UNIQURE AMT-130
Reclutando
El ensayo clínico europeo de fase Ib/II de AMT-130 para el tratamiento de la EH explorará la seguridad y la prueba de concepto (evidencia del proyecto piloto) en 15 pacientes con enfermedad de Huntington de manifestación temprana. El candidato a producto de terapia génica AMT-130 consiste en un vector AAV5 que lleva un micro-ARN artificial específicamente adaptado para silenciar el gen de la huntingtina.
El vector está inactivo y es sólo un vehículo para administrar el fármaco. Se trata de una inyección única directamente en el cerebro. El ensayo se denomina “abierto”, por lo que los participantes saben lo que están recibiendo. Hay dos dosis, una baja y otra alta.
Ricardo Dolmetsch presenta las actualizaciones del AMT-130
Edades elegibles
para el estudio:
De 25 años a 65 años
(adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles
para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios sanos:
No
Criterios de inclusión:
- EH manifiesta temprana definida por una puntuación de capacidad funcional total (TFC) de la UHDRS de 9 a 13, o bien un nivel de clasificación diagnóstica (DCL) de 4, o un DCL de 3 si el sujeto cumple la definición de EH manifiesta multidimensional (pregunta 80 de la UHDRS) o tiene síntomas cognitivos.
- Prueba de expansión del gen HTT con la presencia de ≥40 repeticiones CAG.
- Requerimientos de volumen de resonancia magnética estriatal por hemisferio: Putamen ≥2,5 cm3 (por lado); Caudado ≥2,0 cm3 (por lado)
- Todas las medicaciones concomitantes de la EH (que aborden los síntomas motores, conductuales y cognitivos) estables durante los 3 meses anteriores a la selección.
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
- Capaz y dispuesto a cumplir con todos los procedimientos y visitas del estudio
Criterios de exclusión:
- Evidencia de riesgo de suicidio
- Recepción de un agente experimental dentro de los 60 días o cinco semividas anteriores a la Selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
- Participación en un ensayo de investigación o paradigma de investigación (como ejercicio/actividad física, terapia cognitiva, estimulación cerebral, etc.) en los 60 días anteriores a la selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
- Presencia de un dispositivo de estimulación cerebral profunda implantado, derivación ventriculoperitoneal u otra derivación de LCR, u otro catéter implantado
Cualquier antecedente de terapia génica, ARN o ADN dirigido a agentes específicos de la EH, como oligonucleótidos antisentido (ASO), trasplante de células o cualquier otra cirugía cerebral experimental. - Cualquier contraindicación a la punción lumbar o a la resonancia magnética de 3,0 Tesla según las directrices locales.
Patología cerebral y espinal que pueda interferir con la administración quirúrgica de AMT-130 o que represente un trastorno neurológico comórbido significativo. - Hospitalización por cualquier procedimiento médico o quirúrgico importante que implique anestesia general dentro de las 12 semanas anteriores a la selección o planificada durante el estudio.
- Enfermedad actual o recurrente, infección u otra condición médica concurrente significativa o medicamentos que puedan confundir las evaluaciones clínicas y de laboratorio o que puedan afectar la seguridad del sujeto o su capacidad para someterse al procedimiento neuroquirúrgico o cumplir con los procedimientos y el programa de visitas del estudio.
PAÍSES
POLONIA
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address: Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD