UNIQURE AMT-130
Идёт набор пациентов
Европейское клиническое исследование фазы Ib/II AMT-130 для лечения БГ будет изучать безопасность, доказательство концепции и дозировку у 15 пациентов с ранними проявлениями болезни Гентингтона, которые будут разделены на когорту из пяти пациентов с манифестной болезнью Гентингтона, разделенную на когорту из пяти пациентов с низкой дозировкой открытого препарата (пациенты знают, что они получают), а затем на когорту из девяти пациентов с более высокой дозировкой открытого препарата. Все пациенты будут получать дозу препарата AMT-130. Терапевтическая цель — ингибировать выработку мутантного гентингтина. Использование векторов AAV для доставки микро-РНК непосредственно в мозг. Однократная инъекция.
Предполагаемая дата завершения исследования: май 2026 года
Возраст, подходящий для исследования:
От 25 до 65 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Ранняя манифестация БГ, определяемая по шкале UHDRS общей функциональной способности (TFC) от 9 до 13 баллов и либо уровнем диагностической классификации (DCL) 4, либо DCL 3, если субъект соответствует определению многомерной манифестной БГ (вопрос 80 UHDRS) или имеет когнитивные симптомы
- Наличие ≥40 CAG-повторов.
- Требования к объему МРТ стриатума на полушарие: ≥2,5 см3 (на сторону); хвостатое ядро ≥2,0 см3 (на сторону)
- Все сопутствующие препараты для лечения БГ (для устранения двигательных, поведенческих и когнитивных симптомов) должны быть стабильными в течение 3 месяцев до скрининга.
- Способность и желание дать письменное информированное согласие
- Способность и желание соблюдать все процедуры и визиты в рамках исследования
Критерии исключения
- Доказательства риска самоубийства
- Получение экспериментального препарата в течение 60 дней или пяти полупериодов до скрининга или в любое время в течение всего исследования.
- Участие в исследовательском испытании или исследовательской парадигме (например, упражнения/физическая активность, когнитивная терапия, стимуляция мозга и т.д.) в течение 60 дней до скрининга или в любое время в течение всего исследования.
- Наличие имплантированного устройства глубокой стимуляции мозга, вентрикулоперитонеального или другого шунта ЦСЖ, или другого имплантированного катетера
- Любая история генной терапии, РНК или ДНК-мишеней, специфических исследуемых агентов HD, таких как антисмысловые олигонуклеотиды (ASO), трансплантация клеток или любые другие экспериментальные операции на головном мозге.
- Любые противопоказания к люмбальной пункции или МРТ 3,0 Тесла в соответствии с местными рекомендациями.
- Патология головного и спинного мозга, которая может помешать хирургической доставке AMT-130 или представляет собой значительное неврологическое сопутствующее заболевание.
- Госпитализация для любой серьезной медицинской или хирургической процедуры, включающей общую анестезию, в течение 12 недель после скрининга или запланированная во время исследования.
- Текущие или рецидивирующие заболевания, инфекции или другие значительные сопутствующие медицинские состояния или лекарства, которые могут нарушить клинические и лабораторные оценки или повлиять на безопасность субъекта или его способность пройти нейрохирургическую процедуру или соблюдать процедуры и график посещения исследования
Польша
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address: Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD