PRECISION-HD1

SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE WVE-120101 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE HUNTINGTON

Completado

ACTUALIZACIÓN - 30 de marzo de 2021

Wave Life Sciences compartió que sus dos ASOs en ensayos de fase 1/2 en pacientes con EH no lograron reducir la huntingtina mutante.

ACERCA DE

PATROCINADOR

Wave Life Sciences Ltd.

PARTICIPANTES

60

PRECISION-HD1 está probando un nuevo fármaco que reduce selectivamente la proteína mutante de la enfermedad de Huntington, mientras que deja la proteína huntingtina normal relativamente intacta. Para poder identificar el gen con la Huntingtina mutante, utilizan un método único e identifican los llamados SNP (polimorfismos de nucleótido único). Wave ha identificado dos SNPs diferentes que ayudan a localizar la Huntingtina mutante y, por lo tanto, hay dos estudios (Presicion HD 1 y Presicion HD 2) con el mismo tratamiento, en los que la única diferencia es el SNP al que se apunta. El objetivo principal es comprender si el fármaco es seguro en un pequeño número de voluntarios, antes de probarlo en una población mayor y recoger pruebas de que el fármaco puede funcionar. Un total de 60 participantes reciben un placebo o diferentes dosis del fármaco activo cada 4 semanas. Tanto el fármaco activo como el placebo se administran mediante inyecciones en la columna vertebral.

Fecha estimada de finalización del estudio: Diciembre de 2020

Edades elegibles para el estudio:

25 años a 65 años (adulto, adulto mayor)

Sexos elegibles para el estudio:

Todos

Acepta voluntarios sanos:

No

Criterios de inclusión

  • Preseleccionados con el SNP objetivo en el mismo alelo que la expansión CAG patogénica
  • Pacientes con capacidad ambulatoria, hombres o mujeres de edad ≥25 – ≤65 años
  • Características clínicas motoras diagnósticas de la EH, definidas mediante la puntuación de confianza diagnóstica de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
  • EH manifestada de forma temprana, estadío I o estadío II según las puntuaciones de capacidad funcional total de la UHDRS ≥7 y ≤13

Criterios de exclusión

  • Tumoración o haber recibido tratamiento por una neoplasia maligna, que no sea un carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel tratado, en los 5 años anteriores.
  • Haber recibido un medicamento en investigación o un dispositivo implantable en los 3 meses anteriores o un oligonucleótido en investigación en los 6 meses anteriores o 5 ciclos de vida media del oligonucleótido, lo que sea más largo
  • Afección médica clínicamente significativa, síntomas psiquiátricos inestables, abuso de sustancias o embarazo
  • Imposibilidad de someterse a una resonancia magnética cerebral
  • Trastorno óseo, espinal, hemorrágico o de otro tipo que exponga al paciente a un riesgo de lesión o a una punción lumbar fallida

PAÍSES

DINAMARCA

TRIAL SITE:
University Hospital of Aarhus

Address: Aarhus, Denmark, 8000

CONTACT
Anette T Moller
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Rigshospitalet

Address: Copenhagen, Denmark, DK2100

CONTACT
Lena Hjermind
Tel: Not available

TRIAL SITE:
Odense University Hospital and University of Southern Denmark

Address: Odense, Denmark, 5000

FRANCIA

TRIAL SITE:
Hospital Henri Mondor

Address: Créteil, France, 94010

CONTACT
Katia Youssov
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière

Address: Paris, France, 75646

CONTACT
Alexandra Dürr
Tel: Not available

ALEMANIA

TRIAL SITE:
George-Huntington- Institut GmbH

Address: Münster, Germany, 48149.

CONTACT
Ralf Reilmann
Tel: 49 (0)251 788 788 0 (George-Huntington- Institut)

POLONIA

TRIAL SITE:
Szpital Sw. Wojciecha

Address: Gdańsk, Poland, 80-462

CONTACT
Jaroslaw Slawek
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Instytut Psychiatrii i Neurologii

Address: Warsaw, Poland, 02-957

CONTACT
Grzegorz Witkowski
Tel: Not available

REINO UNIDO

TRIAL SITE:
Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust

Address: Exeter, Devon, United Kingdom, EX2 5DW

CONTACT
Timothy P Harrower
Tel: Not available

TRIAL SITE: 
Queen Elizabeth University Hospital – PPDS

Address: Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G12 0XH

CONTACT
Stuart Richie
Tel: Not available