PRECISION-HD1 está probando un nuevo fármaco que reduce selectivamente la proteína mutante de la enfermedad de Huntington, mientras que deja la proteína huntingtina normal relativamente intacta. Para poder identificar el gen con la Huntingtina mutante, utilizan un método único e identifican los llamados SNP (polimorfismos de nucleótido único). Wave ha identificado dos SNPs diferentes que ayudan a localizar la Huntingtina mutante y, por lo tanto, hay dos estudios (Presicion HD 1 y Presicion HD 2) con el mismo tratamiento, en los que la única diferencia es el SNP al que se apunta. El objetivo principal es comprender si el fármaco es seguro en un pequeño número de voluntarios, antes de probarlo en una población mayor y recoger pruebas de que el fármaco puede funcionar. Un total de 60 participantes reciben un placebo o diferentes dosis del fármaco activo cada 4 semanas. Tanto el fármaco activo como el placebo se administran mediante inyecciones en la columna vertebral.

Fecha estimada de finalización del estudio: Diciembre de 2020