PRECISION-HD1 тестирует новый препарат, который избирательно снижает уровень мутантного белка болезни Гентингтона, оставляя при этом нормальный белок гентингтин относительно неизмененным. Для того чтобы иметь возможность идентифицировать ген с мутацией, компания использует уникальный метод и выявляет так называемые СНИПы (SNP) – одиночные нуклеотидные полиморфизмы. Компания Wave выявила два разных СНИПа, которые помогают обнаружить мутантный гентингтин, поэтому существует два исследования (Presicion HD 1 и Presicion HD 2) с одинаковым лечением, где единственное различие заключается в целевом СНИПе. Основная цель исследования – понять, безопасен ли препарат на небольшом количестве добровольцев, прежде чем проводить испытания в более широкой популяции и собирать доказательства того, что препарат может работать. В общей сложности 60 участников получают либо плацебо, либо различные дозы активного препарата каждые 4 недели. И активный препарат, и плацебо вводятся посредством спинномозговых инъекций.

Возраст, подходящий для исследования: От 25 до 65 лет