L’étude PIVOT-HD est un essai de phase II visant à évaluer l’innocuité du PTC518, un nouveau médicament qui abaisse le taux de Huntington, chez des patients atteints de MH. Le PTC518 est un comprimé oral (pris par la bouche tous les jours) qui tente non seulement d’abaisser la huntingtine (mHTT) dans le cerveau mais aussi de traiter la MH partout dans le corps (cerveau, muscle, système immunitaire…).
Cette phase 2 espère recruter 162 participants. Deux doses seront administrées ainsi qu’un groupe placebo pendant 12 semaines et un suivi de 12 mois.