WAVE Life Sciences espera comunicar esta primavera los datos de sus ensayos de fase 1b/2a de PRECISION-HD en curso y los datos disponibles de los estudios OLE (extension sin ocultación) relacionados. El análisis incluirá datos de biomarcadores y de seguridad de todas las cohortes de dosificación hasta la cohorte de 32 mg para PRECISION-HD2, inclusive, y de las cohortes de dosificación completas para PRECISION-HD1 (incluidos todos los participantes de la cohorte de 16 mg). Se espera que estos datos respalden una decisión sobre un posible estudio de fase 3.

Los participantes de los ensayos de fase 1b/2a se han estado inscribiendo en los estudios OLE desde 2020, y la gran mayoría de los pacientes elegibles han sido inscritos. En diciembre de 2020, WAVE presentó una solicitud de ensayo clínico para el WVE-003 (SNP3). Se trata del primer candidato a la EH de WAVE que utiliza sus novedosas modificaciones químicas de la columna vertebral de la PN (phosphoramidate diester) que, según los datos preclínicos, aumentan la potencia, la exposición y la durabilidad de un compuesto. El WVE-003 también está diseñado para dirigirse selectivamente al transcrito del ARNm de la huntingtina mutante, dejando la proteína de tipo salvaje relativamente intacta.

El protocolo también se presentó a la EHDN, y fue aprobado en diciembre de 2020. WAVE espera empezar a dosificar a los participantes en la EH con el SNP3 este año 2022, una vez que las aprobaciones reguladoras y éticas estén en marcha.