GENERATION HD1
Идёт активное исследование, участников не набирают
Это БЫЛА 3 фаза исследования, в ходе которого пациентам с БГ вводили в позвоночник препарат Томинерсен, в состав которого входят антисмысловые олигонуклеотиды. Предполагалось, что этот препарат снижает уровень мутантного гентингтина в клетках мозга. Введение препарата было прекращено после рекомендации независимого комитета. Участников попросили остаться в исследовании и продолжить сбор данных в течение оставшегося периода исследования. 85% участников предпочли продолжить исследование.
Предполагаемая дата завершения исследования: 9 июля 2022 годаВозраст, подходящий для исследования:
От 25 до 65 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Симптомная форма болезни Гентингтона, определяемая по по шкале DCL в 4 балла
- Оценка по шкале независимости (IS) >= 70 баллов
- Генетически подтвержденное заболевание с помощью прямого анализа ДНК с показателем CAP >400
- Клиническая оценка, чтобы убедиться в том, что на исходном уровне у человека сохранилась функциональная независимость для поддержания самообслуживания и основных видов повседневной жизни (ADLs).
Критерии исключения
- Любое серьезное медицинское состояние или клинически значимое отклонение лабораторных или жизненно важных показателей, или клаустрофобия на скрининге, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию пациента в исследовании и его завершению
- Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение 5 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата
ПОСЛЕДНИЕ ДАННЫЕ
Компания “Рош” представляет обновленную информацию о программе по применению томинерсена при симптомной форме болезни Гентингтона
Прекращение введения томинерсена в клиническом исследовании III фазы по рекомендации независимого комитета по мониторингу данных (iDMC)