BELANGRIJK
Voordat u aan een onderzoek deelneemt, moet u met uw zorgverlener over de risico's en mogelijke voordelen praten.
Het belangrijkste doel van de studie is om de beweging van het medicijn RO7234292 (RG6042) doorheen de cerebrospinale vloeistof (CSF) en het plasma te karakteriseren en hoe ze op het medicijn reageren. De studie zal ook kijken naar het acute tijdsverloop en het herstelprofiel van de cerebrospinale vloeistof en de verlaging van het mutante huntingtine als reactie op de behandeling met RO7234292 (RG6042) na epidurale toediening aan patiënten met duidelijke huntingtonsymptomen.
Dit is een fase III-studie waarbij huntingtonpatiënten injecties in het ruggenmerg krijgen met het medicijn Tominersen (voorheen RG6042). Het medicijn zou de hoeveelheid huntingtine in hersencellen verminderen. Sommige deelnemers krijgen het actieve medicijn elke 2 maanden geïnjecteerd, een andere groep krijgt het actieve medicijn elke 4 maanden en een derde groep krijgt het placebo geïnjecteerd. Het potentiële effect van het onderzoek zal worden gemeten door het cognitief, motorisch en sociaal functioneren te testen.
Het belangrijkste doel van deze studie is om te identificeren of zogenaamde radioliganden (kleine radioactieve deeltjes) mutant huntingtine (mHTT) in de hersenen kunnen detecteren. Deze studie wordt gedaan bij mensen en maakt gebruik van PET-scans (beelden) van de hersenen om te zien of de aanwezigheid van de radioliganden overeenkomt met de expressie van mutant huntingtine in de hersencellen. Het doel van de studie is om PET-scans van radioliganden te gebruiken om de aanwezigheid van mHTT in hersencellen te meten. Als dit een valabele en effectieve manier zou zijn om mHTT te meten, kan deze methode gebruikt worden om na te gaan of huntingtineverlagende therapieën daadwerkelijk het mHTT-niveau in de hersenen verminderen. Deze studie is belangrijk en heeft vrijwilligers nodig, omdat we nog steeds geen methoden hebben om te meten of de huntingtineverlagende therapieën in het hersenweefsel terechtkomen en daar daadwerkelijk het huntingtineniveau verminderen.
PRidopidine Outcome On Function in Huntington Disease (PROOF-HD)
PROOF-HD is a Phase 3 clinical study that evaluates the efficacy and safety of pridopidine in patients with early stage of Huntington Disease. Pridopidine is a small molecule developed by Prilenia for the treatment of neurodegenerative disorders such as HD
This interventional study is currently in phase 1b/2a and evaluates the safety and tolerability in adult patients with early-manifest HD patients.