PROOF-HD ist eine klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit untersucht wird. Pridopidin ist ein kleines Molekül, das von Prilenia zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit entwickelt wurde.
Nach Angaben von Prilenia ist Pridopidin ein orales Medikament, das zweimal täglich in einer kleinen, leicht zu schluckenden Kapsel verabreicht wird und ins Gehirn und Rückenmark gelangt, wo es ein Protein namens Sigma-1-Rezeptor (S1R) aktiviert. Die Aktivierung des S1R durch Pridopidin verbessert die Ausscheidung toxischer Proteine, steigert die Energieproduktion und reduziert zellulären Stress und Entzündungen. Diese Mechanismen sind entscheidend für die Funktion und das Überleben eines Neurons.
Alter für die Studie geeignet
20 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Ältere Erwachsene)
Verwendung von Pridopidin innerhalb von 12 Monaten vor dem Baseline-Besuch.
Gentherapie zu jeder Zeit
Jeder schwerwiegende medizinische Zustand oder jede klinisch signifikante Labor- oder Vitalzeichenanomalie, die eine sichere Teilnahme des Patienten an der Studie und deren Durchführung ausschließt, z. B. eine signifikante Herzerkrankung innerhalb der letzten 12 Wochen vor Studienbeginn oder bestimmte Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte
Vorgeschichte von Epilepsie oder Krampfanfällen innerhalb der letzten 5 Jahre
Schwangere oder Stillende, oder die Absicht, während der Studie schwanger zu werden
The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.
dictionary:
Contact
The name and contact information for the person who can answer enrollment questions for a clinical study. Each location where the study is being conducted may also have a specific contact, who may be better able to answer those questions.
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Inclusion Criteria
A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.
dictionary:
mHTT
Mutant huntingtin protein. The protein produced by the faulty HD gene.
dictionary:
PET Scan
Positron emission tomography which produces detailed 3-dimensional images of the inside of the body.
dictionary:
CAG repeat
The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)
dictionary:
Exclusion Criteria
A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.