PROOF-HD
Resultados de la pridopidina sobre la funcionalidad en la enfermedad de Huntington
Reclutamiento completado
Novedades:
PATROCINADOR
Prilenia Neurotherapeutics y Huntington Study Group
PARTICIPANTES
480
PROOF-HD es un estudio clínico de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de la pridopidina en pacientes con la fase inicial de la enfermedad de Huntington. La pridopidina es una pequeña molécula desarrollada por Prilenia para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la EH.
Según Prilenia, la Pridopidina es un fármaco oral que se administra en una pequeña cápsula fácil de tragar dos veces al día, que entra en el cerebro y la médula espinal, donde activa una proteína llamada receptor sigma-1 (S1R). La activación del S1R por la pridopidina mejora la eliminación de las proteínas tóxicas, aumenta la producción de energía y reduce el estrés celular y la inflamación. Estos mecanismos son cruciales para la función y la supervivencia de las neuronas.
Finalización primaria estimada: 3 de marzo de 2023
Webinar (EN): Todo lo que necesitas
saber sobre PROOF HD
El Dr Michael Hayden presenta la
Fase 3 de PROOF-HD
Edades elegibles
para el estudio:
25 años y más
(adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles
para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios sanos:
No
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de la enfermedad de Huntington (HD) basado en las características clínicas y la presencia de ≥36 repeticiones CAG en el gen de la huntingtina
- Nivel de confianza diagnóstica de 4
- HD de inicio en la edad adulta con inicio de signos y síntomas ≥18 años de edad
- Etapa 1 o Etapa 2 de la HD, definida como una puntuación UHDRS-TFC de ≥7, en el momento de la selección.
Criterios de exclusión:
- Uso de pridopidina en los 12 meses anteriores a la visita inicial.
- Terapia genética en cualquier momento
- Cualquier afección médica grave o anomalía de laboratorio clínicamente significativa o de signos vitales que impida la participación segura del paciente en el estudio y su finalización, por ejemplo, enfermedad cardíaca significativa dentro de las 12 semanas anteriores al inicio del estudio o antecedentes de ciertas arritmias cardíacas.
- Antecedentes de epilepsia o convulsiones en los últimos 5 años.
- Embarazada o en período de lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio
PAÍSES
Sitios
Austria
Lugar: Medizinische Universität Innsbruck
Dirección: Innsbruck
Contacto: Dora Valent, Study Site Coordinator
Tel: 0512 504 83237
Email: dora.valent@tirol-kliniken.at
República Checa
Lugar: Centrum extrapyramidových onemocnění
Dirección: Praga
Contacto: Jiri Klempir, MD, Study Site Investigator
Tel: +420 732 273 271
Email: Jiri.Klempir@seznam.cz
Francia
Lugar: Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Henri Mondor
Dirección: París
Lugar: Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie
Dirección: Amiens
Lugar:Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
Dirección: Burdeos
Alemania
Lugar: Euregional Huntington Center Aachen (EHZA)
Dirección: Aquisgrán
Contacto: Maha Sagar, Study Site Coordinator, Email: NeuroStudien@ukaachen.de Tel: +49 241 80 80697
Lugar: George Huntington Institut
Dirección: Münster
Contacto: Tel: +49 251 7887880
Email: info@ghi-muenster.de
Lugar: Huntington Center North Rhine-Westphalia,
Department of Neurology,
Ruhr-University Bochum,
St. Josef-Hospital Bochum
Dirección: Bochum
Contacto: Email: d.kaminski@klinikum-bochum.de
Tel.: +49-234-509-2703
Lugar: Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
Dirección: Taufkirchen (Vils)
Contacto: Michael Bachmaier, Study Site Coordinator
Email: Michael.Bachmaier@kbo.de
Tel: 08084-934-417
Lugar: University of Lübeck
Dirección: Lubeca
Contacto: Saruhi Surnaschjan, Study Site Coordinator
Phone:+49 451 50043497
Email: saruhi.surnaschjan@neuro.uni-luebeck.de
Lugar Ulm University
Dirección: Ulm
Italia
Lugar: IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
Dirección: Bolonia
Contacto: Tel: +393387367104
Email: unitastudiclinici@ausl.bologna.it
Lugar: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
Dirección: Milán
Contacto: Tel: +39 02 23942519
Email: centroHD@istituto-besta.it
Lugar: CSS-Mendel Institute at IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
Dirección: Roma
Contacto: Tel: +39 06 44700887
Email: info@lirh.it
Países Bajos
Lugar: Maastricht University
Dirección: Maastricht
Contacto: Dr. Mayke Oosterloo, Study Site Investigator
Tel: 0031-(0)43-387 76 76, Email: expertisecentrumhuntington@mumc.nl
Lugar: Leiden University Medical Center
Dirección: Leiden
Contacto: Tel: 0031715265442
Email: huntington@lumc.nl
Polonia
Lugar: Szpital Specjalistyczny Swietego Wojciecha
Dirección: Gdansk
Contacto: Agnieszka Konkel, Study Site Coordinator
Tel: +48 609 952 555
Email: konkel1989@gmail.com
Lugar:Instytut Psychiatrii i Neurologii
Dirección: Varsovia
Contacto: Grzegorz Witkowski, Study Site Investigator
Email: gwitkowski@ipin.edu.pl
Phone: +48694904208
Lugar: Krakowska Akademia Neurologii
Dirección: Cracovia
Contacto: Email: centrum@neurologia.org.pl
Tel: +48 12 426 92 80
España
Lugar: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Dirección: Barcelona
Contacto: Dr. Jaime Kulisevsky
Email: JKulisevsky@santpau.cat
Tel: +34 649 14 23 60
Lugar: Fundacion Hospital Universitario La Fé
Dirección: Valencia
Contacto: Francisco Castera, Study Site Coordinator
Email: franciscocasteraenroll@gmail.com
Carmen PEIRO, Study Site Investigator
Email: cpeirov@gmail.com
Tel: Phone: +34 682893185
Lugar: Burgos Foundation for Health Research
Dirección: Burgos
Contacto: Tel: +34 947 28 18 00 ext 35380
Email: jessicajrp@hubu.es,
Lugar: Hospital Ramón y Cajal
Dirección: Madrid
Contacto: Email: joselopezsendon@hotmail.com
Tel: +34 638 158 849
Reina Unido
Lugar: University of Aberdeen, Institute of Medical Sciences
Dirección: Aberdeen (Scotland)
Contacto: Stella Sihlabela, Study Site Coordinator
Tel: +44 1224 552120
Email: stella.sihlabela@nhs.scot
Resifina Seyara, Study Site Coordinator
Tel: +44 1224 552120
Email: resifina.seyara@nhs.scot
Lugar: Barberry National Centre for Mental Health
Dirección: Birmingham (England)
Lugar: Cardiff University
Dirección: Cardiff (Wales)