PROOF-HD — это клиническое исследование 3-й фазы, которое оценивает эффективность и безопасность придопидина у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона. Придопидин — это малая молекула, разработанная компанией Prilenia для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Гентингтона.

По данным компании Prilenia, придопидин — это пероральный препарат, принимаемый в маленькой капсуле, которую легко проглотить дважды в день, который попадает в головной и спинной мозг, где активирует белок, называемый рецептором сигма-1 (S1R). Активация S1R придопидином улучшает очищение организма от токсичных белков, повышает выработку энергии, снижает клеточный стресс и воспаление. Эти механизмы имеют решающее значение для функционирования и выживания нейрона.

Предполагаемое первичное завершение: 3 марта 2023 года