PRECISION-HD2
БЕЗОПАСНОСТЬ И ПЕРЕНОСИМОСТЬ ПРЕПАРАТА WVE-120102 У ПАЦИЕНТОВ С БОЛЕЗНЬЮ ГЕНТИНГТОНА
Завершено
Иследование PRECISION-HD2 тестирует новый препарат, который избирательно снижает уровень мутантного белка болезни Гентингтона, оставляя при этом нормальный белок гентингтин относительно неизмененным. Для того чтобы иметь возможность идентифицировать ген с мутацией, компания использует уникальный метод и выявляет так называемые СНИПы (SNP) – одиночные нуклеотидные полиморфизмы. Компания Wave выявила два разных СНИПа, которые помогают обнаружить мутантный гентингтин, поэтому существует два исследования (Presicion HD 1 и Presicion HD 2) с одинаковым лечением, где единственное различие заключается в целевом СНИПе. Основная цель исследования – понять, безопасен ли препарат на небольшом количестве добровольцев, прежде чем проводить испытания в более широкой популяции и собирать доказательства того, что препарат может работать. В общей сложности 60 участников получают либо плацебо, либо различные дозы активного препарата каждые 4 недели. И активный препарат, и плацебо вводятся посредством спинномозговых инъекций
Предполагаемая дата завершения исследования: Декабрь 2020 года
Возраст, подходящий для исследования:
От 25 до 65 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Участие здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Предварительный скрининг с целевым SNP на той же аллели, что и патогенная экспансия CAG
- Амбулаторные пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥25 – ≤65 лет
- Клиническая диагностика двигательных признаков БГ, определяемая как Унифицированная шкала оценки болезни Гентингтона (UHDRS) балл диагностической достоверности = 4
- Ранняя манифестация БГ, I или II стадия по шкале общей функциональной способности UHDRS ≥7 и ≤13 баллов
Критерии исключения
- Злокачественная опухоль или прохождение лечения по поводу злокачественной опухоли, за исключением базальноклеточной или плоскоклеточной карциномы кожи, в течение предыдущих 5 лет
- Получение исследуемого препарата или имплантируемого устройства в течение предыдущих 3 месяцев или исследуемого олигонуклеотида в течение предыдущих 6 месяцев или 5 полужизней олигонуклеотида, в зависимости от того, какой срок больше
- Клинически значимое медицинское состояние, нестабильные психиатрические симптомы, злоупотребление психоактивными веществами или беременность
- Невозможность пройти МРТ головного мозга
- заболевания костей, позвоночника, кровотечения или другие заболевания, которые подвергают пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции
ПОСЛЕДНИЕ НОВОСТИ:
WAVE Life Sciences планирует представить данные по текущим испытаниям PRECISION-HD фазы 1b/2a, а также имеющиеся данные по соответствующим открытым расширенным исследованиям весной этого года. Анализ будет включать данные по биомаркерам и безопасности всех когорт дозирования до 32 мг включительно для PRECISION-HD2 и завершенных когорт дозирования для PRECISION-HD1 (включая всех участников из когорты 16 мг). Ожидается, что эти данные помогут принять решение о возможном проведении исследования фазы 3.
Участники испытаний фазы 1b/2a записываются в исследования OLE с 2020 года, и подавляющее большинство подходящих пациентов были включены в исследование. В декабре 2020 года компания WAVE подала заявку на клинические испытания препарата WVE-003 (SNP3). Это первый БГ кандидат для WAVE, для тестирования их новой базисной химической модификации, которые, согласно доклиническим данным, повышают потенцию, воздействие и долговечность соединения. WVE-003 также разработан для избирательного воздействия на транскрипт мРНК мутантного гентингтина, при этом не затрагивая нормальный белок.
Протокол также был представлен в EHDN, которая одобрила его в декабре 2020 года. WAVE рассчитывает начать дозирование SNP3 пациентам с БГ в этом году, как только будут получены разрешения регулирующих и этических органов.
Страны
ДАНИЯ
TRIAL SITE:
University Hospital of Aarhus
Address: Aarhus, Denmark, 8000
CONTACT
Anette T Moller
Tel: Not available
Recruiting
TRIAL SITE:
Rigshospitalet
Address: Copenhagen, Denmark, DK2100
CONTACT
Lena Hjermind
Tel: Not available
Recruiting
TRIAL SITE:
Odense University Hospital and University of Southern Denmark
Address: Odense, Denmark, 5000
Active, Not Recruiting
ФРАНЦИЯ
TRIAL SITE:
Hospital Henri Mondor
Address: Créteil, France, 94010
CONTACT
Katia Youssov
Tel: Not available
Recruiting
TRIAL SITE:
Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
Address: Paris, France, 75646
CONTACT
Alexandra Dürr
Tel: Not available
Recruiting
ГЕРМАНИЯ
TRIAL SITE:
George-Huntington- Institut GmbH
Address: Münster, Germany, 48149.
CONTACT
Ralf Reilmann
Tel: 49 (0)251 788 788 0 (George-Huntington- Institut)
Recruiting
ПОЛЬША
TRIAL SITE:
Szpital Sw. Wojciecha
Address: Gdańsk, Poland, 80-462
CONTACT
Jaroslaw Slawek
Tel: Not available
Recruiting
TRIAL SITE:
Instytut Psychiatrii i Neurologii
Address: Warsaw, Poland, 02-957
CONTACT
Grzegorz Witkowski
Tel: Not available
Recruiting
ВЕЛИКОБРИТАНИЯ
TRIAL SITE:
Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
Address: Exeter, Devon, United Kingdom, EX2 5DW
CONTACT
Timothy P Harrower
Tel: Not available
Recruiting
TRIAL SITE:
Queen Elizabeth University Hospital – PPDS
Address: Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G12 0XH
CONTACT
Stuart Richie
Tel: Not available