Die PIVOT-HD-Studie ist eine Phase-II-Studie, in der die Sicherheit von PTC518, einem neuen Medikament zur Senkung der Huntington-Krankheit, bei Patienten mit Huntington untersucht wird. PTC518 ist eine Tablette, die täglich eingenommen wird und nicht nur das Huntingtin (mHTT) im Gehirn senkt, sondern auch die Huntington-Krankheit überall im Körper (Gehirn, Muskeln, Immunsystem usw.) behandelt.
In diese Phase 2 sollen 162 Teilnehmer aufgenommen werden. Es werden zwei Dosen verabreicht, außerdem eine Placebogruppe über 12 Wochen und eine Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten.