В этом испытании соединение под названием тригептаноин тестируется на предмет положительного влияния на функции пациентов с БГ во всех областях, но с особым акцентом на когнитивные функции. Тригептаноин производится искусственно и представляет собой жир. Он почти безвкусен и бесцветен и уже используется в качестве медицинского продукта для лечения некоторых заболеваний, связанных с производством энергии в организме, так называемых метаболических нарушений. Мы знаем, что при БГ производство энергии в клетках мозга нарушено. В исследование включено 100 участников. 50 будут получать тригептаноин каждый день в течение 12 месяцев. Другие 50 участников первые 6 месяцев будут получать плацебо. В последующие 6 месяцев они будут получать тригептаноин. Потенциальный эффект будет проверен с помощью МРС, чтобы получить представление о том, улучшилось ли производство энергии или, по крайней мере, не снизилось. Также будут сделаны снимки МРТ, чтобы увидеть влияние на объем мозга. Кроме того, участники будут протестированы с помощью моторных и когнитивных тестов, а также опросников, касающихся общего функционирования и психиатрического статуса.
Предполагаемая дата завершения исследования: 31 декабря 2020 года