PROOF-HD es un estudio clínico de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de la pridopidina en pacientes con la fase inicial de la enfermedad de Huntington. La pridopidina es una pequeña molécula desarrollada por Prilenia para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la EH.
Según Prilenia, la Pridopidina es un fármaco oral que se administra en una pequeña cápsula fácil de tragar dos veces al día, que entra en el cerebro y la médula espinal, donde activa una proteína llamada receptor sigma-1 (S1R). La activación del S1R por la pridopidina mejora la eliminación de las proteínas tóxicas, aumenta la producción de energía y reduce el estrés celular y la inflamación. Estos mecanismos son cruciales para la función y la supervivencia de las neuronas.
Finalización primaria estimada: 3 de marzo de 2023