GENERATION HD1
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (RG6042) bei Patienten mit manifester Huntington-Krankheit
Rekrutierung Abgeschlossen
ZWECK
GESPONSERT VON
Hoffmann-La Roche
TEILNEHMER
909
Der Hauptzweck der Studie ist es aufzuzeigen, ob die Behandlung mit dem Medikament Tominersen (zuvor bekannt als RG6042) das Fortschreiten der Symptome verlangsamt. Es handelt sich um eine sehr große Studie, die darauf abzielt, 909 Huntington-Patienten in 80 bis 90 Kliniken in 15 Ländern weltweit einzuschließen. Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (Tominersen) bei Patienten mit klinisch manifester Huntington-Krankheit.
Voraussichtliches Abschlussdatum der Studie: 9. Juli 2022
Einschlusskriterien
- Manifeste Huntington-Diagnose, definiert als ein DCL-Score von 4
- Independence Scale (IS) Wert >= 70
- Genetisch bestätigte Krankheit durch direkte DNA-Untersuchung mit einem CAP Wert > 400
- Klinische Beurteilung, um sicherzustellen, dass der Einzelne zu Beginn eine intakte funktionelle Unabhängigkeit hat, um die Selbstversorgung und die Hauptaktivitäten des täglichen Lebens (activities of daily living, ADLs) aufrechtzuerhalten.
Ausschlusskriterien
- Jede schwerwiegende Krankheit oder jeder klinisch bedeutsame Laborwert, jede Vitalparameteranomalie oder Klaustrophobie bei der Untersuchung, die nach Ansicht des Prüfers eine sichere Teilnahme des Patienten und den Abschluss der Studie ausschließt
- Schwangerschaft oder Stillen, oder die Absicht, während der Studie oder innerhalb von 5 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden.
Studienberechtigte Altersgruppe
20 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, ältere Erwachsene)
Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen:
Alle
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
DEUTSCHLAND
STUDIENZENTRUM:
Uniklinik RWTH Aachen;Klinik für Neurologie
Adresse: Aachen, Germany, 52074.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Charité – Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
Adresse: Berlin, Germany, 10117
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
Adresse: Bochum, Germany, 44791.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE).
Adresse: Bonn, Germany, 53127.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
Adresse: Erlangen, Germany, 91054.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
Adresse: Lübeck, Germany, 23538.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
Adresse: Münster, Germany, 48149.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
Adresse: Ulm, Germany, 89081.
Rekrutierung Abgeschlossen
ÖSTERREICH
STUDIENZENTRUM:
Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
Adresse: Innsbruck, Austria, 6020
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Christian-Doppler-Klinik -Universitätsklinikum, Universitätskliniik für Neurologie
Adresse: Salzburg, Austria, 5020
Rekrutierung Abgeschlossen
SCHWEIZ
STUDIENZENTRUM:
Universitätsspital Basel; Neurologie
Adresse: Basel, Switzerland, 4031.
Rekrutierung Abgeschlossen
STUDIENZENTRUM:
Neurozentrum Siloah
Adresse: Gümligen, Switzerland, 3073