BELANGRIJK

Voordat u aan een onderzoek deelneemt, moet u met uw zorgverlener over de risico's en mogelijke voordelen praten.

LOPENDE INTERVENTIONELE TRIALS

Het belangrijkste doel van de studie is om de beweging van het medicijn RO7234292 (RG6042) doorheen de cerebrospinale vloeistof (CSF) en het plasma te karakteriseren en hoe ze op het medicijn reageren. De studie zal ook kijken naar het acute tijdsverloop en het herstelprofiel van de cerebrospinale vloeistof en de verlaging van het mutante huntingtine als reactie op de behandeling met  RO7234292 (RG6042) na epidurale  toediening aan patiënten met duidelijke huntingtonsymptomen.

Learn more

Dit is een fase III-studie waarbij huntingtonpatiënten injecties in het ruggenmerg krijgen met het medicijn Tominersen (voorheen RG6042). Het medicijn zou de hoeveelheid huntingtine in hersencellen verminderen. Sommige deelnemers krijgen het actieve medicijn elke 2 maanden geïnjecteerd, een andere groep krijgt het actieve medicijn elke 4 maanden en een derde groep krijgt het placebo geïnjecteerd. Het potentiële effect van het onderzoek zal worden gemeten door het cognitief, motorisch en sociaal functioneren te testen.

Learn more

Het belangrijkste doel van deze studie is om te identificeren of zogenaamde radioliganden (kleine radioactieve deeltjes) mutant huntingtine (mHTT) in de hersenen kunnen detecteren. Deze studie wordt gedaan bij mensen en maakt gebruik van PET-scans (beelden) van de hersenen om te zien of de aanwezigheid van de radioliganden overeenkomt met de expressie van mutant huntingtine in de hersencellen. Het doel van de studie is om PET-scans van radioliganden te gebruiken om de aanwezigheid van mHTT in hersencellen te meten. Als dit een valabele en effectieve manier zou zijn om mHTT te meten, kan deze methode gebruikt worden om na te gaan  of huntingtineverlagende therapieën daadwerkelijk het mHTT-niveau in de hersenen verminderen. Deze studie is belangrijk en heeft vrijwilligers nodig, omdat we nog steeds geen methoden hebben om te meten of de huntingtineverlagende therapieën in het hersenweefsel terechtkomen en daar daadwerkelijk het huntingtineniveau verminderen.

Learn more

In dit onderzoek wordt een middel, Triheptanoin genaamd, getest om te zien of er een positieve invloed is op de diverse ziektesymptomen van de huntingtonpatiënten, maar met een speciale nadruk op cognitieve functies. Triheptanoin is een vet maar het is geen natuurlijk producten en wordt  kunstmatig geproduceerd. Het is bijna smaakloos en kleurloos en wordt al aangewend als voedingsmiddel voor medisch gebruik bij de behandeling van bepaalde ziekten die verband houden met de energieproductie van het lichaam, de zogenaamde stofwisselingsstoornissen. We weten dat de energieproductie van hersencellen negatief wordt beïnvloed bij de ZvH.

100 deelnemers doen mee aan de proef. 50 krijgen Triheptanoin elke dag gedurende 12 maanden. De overige 50 deelnemers krijgen de eerste 6 maanden een placebo. Maar gedurende de volgende 6 maanden krijgen ze wel het middel.

Het potentieel effect zal met Magnetic Resonance Spectroscopie (MRS) worden getest om een beeld te krijgen of de energieproductie is verbeterd of tenminste niet is afgenomen. Er worden ook MRI-scans gemaakt om een eventueel effect op het hersenvolume te zien. Daarnaast worden de deelnemers getest met een reeks motorische en cognitieve testen en vragenlijsten met betrekking tot het algemeen functioneren en de psychiatrische status.

Learn more