El estudio PIVOT-HD es un ensayo de fase II que analiza la seguridad del PTC518, un nuevo fármaco reductor de Huntington, en pacientes con EH. El PTC518 es un comprimido oral (que se toma por la boca todos los días) que no sólo trata de reducir la huntingtina (HTT) en el cerebro sino que también trata la EH en todo el cuerpo (cerebro, músculo, sistema inmunológico…).
En esta fase 2 se espera inscribir a 162 participantes. Se administrarán 2 dosis y también un grupo de placebo durante 12 semanas y un seguimiento de 12 meses.