GENERATION HD1
Complété
Il s’agissait d’un essai de phase 3 au cours duquel les participants atteints de HD ont reçu une injection dans la colonne vertébrale d’un médicament appelé Tominersen, un ASO. Ce médicament était censé réduire la quantité de mHHT dans les cellules du cerveau. L’administration du médicament a été arrêtée après avoir été conseillée par un comité indépendant. Les participants ont été invités à rester et à poursuivre la collecte de données pour la période restante de l’essai. 85% ont choisi de continuer.
Date estimée d’achèvement de l’étude : 17 mars 2022
Ages éligibles pour l'étude :
25 ans à 65 ans (adulte, adulte plus âgé)
Sexes éligibles pour l'étude :
Tous
Accepte les volontaires en bonne santé :
No
Critères d'inclusion :
- Diagnostic de HD manifeste, défini par un score DCL de 4
score sur l’échelle d’indépendance (IS) >= 70 - Maladie génétiquement confirmée par un test ADN direct avec un score CAP >400
- Évaluation clinique pour s’assurer que l’individu dispose d’une indépendance fonctionnelle intacte au début de l’étude, lui permettant de prendre soin de lui-même et d’accomplir les principales activités de la vie quotidienne (AVQ).
Critères d'exclusion :
- Tout état médical grave, toute anomalie cliniquement significative des résultats de laboratoire ou des signes vitaux ou toute claustrophobie au moment de la sélection qui, selon le jugement de l’investigateur, empêche le patient de participer en toute sécurité à l’étude et de la mener à bien.
- Grossesse, allaitement ou intention de tomber enceinte pendant l’étude ou dans les 5 mois suivant la dernière dose du médicament à l’étude.
PAYS
MISES À JOUR
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Arrêt du dosage dans l’étude clinique de phase III du tominersen suite à la recommandation d’un comité indépendant de surveillance des données (iDMC)