WAVE Life Sciences планирует представить данные по текущим испытаниям PRECISION-HD фазы 1b/2a, а также имеющиеся данные по соответствующим открытым расширенным исследованиям весной этого года. Анализ будет включать данные по биомаркерам и безопасности всех когорт дозирования до 32 мг включительно для PRECISION-HD2 и завершенных когорт дозирования для PRECISION-HD1 (включая всех участников из когорты 16 мг). Ожидается, что эти данные помогут принять решение о возможном проведении исследования фазы 3.
Участники испытаний фазы 1b/2a записываются в исследования OLE с 2020 года, и подавляющее большинство подходящих пациентов были включены в исследование. В декабре 2020 года компания WAVE подала заявку на клинические испытания препарата WVE-003 (SNP3). Это первый БГ кандидат для WAVE, для тестирования их новой базисной химической модификации, которые, согласно доклиническим данным, повышают потенцию, воздействие и долговечность соединения. WVE-003 также разработан для избирательного воздействия на транскрипт мРНК мутантного гентингтина, при этом не затрагивая нормальный белок.
Протокол также был представлен в EHDN, которая одобрила его в декабре 2020 года. WAVE рассчитывает начать дозирование SNP3 пациентам с БГ в этом году, как только будут получены разрешения регулирующих и этических органов.