UNIQURE AMT-130

Recrutement

À PROPOS

SPONSOR

UniQure Biopharma B.V.

PARTICIPANTS

26

L’essai clinique européen de phase Ib/II de l’AMT-130 pour le traitement de la MH explorera l’innocuité, la preuve de concept et la posologie chez 15 patients au total atteints de la maladie de Huntington au stade précoce, répartis en une cohorte ouverte à faible dose (les patients savent ce qu’ils reçoivent) de cinq personnes, suivie d’une cohorte ouverte à dose plus élevée de neuf patients. Tous les patients recevront une dose d’AMT-130. L’objectif thérapeutique est d’inhiber la production du mHTT. Utilisation de vecteurs AAV pour délivrer des micro-ARN directement dans le cerveau. Une injection unique.

Date estimée de fin de l’étude : Mai 2026

Ages éligibles
pour l'étude:

25 ans à 65 ans 

(adulte, adulte plus âgé)

Sexes éligibles
pour l'étude:

Tous

Accepte les volontaires en bonne santé:

Non

Critères d'inclusion

  • HD manifeste précoce telle que définie par un score de capacité fonctionnelle totale (TFC) UHDRS de 9 à 13 et SOIT un niveau de classification diagnostique (DCL) de 4 OU un DCL de 3 si le sujet répond à la définition de HD manifeste multidimensionnelle (question 80 de l’UHDRS) ou présente des symptômes cognitifs.
    un test d’expansion du gène HTT avec la présence de ≥40 répétitions CAG.
  • Exigences en matière de volume d’IRM striatale par hémisphère : Putamen ≥2,5 cm3 (par côté) ; Caudé ≥2,0 cm3 (par côté).
  • Tous les médicaments concomitants de la HD (traitant les symptômes moteurs, comportementaux et cognitifs) stables pendant les 3 mois précédant le dépistage.
  • Capable et désireux de fournir un consentement éclairé écrit.
  • Capacité et volonté de se conformer à toutes les procédures et visites de l’étude.

Critères d'exclusion

  • Preuve d’un risque de suicide
  • Réception d’un agent expérimental dans les 60 jours ou cinq demi-vies précédant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de l’étude.
  • Participation à un essai expérimental ou à un paradigme expérimental (tel que l’exercice/activité physique, la thérapie cognitive, la stimulation cérébrale, etc.) dans les 60 jours précédant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de l’étude.
  • Présence d’un dispositif de stimulation cérébrale profonde implanté, d’une dérivation ventriculo-péritonéale ou autre dérivation du LCR, ou d’un autre cathéter implanté.
  • Tout antécédent de thérapie génique, d’agents expérimentaux HD spécifiques à l’ARN ou à l’ADN, tels que les oligonucléotides antisens (ASO), de transplantation cellulaire ou de toute autre chirurgie expérimentale du cerveau.
  • Toute contre-indication à la ponction lombaire ou à l’IRM 3.0 Tesla conformément aux directives locales.
  • Pathologie cérébrale et spinale susceptible d’interférer avec l’administration chirurgicale de l’AMT-130 ou représentant un trouble neurologique comorbide important.
  • Hospitalisation pour toute intervention médicale ou chirurgicale majeure impliquant une anesthésie générale dans les 12 semaines précédant le dépistage ou prévue pendant l’étude.
  • Maladie actuelle ou récurrente, infection, ou autre condition médicale concomitante significative ou médication qui pourrait confondre les évaluations cliniques et de laboratoire ou pourrait affecter la sécurité du sujet ou sa capacité à subir la procédure neurochirurgicale ou à se conformer aux procédures et au calendrier des visites de l’étude.

PAYS

POLAND

  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address: Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD

PLACES IN NORTH AMERICA