UNIQURE AMT-130

Идёт набор пациентов

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

UniQure Biopharma B.V.

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

26

Европейское клиническое исследование фазы Ib/II AMT-130 для лечения БГ будет изучать безопасность, доказательство концепции и дозировку у 15 пациентов с ранними проявлениями болезни Гентингтона, которые будут разделены на когорту из пяти пациентов с манифестной болезнью Гентингтона, разделенную на когорту из пяти пациентов с низкой дозировкой открытого препарата (пациенты знают, что они получают), а затем на когорту из девяти пациентов с более высокой дозировкой открытого препарата. Все пациенты будут получать дозу препарата AMT-130. Терапевтическая цель — ингибировать выработку мутантного гентингтина. Использование векторов AAV для доставки микро-РНК непосредственно в мозг. Однократная инъекция.

Предполагаемая дата завершения исследования: май 2026 года

Возраст, подходящий для исследования:

От 25 до 65 лет

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Принимает здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Ранняя манифестация БГ, определяемая по шкале UHDRS общей функциональной способности (TFC) от 9 до 13 баллов и либо уровнем диагностической классификации (DCL) 4, либо DCL 3, если субъект соответствует определению многомерной манифестной БГ (вопрос 80 UHDRS) или имеет когнитивные симптомы
  • Наличие ≥40 CAG-повторов.
  • Требования к объему МРТ стриатума на полушарие: ≥2,5 см3 (на сторону); хвостатое ядро ≥2,0 см3 (на сторону)
  • Все сопутствующие препараты для лечения БГ (для устранения двигательных, поведенческих и когнитивных симптомов) должны быть стабильными в течение 3 месяцев до скрининга.
  • Способность и желание дать письменное информированное согласие
  • Способность и желание соблюдать все процедуры и визиты в рамках исследования

Критерии исключения

  • Доказательства риска самоубийства
  • Получение экспериментального препарата в течение 60 дней или пяти полупериодов до скрининга или в любое время в течение всего исследования.
  • Участие в исследовательском испытании или исследовательской парадигме (например, упражнения/физическая активность, когнитивная терапия, стимуляция мозга и т.д.) в течение 60 дней до скрининга или в любое время в течение всего исследования.
  • Наличие имплантированного устройства глубокой стимуляции мозга, вентрикулоперитонеального или другого шунта ЦСЖ, или другого имплантированного катетера
  • Любая история генной терапии, РНК или ДНК-мишеней, специфических исследуемых агентов HD, таких как антисмысловые олигонуклеотиды (ASO), трансплантация клеток или любые другие экспериментальные операции на головном мозге.
  • Любые противопоказания к люмбальной пункции или МРТ 3,0 Тесла в соответствии с местными рекомендациями.
  • Патология головного и спинного мозга, которая может помешать хирургической доставке AMT-130 или представляет собой значительное неврологическое сопутствующее заболевание.
  • Госпитализация для любой серьезной медицинской или хирургической процедуры, включающей общую анестезию, в течение 12 недель после скрининга или запланированная во время исследования.
  • Текущие или рецидивирующие заболевания, инфекции или другие значительные сопутствующие медицинские состояния или лекарства, которые могут нарушить клинические и лабораторные оценки или повлиять на безопасность субъекта или его способность пройти нейрохирургическую процедуру или соблюдать процедуры и график посещения исследования

Польша

  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address: Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD

Страны Северной Америки