PRECISION-HD1

БЕЗОПАСНОСТЬ И ПЕРЕНОСИМОСТЬ ПРЕПАРАТА WVE-120101 У ПАЦИЕНТОВ С БОЛЕЗНЬЮ ГЕНТИНГТОНА

Завершено

ПОСЛЕДНИЕ ДАННЫЕ на 30 марта 2021 года

Компания Wave Life Sciences поделилась информацией о том, что два их препарата  с применением антисмысловых олигонуклеотидов в испытаниях фазы 1/2 у пациентов с БГ не привели к успешному снижению уровня мутантного гентингтина.

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

Wave Life Sciences Ltd.

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

60

PRECISION-HD1 тестирует новый препарат, который избирательно снижает уровень мутантного белка болезни Гентингтона, оставляя при этом нормальный белок гентингтин относительно неизмененным. Для того чтобы иметь возможность идентифицировать ген с мутацией, компания использует уникальный метод и выявляет так называемые СНИПы (SNP) — одиночные нуклеотидные полиморфизмы. Компания Wave выявила два разных СНИПа, которые помогают обнаружить мутантный гентингтин, поэтому существует два исследования (Presicion HD 1 и Presicion HD 2) с одинаковым лечением, где единственное различие заключается в целевом СНИПе. Основная цель исследования — понять, безопасен ли препарат на небольшом количестве добровольцев, прежде чем проводить испытания в более широкой популяции и собирать доказательства того, что препарат может работать. В общей сложности 60 участников получают либо плацебо, либо различные дозы активного препарата каждые 4 недели. И активный препарат, и плацебо вводятся посредством спинномозговых инъекций.

Возраст, подходящий для исследования: От 25 до 65 лет

Возраст, подходящий для исследования:

От 25 до 65 лет

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Участие здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Предварительный скрининг с целевым SNP на той же аллели, что и патогенная экспансия CAG
  • Амбулаторно: пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥25 — ≤65 лет
  • Клиническая диагностика двигательных признаков БГ, определяемая по Унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS) балл диагностической достоверности = 4
  • Ранняя манифестация БГ, I или II стадия по шкале общей функциональной способности UHDRS ≥7 и ≤13 баллов

Критерии исключения

  • Злокачественная опухоль или прохождение лечения по поводу злокачественной опухоли, за исключением базальноклеточной или плоскоклеточной карциномы кожи, в течение предыдущих 5 лет.
  • Получение исследуемого препарата или имплантируемого устройства в течение предыдущих 3 месяцев или исследуемого олигонуклеотида в течение предыдущих 6 месяцев или 5 полужизней олигонуклеотида, в зависимости от того, какой срок больше
  • Клинически значимое медицинское состояние, нестабильные психиатрические симптомы, злоупотребление психоактивными веществами или беременность
  • Невозможность пройти МРТ головного мозга
  • заболевания костей, позвоночника, кровотечения или другие заболевания, которые подвергают пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции

Страны

ДАНИЯ

TRIAL SITE:
University Hospital of Aarhus

Address: Aarhus, Denmark, 8000

CONTACT
Anette T Moller
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Rigshospitalet

Address: Copenhagen, Denmark, DK2100

CONTACT
Lena Hjermind
Tel: Not available

TRIAL SITE:
Odense University Hospital and University of Southern Denmark

Address: Odense, Denmark, 5000

ФРАНЦИЯ

TRIAL SITE:
Hospital Henri Mondor

Address: Créteil, France, 94010

CONTACT
Katia Youssov
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière

Address: Paris, France, 75646

CONTACT
Alexandra Dürr
Tel: Not available

ГЕРМАНИЯ

TRIAL SITE:
George-Huntington- Institut GmbH

Address: Münster, Germany, 48149.

CONTACT
Ralf Reilmann
Tel: 49 (0)251 788 788 0 (George-Huntington- Institut)

ПОЛЬША

TRIAL SITE:
Szpital Sw. Wojciecha

Address: Gdańsk, Poland, 80-462

CONTACT
Jaroslaw Slawek
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Instytut Psychiatrii i Neurologii

Address: Warsaw, Poland, 02-957

CONTACT
Grzegorz Witkowski
Tel: Not available

ВЕЛИКОБРИТАНИЯ

TRIAL SITE:
Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust

Address: Exeter, Devon, United Kingdom, EX2 5DW

CONTACT
Timothy P Harrower
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Queen Elizabeth University Hospital — PPDS

Address: Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G12 0XH

CONTACT
Stuart Richie
Tel: Not available