses siguientes a la finalización del tratamiento, o lactancia.
PAÍSES
Sitios
FRANCIA
Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
Address: Angers, France, 49100
Principal Investigator: Christophe Verny
Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
Address: Marseille, France, 13385
Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
Facility: Brain and Spine Institute Paris
Address: Paris, France, 75013
Principal Investigator: Alexandra Durr
ALEMANIA
Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
Address: Bochum, Germany, 44791
Principal Investigator: Carsten Saft
Facility: George-Huntington-Institut
Address: Münster, Germany, 48149
Principal Investigator: Ralf Reilmann
Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
Address: Ulm, Germany, 89081
Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer
PAÍSES BAJOS
Facility: Leiden University Medical Center
Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Principal Investigator: Susanne de Bot
REINO UNIDO
Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
Principal Investigator: Anne Rosser
Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery