PROOF-HD

Rekrutierung

INFORMATIONEN

FÖRDERER

CHDI Foundation, Inc.

TEILNEHMER

84

PROOF-HD ist eine klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit untersucht wird. Pridopidin ist ein kleines Molekül, das von Prilenia zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit entwickelt wurde.

Nach Angaben von Prilenia ist Pridopidin ein orales Medikament, das zweimal täglich in einer kleinen, leicht zu schluckenden Kapsel verabreicht wird und ins Gehirn und Rückenmark gelangt, wo es ein Protein namens Sigma-1-Rezeptor (S1R) aktiviert. Die Aktivierung des S1R durch Pridopidin verbessert die Ausscheidung toxischer Proteine, steigert die Energieproduktion und reduziert zellulären Stress und Entzündungen. Diese Mechanismen sind entscheidend für die Funktion und das Überleben eines Neurons.

Alter für die Studie geeignet

20 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Ältere Erwachsene)

Geschlecht für die Studie geeignet

Alle

Nimmt gesunde Freiwillige auf

Nein

  • Diagnose der Huntington-Krankheit auf der Grundlage klinischer Merkmale und des Vorhandenseins von ≥36 CAG
  • Wiederholungen im Huntingtin-Gen
    Diagnosesicherheitsniveau (DCL) von 4
  • HD im Erwachsenenalter mit Beginn der Anzeichen und Symptome im Alter von ≥18 Jahren
  • HD im Stadium 1 oder 2, definiert als ein UHDRS-TFC-Score von ≥7 bei der Untersuchung
  • Verwendung von Pridopidin innerhalb von 12 Monaten vor dem Baseline-Besuch.
  • Gentherapie zu jeder Zeit
  • Jeder schwerwiegende medizinische Zustand oder jede klinisch signifikante Labor- oder Vitalzeichenanomalie, die eine sichere Teilnahme des Patienten an der Studie und deren Durchführung ausschließt, z. B. eine signifikante Herzerkrankung innerhalb der letzten 12 Wochen vor Studienbeginn oder bestimmte Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte
  • Vorgeschichte von Epilepsie oder Krampfanfällen innerhalb der letzten 5 Jahre
  • Schwangere oder Stillende, oder die Absicht, während der Studie schwanger zu werden

LÄNDER

LÄNDER

Österreich

TRIAL SITE: Medizinische Universität Innsbruck

Adress: Innsbruck

Contact: Dora Valent, Study Site Coordinator

Phone: 0512 504 83237
Email: dora.valent@tirol-kliniken.at

Tschechische Republik

TRIAL SITE:Centrum extrapyramidových onemocnění

Adress: Prague

Contact: Jiri Klempir, MD, Study Site Investigator
Tel:   +420  732 273 271
Email:  Jiri.Klempir@seznam.cz

Frankreich

TRIAL SITE: Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Henri Mondor

Adress: Paris

TRIAL SITE: Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie

Adress: Amiens

TRIAL SITE:Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux

Adress: Bordeaux

Deutschland

TRIAL SITE: Euregional Huntington Center Aachen (EHZA) 

Adress: Aachen

Contact: Maha Sagar, Study Site Coordinator, Email: NeuroStudien@ukaachen.de Tel: +49 241 80 80697

TRIAL SITE: George Huntington Institut

Adress: Münster

Contact: Tel: +49 251 7887880
Email: info@ghi-muenster.de

TRIAL SITE: Huntington Center North Rhine-Westphalia,
Department of Neurology,
Ruhr-University Bochum,
St. Josef-Hospital Bochum

Adress: Bochum

Contact: Email: d.kaminski@klinikum-bochum.de
Tel.: +49-234-509-2703

TRIAL SITE: Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)

Adress: Taufkirchen (Vils)

Contact: Michael Bachmaier, Study Site Coordinator
Email: Michael.Bachmaier@kbo.de
Tel: 08084-934-417

TRIAL SITE: University of Lübeck

Adress: Lübeck

Contact: Saruhi Surnaschjan, Study Site Coordinator 
Phone:+49 451 50043497
Email: saruhi.surnaschjan@neuro.uni-luebeck.de

