PIVOT-HD
Rekrutierung
Die PIVOT-HD-Studie ist eine Phase-II-Studie, in der die Sicherheit von PTC518, einem neuen Medikament zur Senkung der Huntington-Krankheit, bei Patienten mit Huntington untersucht wird. PTC518 ist eine Tablette, die täglich eingenommen wird und nicht nur das Huntingtin (mHTT) im Gehirn senkt, sondern auch die Huntington-Krankheit überall im Körper (Gehirn, Muskeln, Immunsystem usw.) behandelt.
In diese Phase 2 sollen 162 Teilnehmer aufgenommen werden. Es werden zwei Dosen verabreicht, außerdem eine Placebogruppe über 12 Wochen und eine Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten.
EHA-Webinar über den aktuellen Stand
der klinischen Studie PTC518
Amy-lee Bredlau präsentiert
Neuigkeiten zum PTC518
Alter für die Studie geeignet
25 Jahre und älter (Erwachsene, Ältere Erwachsene)
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Nein
- Genetisch bestätigte HD-Diagnose mit einer Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)
- Wiederholungslänge von 42 bis einschließlich 50
- Eine Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS)-Independence Scale (IS) mit einem Wert von 100
- Eine Gesamtfunktionsfähigkeit (TFC) von 13
eine Punktzahl zwischen 0,18 und 4,93 auf der normierten Version des HD-Prognoseindex (PINHD)
- Erhalt eines experimentellen Wirkstoffs innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer dieser Studie, Ribonukleinsäure (RNA)- oder Desoxyribonukleinsäure (DNA)-gerichtete HD-spezifische Prüfpräparate wie Antisense-Oligonukleotide, Zelltransplantation oder andere experimentelle Gehirnoperationen.
- Gentherapie zur Behandlung von HD in der Vergangenheit
- Teilnahme an einer Prüfstudie oder einem Prüfparadigma (wie z. B. Bewegung/physische Aktivität, kognitive Therapie, Hirnstimulation usw.) innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer der Studie
- Anamnestisch bekannte Erkrankungen des Gehirns oder der Wirbelsäule, die die Sicherheitsbewertung der Lumbalpunktion beeinträchtigen könnten
- Jegliche medizinische Vorgeschichte oder Erkrankung, die die Durchführung der im Protokoll vorgesehenen Untersuchungen beeinträchtigen würde (z. B. implantierter Shunt, Bedingungen, die Magnetresonanztomographien [MRT] ausschließen)
- Schwangerschaft, Planung einer Schwangerschaft während der Studie oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende der Behandlung, oder Stillen
LÄNDER
frankreich
- Facility: Centre Hospitalier Universitaire d’Angers
- Address: Angers, France, 49100
- Principal Investigator: Christophe Verny
- Facility: Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
- Address: Marseille, France, 13385
- Principal Investigator: Jean-Philippe Azulay
- Facility: Brain and Spine Institute Paris
- Address: Paris, France, 75013
- Principal Investigator: Alexandra Durr
Deutschland
- Facility: Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
- Address: Bochum, Germany, 44791
- Principal Investigator: Carsten Saft
- Facility: George-Huntington-Institut
- Address: Münster, Germany, 48149
- Principal Investigator: Ralf Reilmann
- Facility: Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
- Address: Ulm, Germany, 89081
- Principal Investigator: Bernhard Landwehrmeyer
Niederlande
- Facility: Leiden University Medical Center
- Address: Leiden, Netherlands, 2333 ZA
- Principal Investigator: Susanne de Bot
UK
- Facility: Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
- Address: Cardiff, United Kingdom, CF10 3AX
- Principal Investigator: Anne Rosser
- Facility: UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
- Address: London, United Kingdom, WC1N 3BG
- Principal Investigator: Sarah Tabrizi
