Klinische studies (ook wel klinische proeven genoemd of meer in het algemeen klinisch onderzoek) zijn onderzoeken waarbij menselijke vrijwilligers betrokken zijn.Om een medicijn bij mensen te testen, moet de European Medicine`s Agency (EMA) het onderzoek goedkeuren. Dit moet ervoor zorgen dat onderzoek bij mensen steeds op een wetenschappelijk verantwoorde, ethische en veilige manier wordt uitgevoerd.

Het EMA en 50 regelgevende instanties uit de 31 EER-landen (28 EU-lidstaten plus IJsland, Liechtenstein en Noorwegen) en de Europese Commissie eisen dat een potentiële therapie uitgebreid wordt getest bij een grote groep menselijke vrijwilligers voordat het kan worden goedgekeurd voor productie en behandeling bij patiënten.

Alle onderzoeken en studies die op de HD Trialfinder terug te vinden zijn, hebben betrekking op de ziekte van Huntington (ZvH) en zijn goedgekeurd door de regelgevende autoriteiten voor het testen op mensen. Ze beoordelen de veiligheid en werkzaamheid van deze nieuwe manieren om de ZvH te diagnosticeren, te voorkomen of te behandelen. Ze geven ook inzicht in het ziekteproces en de behandeling ervan. Klinische onderzoeken zijn een essentieel onderdeel van het wetenschappelijk onderzoeksproces en zijn essentieel voor het ontwikkelen van betere behandelingen voor mensen die getroffen zijn door de ziekte van Huntington.

Er zijn twee hoofdtypes:

1. Observatieonderzoeken. Er worden geen medicijnen of behandelingen getest. Onderzoekers observeren de deelnemers en hun gezondheid gedurende een bepaalde periode. Deze studies leveren onderzoekers gegevens op die ons begrip over de ziekte van Huntington en de behandeling ervan bevorderen.
2. Interventieonderzoeken testen of een kandidaat-medicijn, therapie of experimentele behandeling veilig en werkzaam is.

Klinische onderzoeken en studies spelen een cruciale rol bij de ontwikkeling van nieuwe en betere therapieën. Toch zijn te weinig inschrijvingen (niet genoeg deelnemers) een van de grootste uitdagingen waarmee klinische onderzoekers worden geconfronteerd. Te weinig inschrijvingen vertragen de voortgang van het onderzoek en weerhouden potentiële financiers ervan om in het onderzoek te investeren. We betalen daar allemaal de prijs voor in termen van hogere kosten en een langere tijdshorizon om tot therapeutische doorbraken te komen. Bij alle ziekten eindigt 85 procent van de klinische onderzoeken te laat als gevolg van problemen bij het inschrijven van deelnemers en bijna een derde van de onderzoeken slaagt er niet in om een enkele proefpersoon te rekruteren en kan dus niet beginnen.

Ondanks deze lage participatiegraad weten we dat het voor de huntingtongemeenschap echt belangrijk is om deel te nemen aan onderzoek. Patiënten die niet op de hoogte zijn van specifieke studies in hun omgeving, en dus niet weten of zij in aanmerking kunnen komen, vormen een van de grootste belemmeringen voor deelname aan een studie.

HD Trialfinder is een oplossing om patiënten en hun dierbaren te helpen in hun zoektocht om betrokken te worden. HD Trialfinder moet het gemakkelijker maken om studies bij hen in de buurt te vinden en vrijwilligers te informeren over nieuwe studies die goed bij hen zouden passen.

Ja. Hoewel idealiter alle ingeschreven deelnemers best blijven tot het onderzoek is afgelopen, kunnen omstandigheden, ziekteprogressie en andere factoren bijdragen aan het besluit van een vrijwilliger om het onderzoek te verlaten. Dit is op elk moment mogelijk. Een vrijwilliger moet de coördinator onmiddellijk op de hoogte brengen als dit zich zou voordoen.

Uit ethische en praktische overwegingen heeft elke studie een eigen beleid met betrekking tot de vergoeding van vrijwilligers. Sommige onderzoeken compenseren vrijwilligers voor kosten die verband houden met hun deelname of bieden er zelfs een vergoeding voor aan. Onderzoeken waarvoor veel reizen of een overnachting nodig zijn, komen meestal tussen in deze kosten. Een lid van het onderzoeksteam kan meer informatie hierover geven.

Zodra een klinisch onderzoek voorbij is, beoordeelt het onderzoeksteam de gegevens en de belangrijkste bevindingen, publiceert of presenteert het nieuwe bevindingen en bepaalt het eventueel passende volgende stappen voor toekomstig onderzoek. Ze kunnen de behandeling in een volgend onderzoek blijven evalueren of deze stopzetten omdat niet is aangetoond dat de behandeling veilig en werkzaam is. Als de behandeling doorgaat naar de volgende klinische fase, krijgen proefpersonen de mogelijkheid om ook aan die fase van het onderzoek deel te nemen.

Vrijwilligers kunnen contact opnemen met het onderzoeksteam om te informeren naar de onderzoeksresultaten.