Европейское клиническое исследование фазы Ib/II AMT-130 для лечения БГ будет изучать безопасность, доказательство концепции и дозировку у 15 пациентов с ранними проявлениями болезни Гентингтона, которые будут разделены на когорту из пяти пациентов с манифестной болезнью Гентингтона, разделенную на когорту из пяти пациентов с низкой дозировкой открытого препарата (пациенты знают, что они получают), а затем на когорту из девяти пациентов с более высокой дозировкой открытого препарата. Все пациенты будут получать дозу препарата AMT-130. Терапевтическая цель — ингибировать выработку мутантного гентингтина. Использование векторов AAV для доставки микро-РНК непосредственно в мозг. Однократная инъекция.
Предполагаемая дата завершения исследования: май 2026 года