Национальный институт здоровья и медицинских исследований, Франция
КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ
100
В этом испытании соединение под названием тригептаноин тестируется на предмет положительного влияния на функции пациентов с БГ во всех областях, но с особым акцентом на когнитивные функции. Тригептаноин производится искусственно и представляет собой жир. Он почти безвкусен и бесцветен и уже используется в качестве медицинского продукта для лечения некоторых заболеваний, связанных с производством энергии в организме, так называемых метаболических нарушений. Мы знаем, что при БГ производство энергии в клетках мозга нарушено. В исследование включено 100 участников. 50 будут получать тригептаноин каждый день в течение 12 месяцев. Другие 50 участников первые 6 месяцев будут получать плацебо. В последующие 6 месяцев они будут получать тригептаноин. Потенциальный эффект будет проверен с помощью МРС, чтобы получить представление о том, улучшилось ли производство энергии или, по крайней мере, не снизилось. Также будут сделаны снимки МРТ, чтобы увидеть влияние на объем мозга. Кроме того, участники будут протестированы с помощью моторных и когнитивных тестов, а также опросников, касающихся общего функционирования и психиатрического статуса.
Предполагаемая дата завершения исследования: 31 декабря 2020 года
Возраст, подходящий для исследования:
18 лет и старше
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Участие здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
Положительный генетический тест с количеством ЦАГ-повторов (CAG) ≥39 в гене HTT
Не моложе 18 лет
Подпись информированного согласия
Покрывается социальным обеспечением
Оценка по шкале UHDRS от 5 до 40 баллов
Возможность пройти магнитно-резонансную томографию
ИМТ от 18 до 30
Критерии исключения
повышенная чувствительность к тригептаноину или к одному из его вспомогательных веществ
Дополнительные основные сопутствующие заболевания
История тяжелой черепно-мозговой травмы
Участие в другом терапевтическом исследовании (период исключения 3 месяца)
Для женщин детородного возраста — отсутствие двух форм эффективной контрацепции (за исключением тех, кто воздерживается)
Беременность или грудное вскармливание
Неспособность понять информацию о протоколе
Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
Взрослый субъект, находящийся под правовой защитой или не способный дать согласие