TRIAL SITE: Ulm University

Adress: Ulm

Italien

TRIAL SITE: IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna

Adress: Bologna

Contact: Tel: +393387367104
Email: unitastudiclinici@ausl.bologna.it

TRIAL SITE: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Adress: Milano

Contact: Tel: +39 02 23942519
Email: centroHD@istituto-besta.it

TRIAL SITE: CSS-Mendel Institute at IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital

Adress: Roma

Contact: Tel: +39 06 44700887
Email: info@lirh.it

Die Niederlande

TRIAL SITE: Maastricht University

Adress: Maastricht 

Contact: Dr. Mayke Oosterloo, Study Site Investigator
Tel: 0031-(0)43-387 76 76, Email: expertisecentrumhuntington@mumc.nl

TRIAL SITE:Leiden University Medical Center

Adress: Leiden

Contact: Tel: 0031715265442 
Email: huntington@lumc.nl

Polen

TRIAL SITE: Szpital Specjalistyczny Swietego Wojciecha

Adress: Gdansk

Contact: Agnieszka Konkel, Study Site Coordinator
Tel: +48 609 952 555
Email: konkel1989@gmail.com

TRIAL SITE: Krakowska Akademia Neurologii

Adress: Krakow

Contact: Email: centrum@neurologia.org.pl 
Tel: +48 12 426 92 80

TRIAL SITE:Instytut Psychiatrii i Neurologii

Adress: Warsaw

Contact: Grzegorz Witkowski, Study Site Investigator
Email: gwitkowski@ipin.edu.pl
Phone: +48694904208

Spanien

TRIAL SITE:Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Adress: Barcelona

Contact: Dr. Jaime Kulisevsky
Email: JKulisevsky@santpau.cat
Tel: +34 649 14 23 60

TRIAL SITE: Fundacion Hospital Universitario La Fé

Adress: Valencia

Contact: Francisco Castera, Study Site Coordinator
Email: franciscocasteraenroll@gmail.com

Carmen PEIRO, Study Site Investigator

Email: cpeirov@gmail.com
Tel: Phone: +34 682893185

TRIAL SITE: Burgos Foundation for Health Research

Adress: Burgos

Contact: Tel:  +34 947 28 18 00 ext 35380
Email: jessicajrp@hubu.es

mcubo@saludcastillayleon.es

TRIAL SITE:Hospital Ramón y Cajal

Adress: Madrid

Contact: Email: joselopezsendon@hotmail.com
Tel: +34  638 158 849

Vereinigtes Königreich

TRIAL SITE: University of Aberdeen, Institute of Medical Sciences

Adress: Aberdeen (Scotland)

Contact: Stella Sihlabela, Study Site Coordinator
Tel: +44 1224 552120
Email: stella.sihlabela@nhs.scot

Resifina Seyara, Study Site Coordinator
Tel: +44 1224 552120
Email: resifina.seyara@nhs.scot

TRIAL SITE: Barberry National Centre for Mental Health

Adress: Birmingham (England)

TRIAL SITE: Cardiff University

Adress: Cardiff (Wales)

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dictionary:

Phase

The stage of a clinical trial studying a drug or biological product, based on definitions developed by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The phase is based on the study’s objective, the number of participants, and other characteristics. There are five phases: Early Phase 1 (formerly listed as Phase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3, and Phase 4. Not Applicable is used to describe trials without FDA-defined phases, including trials of devices or behavioral interventions.

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dictionary:

Contact

The name and contact information for the person who can answer enrollment questions for a clinical study. Each location where the study is being conducted may also have a specific contact, who may be better able to answer those questions.

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dictionary:

Inclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are the reasons that a person is allowed to participate in a clinical study.

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dictionary:

mHTT

Mutant huntingtin protein. The protein produced by the faulty HD gene.

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dictionary:

PET Scan

Positron emission tomography which produces detailed 3-dimensional images of the inside of the body.

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dictionary:

CAG repeat

The stretch of DNA at the beginning of the HD gene, which contains the sequence CAG repeated many times, and is abnormally long in people who will develop HD. (from HDbuzz.org)

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dictionary:

Exclusion Criteria

A type of eligibility criteria. These are reasons that a person is not allowed to participate in a clinical study.