PIVOT-HD
Recrutement
L’étude PIVOT-HD est un essai de phase II visant à évaluer l’innocuité du PTC518, un nouveau médicament qui abaisse le taux de Huntington, chez des patients atteints de MH. Le PTC518 est un comprimé oral (pris par la bouche tous les jours) qui tente non seulement d’abaisser la huntingtine (mHTT) dans le cerveau mais aussi de traiter la MH partout dans le corps (cerveau, muscle, système immunitaire…).
Cette phase 2 espère recruter 162 participants. Deux doses seront administrées ainsi qu’un groupe placebo pendant 12 semaines et un suivi de 12 mois.
Webinaire de l'EHA sur les mises à jour de l'essai clinique du PTC518
Amy-lee Bredlau présente des mises
à jour sur PTC518
Ages éligibles
pour l'étude:
25 ans et plus
(Adulte, Adulte âgé)
Sexes éligibles
pour l'étude:
Tous
Accepte les volontaires en bonne santé:
Non
Critères d'inclusion
- Diagnostic de la MH confirmé génétiquement avec une longueur de répétition de la cytosine-adénine-guanine (CAG) comprise entre 42 et 50, inclusivement.
- Un score de 100 à l’échelle unifiée d’évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) et à l’échelle d’indépendance (IS).
- Un score de capacité fonctionnelle totale (CFT) de 13 sur l’échelle UHDRS.
- Un score compris entre 0,18 et 4,93 inclus sur la version normalisée de l’indice pronostique de la maladie de Huntington (PINHD).
Critères d'exclusion
- Réception d’un agent expérimental dans les 90 jours ou les 5 demi-vies précédant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de l’étude, d’agents expérimentaux ciblant l’acide ribonucléique (ARN) ou l’acide désoxyribonucléique (ADN) pour le traitement de la HD, tels que des oligonucléotides antisens, une transplantation cellulaire ou toute autre chirurgie expérimentale du cerveau.
- Tout antécédent d’exposition à la thérapie génique pour le traitement de la MH
Participation à une étude expérimentale ou à un paradigme expérimental (comme l’exercice/activité physique, la thérapie cognitive, la stimulation cérébrale, etc.) dans les 90 jours précédant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de l’étude. - Tout antécédent médical de maladie du cerveau ou de la colonne vertébrale susceptible d’interférer avec les évaluations de sécurité du processus de ponction lombaire.
- Tout antécédent ou condition médicale susceptible d’interférer avec la capacité à effectuer les évaluations spécifiées par le protocole (par exemple, shunt implanté, conditions empêchant les examens d’imagerie par résonance magnétique [IRM]).
- Grossesse, intention de tomber enceinte pendant l’étude ou dans les 6 mois suivant la fin du traitement, ou allaitement.
PAYS
PAYS
FRANCE
- Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
- Address: Angers, France, 49100
- Principal Investigator: Christophe Verny
- Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
- Address: Marseille, France, 13385
- Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
- Facility: Brain and Spine Institute Paris
- Address: Paris, France, 75013
- Principal Investigator: Alexandra Durr
ALLEMAGNE
- Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
- Address: Bochum, Germany, 44791
- Principal Investigator: Carsten Saft
- Facility: George-Huntington-Institut
- Address: Münster, Germany, 48149
- Principal Investigator: Ralf Reilmann
- Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
- Address: Ulm, Germany, 89081
- Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer
PAYS-BAS
- Facility: Leiden University Medical Center
- Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
- Principal Investigator: Susanne de Bot
UK
- Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
- Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
- Principal Investigator: Anne Rosser
- Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
- Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
- Principal Investigator: Sarah Tabrizi