UNIQURE AMT-130
Rekrutierung
Die europäische klinische Studie der Phase Ib/II zu AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit wird die Sicherheit und den Nachweis des Konzepts (Erkenntnisse aus dem Pilotprojekt) bei 15 Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit untersuchen. Der Gentherapie-Produktkandidat AMT-130 besteht aus einem AAV5-Vektor, der eine künstliche Mikro-RNA trägt, die speziell darauf zugeschnitten ist, das Huntingtin-Gen auszuschalten.
Der Vektor ist inaktiv und dient lediglich als Vehikel für die Verabreichung des Medikaments. Es handelt sich um eine einmalige Injektion direkt in das Gehirn. Die Studie wird als Open-Label-Studie bezeichnet, so dass die Teilnehmer wissen, was sie erhalten. Es gibt 2 Dosierungen, eine niedrige und eine hohe.
Ricardo Dolmetsch präsentiert AMT-130-Updates
Alter für die Studie geeignet
25 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Ältere Erwachsene)
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Nein
- Frühe manifeste Huntington-Krankheit, definiert durch einen UHDRS-Gesamtfunktionsfähigkeitswert (TFC) von 9 bis 13 und ENTWEDER eine diagnostische Klassifizierungsstufe (DCL) von 4 ODER eine DCL von 3, wenn die Person entweder die Definition einer multidimensionalen manifesten Huntington-Krankheit (UHDRS-Frage 80) erfüllt oder kognitive Symptome aufweist
- HTT-Genexpansionstest mit dem Vorhandensein von ≥40 CAG-Wiederholungen.
- Striatale MRT-Volumenanforderungen pro Hemisphäre: Putamen ≥2,5 cm3 (pro Seite); Caudat ≥2,0 cm3 (pro Seite)
- Alle HD-Begleitmedikamente (zur Behandlung von motorischen, verhaltensbezogenen und kognitiven Symptomen) sind seit 3 Monaten vor dem Screening stabil.
- Fähig und bereit, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen
- Fähigkeit und Bereitschaft, an allen Verfahren und Studienbesuchen teilzunehmen
- Hinweise auf Selbstmordgefahr
- Einnahme eines experimentellen Wirkstoffs innerhalb von 60 Tagen oder fünf Halbwertszeiten vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer dieser Studie.
- Teilnahme an einer klinischen Studie oder einem klinischen Paradigma (wie z. B. Bewegung/körperliche Aktivität, kognitive Therapie, Hirnstimulation usw.) innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer dieser Studie.
- Vorhandensein eines implantierten Geräts zur Tiefenhirnstimulation, eines ventrikuloperitonealen oder anderen Liquor-Shunts oder eines anderen implantierten Katheters
- Gentherapie, RNA- oder DNA-gerichtete HD-spezifische Prüfpräparate wie Antisense-Oligonukleotide (ASO), Zelltransplantation oder andere experimentelle Gehirnoperationen in der Vergangenheit.
- Jede Kontraindikation für eine Lumbalpunktion oder eine 3,0-Tesla-MRT gemäß den örtlichen Leitlinien.
- Erkrankungen des Gehirns und der Wirbelsäule, die die chirurgische Verabreichung von AMT-130 beeinträchtigen können oder eine signifikante neurologische Begleiterkrankung darstellen.
- Krankenhausaufenthalt wegen eines größeren medizinischen oder chirurgischen Eingriffs mit Vollnarkose innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder während der Studie geplant.
- Aktuelle oder wiederkehrende Krankheiten, Infektionen oder andere signifikante gleichzeitige Erkrankungen oder Medikamente, die die klinischen und labortechnischen Auswertungen beeinträchtigen könnten oder die Sicherheit des Probanden oder seine Fähigkeit, sich dem neurochirurgischen Eingriff zu unterziehen oder die Verfahren und den Zeitplan für die Studienbesuche einzuhalten, beeinträchtigen könnten
LÄNDER
POLEN
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address: Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD
