TRIHEP3

Сравнительное исследование фазы 2, оценивающее эффективность тригептаноина, анаплеротической терапии при болезни Гентингтона

Завершено

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

Национальный институт здоровья и медицинских исследований, Франция

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

100

В этом испытании соединение под названием тригептаноин тестируется на предмет положительного влияния на функции пациентов с БГ во всех областях, но с особым акцентом на когнитивные функции. Тригептаноин производится искусственно и представляет собой жир. Он почти безвкусен и бесцветен и уже используется в качестве медицинского продукта для лечения некоторых заболеваний, связанных с производством энергии в организме, так называемых метаболических нарушений. Мы знаем, что при БГ производство энергии в клетках мозга нарушено. В исследование включено 100 участников. 50 будут получать тригептаноин каждый день в течение 12 месяцев. Другие 50 участников первые 6 месяцев будут получать плацебо. В последующие 6 месяцев они будут получать тригептаноин. Потенциальный эффект будет проверен с помощью МРС, чтобы получить представление о том, улучшилось ли производство энергии или, по крайней мере, не снизилось. Также будут сделаны снимки МРТ, чтобы увидеть влияние на объем мозга. Кроме того, участники будут протестированы с помощью моторных и когнитивных тестов, а также опросников, касающихся общего функционирования и психиатрического статуса.

Предполагаемая дата завершения исследования: 31 декабря 2020 года

Возраст, подходящий для исследования:

18 лет и старше

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Участие здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Положительный генетический тест с количеством ЦАГ-повторов (CAG) ≥39 в гене HTT
  • Не моложе 18 лет
  • Подпись информированного согласия
  • Покрывается социальным обеспечением
  • Оценка по шкале UHDRS от 5 до 40 баллов
  • Возможность пройти магнитно-резонансную томографию
  • ИМТ от 18 до 30

Критерии исключения

  • повышенная чувствительность к тригептаноину или к одному из его вспомогательных веществ
  • Дополнительные основные сопутствующие заболевания
  • История тяжелой черепно-мозговой травмы
  • Участие в другом терапевтическом исследовании (период исключения 3 месяца)
  • Для женщин детородного возраста — отсутствие двух форм эффективной контрацепции (за исключением тех, кто воздерживается)
  • Беременность или грудное вскармливание
  • Неспособность понять информацию о протоколе
  • Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
  • Взрослый субъект, находящийся под правовой защитой или не способный дать согласие
  • Лечение тетрабеназином

Страны

ФРАНЦИЯ

TRIAL SITE:
Département de Génétique

Address:Paris, France, 75013

Active, Not Recruiting

НИДЕРЛАНДЫ

TRIAL SITE:
Department of Neurology

Address: Leiden, Netherlands, 2300RC

Active, Not Recruiting