UNIQURE AMT-130

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ACERCA DE

PATROCINADOR

UniQure Biopharma B.V.

PARTICIPANTES

26

El ensayo clínico europeo de fase Ib/II de AMT-130 para el tratamiento de la EH explorará la seguridad, la prueba de concepto y la dosificación en un total de 15 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana, divididos en una cohorte de cinco personas con enfermedad de Huntington manifiesta, de dosis baja y abierta (los pacientes saben lo que reciben), seguida de una cohorte de nueve pacientes de dosis más alta y abierta. Todos los pacientes recibirán una dosis de AMT-130. El objetivo terapéutico es inhibir la producción del mHTT. Se utilizarán vectores AAV para suministrar micro-ARN directamente en el cerebro. Una inyección única.

Fecha estimada de finalización del estudio: Mayo de 2026

Edades elegibles
para el estudio:

De 25 años a 65 años

(adulto, adulto mayor)

Sexos elegibles
para el estudio:

Todos

Acepta voluntarios sanos:

No

Criterios de inclusión:

  • EH manifiesta temprana definida por una puntuación de capacidad funcional total (TFC) de la UHDRS de 9 a 13, o bien un nivel de clasificación diagnóstica (DCL) de 4, o un DCL de 3 si el sujeto cumple la definición de EH manifiesta multidimensional (pregunta 80 de la UHDRS) o tiene síntomas cognitivos.
  • Prueba de expansión del gen HTT con la presencia de ≥40 repeticiones CAG.
  • Requerimientos de volumen de resonancia magnética estriatal por hemisferio: Putamen ≥2,5 cm3 (por lado); Caudado ≥2,0 cm3 (por lado)
  • Todas las medicaciones concomitantes de la EH (que aborden los síntomas motores, conductuales y cognitivos) estables durante los 3 meses anteriores a la selección.
  • Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
  • Capaz y dispuesto a cumplir con todos los procedimientos y visitas del estudio

Criterios de exclusión:

  • Evidencia de riesgo de suicidio
  • Recepción de un agente experimental dentro de los 60 días o cinco semividas anteriores a la Selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
  • Participación en un ensayo de investigación o paradigma de investigación (como ejercicio/actividad física, terapia cognitiva, estimulación cerebral, etc.) en los 60 días anteriores a la selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
  • Presencia de un dispositivo de estimulación cerebral profunda implantado, derivación ventriculoperitoneal u otra derivación de LCR, u otro catéter implantado
    Cualquier antecedente de terapia génica, ARN o ADN dirigido a agentes específicos de la EH, como oligonucleótidos antisentido (ASO), trasplante de células o cualquier otra cirugía cerebral experimental.
  • Cualquier contraindicación a la punción lumbar o a la resonancia magnética de 3,0 Tesla según las directrices locales.
    Patología cerebral y espinal que pueda interferir con la administración quirúrgica de AMT-130 o que represente un trastorno neurológico comórbido significativo.
  • Hospitalización por cualquier procedimiento médico o quirúrgico importante que implique anestesia general dentro de las 12 semanas anteriores a la selección o planificada durante el estudio.
  • Enfermedad actual o recurrente, infección u otra condición médica concurrente significativa o medicamentos que puedan confundir las evaluaciones clínicas y de laboratorio o que puedan afectar la seguridad del sujeto o su capacidad para someterse al procedimiento neuroquirúrgico o cumplir con los procedimientos y el programa de visitas del estudio.

PAÍSES

POLONIA

  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address: Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD

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