Il s’agissait d’un essai de phase 3 au cours duquel les participants atteints de HD ont reçu une injection dans la colonne vertébrale d’un médicament appelé Tominersen, un ASO. Ce médicament était censé réduire la quantité de mHHT dans les cellules du cerveau. L’administration du médicament a été arrêtée après avoir été conseillée par un comité indépendant. Les participants ont été invités à rester et à poursuivre la collecte de données pour la période restante de l’essai. 85% ont choisi de continuer.
Date estimée d’achèvement de l’étude : 17 mars 2022