PIVOT-HD

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FÖRDERER

PTC Therapeutics

TEILNEHMER

162

Die PIVOT-HD-Studie ist eine Phase-II-Studie, in der die Sicherheit von PTC518, einem neuen Medikament zur Senkung der Huntington-Krankheit, bei Patienten mit Huntington untersucht wird. PTC518 ist eine Tablette, die täglich eingenommen wird und nicht nur das Huntingtin (mHTT) im Gehirn senkt, sondern auch die Huntington-Krankheit überall im Körper (Gehirn, Muskeln, Immunsystem usw.) behandelt. 

In diese Phase 2 sollen 162 Teilnehmer aufgenommen werden. Es werden zwei Dosen verabreicht, außerdem eine Placebogruppe über 12 Wochen und eine Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten.

Moving Forward Artikel über Pivot HD

EHA-Webinar über den aktuellen Stand
der klinischen Studie PTC518

Amy-lee Bredlau präsentiert
Neuigkeiten zum PTC518

Alter für die Studie geeignet

25 Jahre und älter (Erwachsene, Ältere Erwachsene)

Geschlecht für die Studie geeignet

Alle

Nimmt gesunde Freiwillige auf

Nein

EINSCHLUSSKRITERIEN

  • Genetisch bestätigte HD-Diagnose mit einer Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)
  • Wiederholungslänge von 42 bis einschließlich 50
  • Eine Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS)-Independence Scale (IS) mit einem Wert von 100
  • Eine Gesamtfunktionsfähigkeit (TFC) von 13
    eine Punktzahl zwischen 0,18 und 4,93 auf der normierten Version des HD-Prognoseindex (PINHD)

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Erhalt eines experimentellen Wirkstoffs innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer dieser Studie, Ribonukleinsäure (RNA)- oder Desoxyribonukleinsäure (DNA)-gerichtete HD-spezifische Prüfpräparate wie Antisense-Oligonukleotide, Zelltransplantation oder andere experimentelle Gehirnoperationen.
  • Gentherapie zur Behandlung von HD in der Vergangenheit
  • Teilnahme an einer Prüfstudie oder einem Prüfparadigma (wie z. B. Bewegung/physische Aktivität, kognitive Therapie, Hirnstimulation usw.) innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer der Studie
  • Anamnestisch bekannte Erkrankungen des Gehirns oder der Wirbelsäule, die die Sicherheitsbewertung der Lumbalpunktion beeinträchtigen könnten
  • Jegliche medizinische Vorgeschichte oder Erkrankung, die die Durchführung der im Protokoll vorgesehenen Untersuchungen beeinträchtigen würde (z. B. implantierter Shunt, Bedingungen, die Magnetresonanztomographien [MRT] ausschließen)
  • Schwangerschaft, Planung einer Schwangerschaft während der Studie oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende der Behandlung, oder Stillen

LÄNDER

Österreich

  • Facility: Medizinische Universität Innsbruck
  • Address: Christoph-Probst-Platz 1, Innrain 52 A, Fritz-Pregl-Straße 3, 6020 Innsbruck, Austria

frankreich

  • Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
  • Address: Angers, France, 49100
  • Principal Investigator: Christophe Verny   
  • Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
  • Address: Marseille, France, 13385
  • Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
  • Facility: Brain and Spine Institute Paris
  • Address: Paris, France, 75013
  • Principal Investigator: Alexandra Durr 

Spanien

  • Facility: Hospital Universitario Cruces
  • Address: Cruces Plaza, s/n, 48903 Barakaldo, Bizkaia
  • Facility: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  • Address: C/ de Sant Quintí, 89, Horta-Guinardó, 08025 Barcelona
  • Facility: Hospital Universitario de Burgos
  • Address: Av. Islas Baleares, 3, 09006 Burgos
  • Facility: Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Address: M-607, 9, 100, Fuencarral-El Pardo, 28034 Madrid

Deutschland

  • Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft    
  • Facility: George-Huntington-Institut
  • Address: Münster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilmann  
  • Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Address: Ulm, Germany, 89081
  • Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer 

Italien

  • Facility: IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
  • Address: Padiglione G, Via Altura, 3, 40139 Bologna BO, Italy
  • Facility: IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
  • Address: Via Giovanni Celoria, 11, 20133 Milano MI, Italy
  • Facility: IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Address: Viale Cappuccini, sn, 71013 San Giovanni Rotondo FG, Italy

Niederlande

  • Facility: Leiden University Medical Center
  • Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
  • Principal Investigator: Susanne de Bot

UK

  • Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
  • Principal Investigator: Anne Rosser
  • Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
  • Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
  • Principal Investigator: Sarah Tabrizi
  • Facility: The Barberry National Centre For Mental Health
  • Address: 6 Bullace Croft, Birmingham B15, United Kingdom
  • Facility: Chapel Allerton Hospital
  • Address: Chapel Allerton Hospital Chape, Chapeltown Rd, Leeds LS7 4SA, United Kingdom
  • Facility: Manchester University NHS FT
  • Address: Cobbett House Manchester Royal Infirmary, Oxford Rd, Manchester M13 9WL, United Kingdom
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dictionary:

RNA

The chemical, similar to DNA, that makes up the ‘message’ molecules that cells use as working copies of genes, when manufacturing proteins.

(from HDbuzz.org)

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dictionary:

Inclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.

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dictionary:

Exclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.

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dictionary:

Placebo

An inactive substance or treatment that looks the same as, and is given in the same way as, an active drug or intervention/treatment being studied.

The placebo effect is a psychological effect that causes people to feel better even if they’re taking a pill that doesn’t work. (from HDbuzz.org)

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dictionary:

mHTT

Mutant huntingtin protein. The protein produced by the faulty HD gene.

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dictionary:

CAG repeat

The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)

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dictionary:

Phase

The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.