PROOF-HD ist eine klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit untersucht wird. Pridopidin ist ein kleines Molekül, das von Prilenia zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit entwickelt wurde.
Nach Angaben von Prilenia ist Pridopidin ein orales Medikament, das zweimal täglich in einer kleinen, leicht zu schluckenden Kapsel verabreicht wird und ins Gehirn und Rückenmark gelangt, wo es ein Protein namens Sigma-1-Rezeptor (S1R) aktiviert. Die Aktivierung des S1R durch Pridopidin verbessert die Ausscheidung toxischer Proteine, steigert die Energieproduktion und reduziert zellulären Stress und Entzündungen. Diese Mechanismen sind entscheidend für die Funktion und das Überleben eines Neurons.