PROOF-HD est une étude clinique de phase 3 qui évalue l’efficacité et l’innocuité de la pridopidine chez des patients présentant un stade précoce de la maladie de Huntington. La pridopidine est une petite molécule développée par Prilenia pour le traitement des troubles neurodégénératifs tels que la HD.

Selon Prilenia, la pridopidine est un médicament oral administré dans une petite capsule facile à avaler deux fois par jour, qui pénètre dans le cerveau et la moelle épinière, où il active une protéine appelée récepteur sigma-1 (S1R). L’activation du S1R par la pridopidine favorise la clairance des protéines toxiques, améliore la production d’énergie et réduit le stress cellulaire et l’inflammation. Ces mécanismes sont cruciaux pour la fonction et la survie des neurones.