PIVOT-HD

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PTC Therapeutics

PARTICIPANTS

162

L’étude PIVOT-HD est un essai de phase II visant à évaluer l’innocuité du PTC518, un nouveau médicament qui abaisse le taux de Huntington, chez des patients atteints de MH. Le PTC518 est un comprimé oral (pris par la bouche tous les jours) qui tente non seulement d’abaisser la huntingtine (mHTT) dans le cerveau mais aussi de traiter la MH partout dans le corps (cerveau, muscle, système immunitaire…).

Cette phase 2 espère recruter 162 participants. Deux doses seront administrées ainsi qu’un groupe placebo pendant 12 semaines et un suivi de 12 mois.

Article de Moving Forward sur le Pivot HD

Webinaire de l'EHA sur les mises à jour de l'essai clinique du PTC518

Amy-lee Bredlau présente des mises
à jour sur PTC518

Ages éligibles
pour l'étude:

25 ans et plus

(Adulte, Adulte âgé)

Sexes éligibles
pour l'étude:

Tous

Accepte les volontaires en bonne santé:

Non

Critères d'inclusion

Les critères d'admission ont été modifiés:

  • La durée de l’essai passe de 12 semaines à 12 mois.
  • La longueur des répétitions CAG, qui était auparavant de 42-50, est maintenant de 40-50.
  • Le nombre de sujets était auparavant de 162 et est maintenant de 252.
  • Nous recrutons maintenant des sujets de stade II ET de stade 3 (donc TFC et/ou échelle d’indépendance inférieure à 13/100).

Critères d'exclusion

  • Réception d’un agent expérimental dans les 90 jours ou les 5 demi-vies précédant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de l’étude, d’agents expérimentaux ciblant l’acide ribonucléique (ARN) ou l’acide désoxyribonucléique (ADN) pour le traitement de la HD, tels que des oligonucléotides antisens, une transplantation cellulaire ou toute autre chirurgie expérimentale du cerveau.
  • Tout antécédent d’exposition à la thérapie génique pour le traitement de la MH
    Participation à une étude expérimentale ou à un paradigme expérimental (comme l’exercice/activité physique, la thérapie cognitive, la stimulation cérébrale, etc.) dans les 90 jours précédant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de l’étude.
  • Tout antécédent médical de maladie du cerveau ou de la colonne vertébrale susceptible d’interférer avec les évaluations de sécurité du processus de ponction lombaire.
  • Tout antécédent ou condition médicale susceptible d’interférer avec la capacité à effectuer les évaluations spécifiées par le protocole (par exemple, shunt implanté, conditions empêchant les examens d’imagerie par résonance magnétique [IRM]).
  • Grossesse, intention de tomber enceinte pendant l’étude ou dans les 6 mois suivant la fin du traitement, ou allaitement.

PAYS

PAYS

FRANCE

  • Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
  • Address: Angers, France, 49100
  • Principal Investigator: Christophe Verny   
  • Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
  • Address: Marseille, France, 13385
  • Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
  • Facility: Brain and Spine Institute Paris
  • Address: Paris, France, 75013
  • Principal Investigator: Alexandra Durr 

ALLEMAGNE

  • Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft    
  • Facility: George-Huntington-Institut
  • Address: Münster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilmann  
  • Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Address: Ulm, Germany, 89081
  • Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer 

PAYS-BAS

  • Facility: Leiden University Medical Center
  • Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
  • Principal Investigator: Susanne de Bot

UK

  • Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
  • Principal Investigator: Anne Rosser
  • Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
  • Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
  • Principal Investigator: Sarah Tabrizi