PROOF-HD
Rekrutierung
PROOF-HD ist eine klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit untersucht wird. Pridopidin ist ein kleines Molekül, das von Prilenia zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit entwickelt wurde.
Nach Angaben von Prilenia ist Pridopidin ein orales Medikament, das zweimal täglich in einer kleinen, leicht zu schluckenden Kapsel verabreicht wird und ins Gehirn und Rückenmark gelangt, wo es ein Protein namens Sigma-1-Rezeptor (S1R) aktiviert. Die Aktivierung des S1R durch Pridopidin verbessert die Ausscheidung toxischer Proteine, steigert die Energieproduktion und reduziert zellulären Stress und Entzündungen. Diese Mechanismen sind entscheidend für die Funktion und das Überleben eines Neurons.
Alter für die Studie geeignet
20 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Ältere Erwachsene)
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Nein
- Diagnose der Huntington-Krankheit auf der Grundlage klinischer Merkmale und des Vorhandenseins von ≥36 CAG
- Wiederholungen im Huntingtin-Gen
Diagnosesicherheitsniveau (DCL) von 4 - HD im Erwachsenenalter mit Beginn der Anzeichen und Symptome im Alter von ≥18 Jahren
- HD im Stadium 1 oder 2, definiert als ein UHDRS-TFC-Score von ≥7 bei der Untersuchung
- Verwendung von Pridopidin innerhalb von 12 Monaten vor dem Baseline-Besuch.
- Gentherapie zu jeder Zeit
- Jeder schwerwiegende medizinische Zustand oder jede klinisch signifikante Labor- oder Vitalzeichenanomalie, die eine sichere Teilnahme des Patienten an der Studie und deren Durchführung ausschließt, z. B. eine signifikante Herzerkrankung innerhalb der letzten 12 Wochen vor Studienbeginn oder bestimmte Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte
- Vorgeschichte von Epilepsie oder Krampfanfällen innerhalb der letzten 5 Jahre
- Schwangere oder Stillende, oder die Absicht, während der Studie schwanger zu werden
LÄNDER
Österreich
TRIAL SITE: Medizinische Universität Innsbruck
Adress: Innsbruck
Contact: Dora Valent, Study Site Coordinator
Phone: 0512 504 83237
Email: dora.valent@tirol-kliniken.at
Tschechische Republik
TRIAL SITE:Centrum extrapyramidových onemocnění
Adress: Prague
Contact: Jiri Klempir, MD, Study Site Investigator
Tel: +420 732 273 271
Email: Jiri.Klempir@seznam.cz
Frankreich
TRIAL SITE: Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Henri Mondor
Adress: Paris
TRIAL SITE: Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie
Adress: Amiens
TRIAL SITE:Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
Adress: Bordeaux
Deutschland
TRIAL SITE: Euregional Huntington Center Aachen (EHZA)
Adress: Aachen
Contact: Maha Sagar, Study Site Coordinator, Email: NeuroStudien@ukaachen.de Tel: +49 241 80 80697
TRIAL SITE: George Huntington Institut
Adress: Münster
Contact: Tel: +49 251 7887880
Email: info@ghi-muenster.de
TRIAL SITE: Huntington Center North Rhine-Westphalia,
Department of Neurology,
Ruhr-University Bochum,
St. Josef-Hospital Bochum
Adress: Bochum
Contact: Email: d.kaminski@klinikum-bochum.de
Tel.: +49-234-509-2703
TRIAL SITE: Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
Adress: Taufkirchen (Vils)
Contact: Michael Bachmaier, Study Site Coordinator
Email: Michael.Bachmaier@kbo.de
Tel: 08084-934-417
TRIAL SITE: University of Lübeck
Adress: Lübeck
Contact: Saruhi Surnaschjan, Study Site Coordinator
Phone:+49 451 50043497
Email: saruhi.surnaschjan@neuro.uni-luebeck.de
TRIAL SITE: Ulm University
Adress: Ulm
Italien
TRIAL SITE: IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
Adress: Bologna
Contact: Tel: +393387367104
Email: unitastudiclinici@ausl.bologna.it
TRIAL SITE: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
Adress: Milano
Contact: Tel: +39 02 23942519
Email: centroHD@istituto-besta.it
TRIAL SITE: CSS-Mendel Institute at IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
Adress: Roma
Contact: Tel: +39 06 44700887
Email: info@lirh.it
Die Niederlande
TRIAL SITE: Maastricht University
Adress: Maastricht
Contact: Dr. Mayke Oosterloo, Study Site Investigator
Tel: 0031-(0)43-387 76 76, Email: expertisecentrumhuntington@mumc.nl
TRIAL SITE:Leiden University Medical Center
Adress: Leiden
Contact: Tel: 0031715265442
Email: huntington@lumc.nl
Polen
TRIAL SITE: Szpital Specjalistyczny Swietego Wojciecha
Adress: Gdansk
Contact: Agnieszka Konkel, Study Site Coordinator
Tel: +48 609 952 555
Email: konkel1989@gmail.com
TRIAL SITE: Krakowska Akademia Neurologii
Adress: Krakow
Contact: Email: centrum@neurologia.org.pl
Tel: +48 12 426 92 80
TRIAL SITE:Instytut Psychiatrii i Neurologii
Adress: Warsaw
Contact: Grzegorz Witkowski, Study Site Investigator
Email: gwitkowski@ipin.edu.pl
Phone: +48694904208
Spanien
TRIAL SITE:Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Adress: Barcelona
Contact: Dr. Jaime Kulisevsky
Email: JKulisevsky@santpau.cat
Tel: +34 649 14 23 60
TRIAL SITE: Fundacion Hospital Universitario La Fé
Adress: Valencia
Contact: Francisco Castera, Study Site Coordinator
Email: franciscocasteraenroll@gmail.com
Carmen PEIRO, Study Site Investigator
Email: cpeirov@gmail.com
Tel: Phone: +34 682893185
TRIAL SITE: Burgos Foundation for Health Research
Adress: Burgos
Contact: Tel: +34 947 28 18 00 ext 35380
Email: jessicajrp@hubu.es,
TRIAL SITE:Hospital Ramón y Cajal
Adress: Madrid
Contact: Email: joselopezsendon@hotmail.com
Tel: +34 638 158 849
Vereinigtes Königreich
TRIAL SITE: University of Aberdeen, Institute of Medical Sciences
Adress: Aberdeen (Scotland)
Contact: Stella Sihlabela, Study Site Coordinator
Tel: +44 1224 552120
Email: stella.sihlabela@nhs.scot
Resifina Seyara, Study Site Coordinator
Tel: +44 1224 552120
Email: resifina.seyara@nhs.scot
TRIAL SITE: Barberry National Centre for Mental Health
Adress: Birmingham (England)
TRIAL SITE: Cardiff University
Adress: Cardiff (Wales)
