TRIHEP3
Сравнительное исследование фазы 2, оценивающее эффективность тригептаноина, анаплеротической терапии при болезни Гентингтона
Завершено
СПОНСОР
Национальный институт здоровья и медицинских исследований, Франция
КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ
100
В этом испытании соединение под названием тригептаноин тестируется на предмет положительного влияния на функции пациентов с БГ во всех областях, но с особым акцентом на когнитивные функции. Тригептаноин производится искусственно и представляет собой жир. Он почти безвкусен и бесцветен и уже используется в качестве медицинского продукта для лечения некоторых заболеваний, связанных с производством энергии в организме, так называемых метаболических нарушений. Мы знаем, что при БГ производство энергии в клетках мозга нарушено. В исследование включено 100 участников. 50 будут получать тригептаноин каждый день в течение 12 месяцев. Другие 50 участников первые 6 месяцев будут получать плацебо. В последующие 6 месяцев они будут получать тригептаноин. Потенциальный эффект будет проверен с помощью МРС, чтобы получить представление о том, улучшилось ли производство энергии или, по крайней мере, не снизилось. Также будут сделаны снимки МРТ, чтобы увидеть влияние на объем мозга. Кроме того, участники будут протестированы с помощью моторных и когнитивных тестов, а также опросников, касающихся общего функционирования и психиатрического статуса.
Предполагаемая дата завершения исследования: 31 декабря 2020 года
Возраст, подходящий для исследования:
18 лет и старше
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Участие здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Положительный генетический тест с количеством ЦАГ-повторов (CAG) ≥39 в гене HTT
- Не моложе 18 лет
- Подпись информированного согласия
- Покрывается социальным обеспечением
- Оценка по шкале UHDRS от 5 до 40 баллов
- Возможность пройти магнитно-резонансную томографию
- ИМТ от 18 до 30
Критерии исключения
- повышенная чувствительность к тригептаноину или к одному из его вспомогательных веществ
- Дополнительные основные сопутствующие заболевания
- История тяжелой черепно-мозговой травмы
- Участие в другом терапевтическом исследовании (период исключения 3 месяца)
- Для женщин детородного возраста — отсутствие двух форм эффективной контрацепции (за исключением тех, кто воздерживается)
- Беременность или грудное вскармливание
- Неспособность понять информацию о протоколе
- Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
- Взрослый субъект, находящийся под правовой защитой или не способный дать согласие
- Лечение тетрабеназином
Страны
ФРАНЦИЯ
TRIAL SITE:
Département de Génétique
Address:Paris, France, 75013
Active, Not Recruiting
НИДЕРЛАНДЫ
TRIAL SITE:
Department of Neurology
Address: Leiden, Netherlands, 2300RC