GENERATION HD1
Completado
Se trataba de un ensayo de fase 3 en el que se inyectaba a los participantes en la EH en la columna vertebral un fármaco llamado Tominersen, un ASO. Se creía que el fármaco disminuía la cantidad de mHHT en las células del cerebro. La administración del fármaco se detuvo después de que lo aconsejara un comité independiente. Se pidió a los participantes que permanecieran y continuaran con la recogida de datos durante el periodo restante del ensayo. El 85% eligió continuar.
Fecha estimada de finalización del estudio: 17 de marzo de 2022
Edades elegibles para el estudio:
De 25 años a 65 años (adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios sanos:
No
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico manifiesto de EH, definido como una puntuación DCL de 4
- Puntuación de la Escala de Independencia (IS) >= 70
- Enfermedad confirmada genéticamente mediante pruebas directas de ADN con una puntuación CAP >400
- Evaluación clínica para asegurar que el individuo tiene una independencia funcional intacta en la línea de base para mantener el autocuidado y las actividades básicas de la vida diaria (AVD).
Criterios de exclusión:
- Cualquier condición médica grave o anormalidad de laboratorio o de signos vitales clínicamente significativa o claustrofobia en el momento de la selección que, a juicio del investigador, impida la participación segura del paciente en el estudio y su finalización
- Estar embarazada o en periodo de lactancia, o tener la intención de quedarse embarazada durante el estudio o en los 5 meses siguientes a la última dosis del fármaco del estudio
PAÍSES
ACTUALIZACIONES
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