GENERATION HD1

Идёт активное исследование, участников не набирают

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

СПОНСОР

Хоффманн-Ля Рош

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКИ

909

Это БЫЛА 3 фаза исследования, в ходе которого пациентам с БГ вводили в позвоночник препарат Томинерсен, в состав которого входят антисмысловые олигонуклеотиды. Предполагалось, что этот препарат снижает уровень мутантного гентингтина в клетках мозга. Введение препарата было прекращено после рекомендации независимого комитета. Участников попросили остаться в исследовании и продолжить сбор данных в течение оставшегося периода исследования. 85% участников предпочли продолжить исследование.

Предполагаемая дата завершения исследования: 9 июля 2022 года 

Возраст, подходящий для исследования:

От 25 до 65 лет

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Принимает здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  • Симптомная форма болезни Гентингтона, определяемая по по шкале DCL в 4 балла
  • Оценка по шкале независимости (IS) >= 70 баллов
  • Генетически подтвержденное заболевание с помощью прямого анализа ДНК с показателем CAP >400
  • Клиническая оценка, чтобы убедиться в том, что на исходном уровне у человека сохранилась функциональная независимость для поддержания самообслуживания и основных видов повседневной жизни (ADLs).

Критерии исключения

  • Любое серьезное медицинское состояние или клинически значимое отклонение лабораторных или жизненно важных показателей, или клаустрофобия на скрининге, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию пациента в исследовании и его завершению
  • Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение 5 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата


ПОСЛЕДНИЕ ДАННЫЕ

Компания «Рош» представляет обновленную информацию о программе по применению томинерсена при симптомной форме болезни Гентингтона

Прекращение введения томинерсена в клиническом исследовании III фазы по рекомендации независимого комитета по мониторингу данных (iDMC)

Более подробная информация здесь