Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания под названием WVE-003.
WVE-003 – это новая исследовательская молекула, которая пытается уменьшить токсичный белок mHTT (избегая при этом воздействия на здоровый белок хантингтина дикого типа и сохраняя его полезные эффекты в центральной нервной системе).
Дэнлин Сюй представляет обновленную информацию об испытании SELECT-HD
Возраст, подходящий для исследования:
От 25 до 60 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
Наличие варианта А SNP3 на той же аллели, что и патогенная экспансия триплета CAG
Амбулаторно: пациенты мужского или женского пола в возрасте от ≥25 до ≤60 лет
Клиническая диагностика двигательных признаков БГ, определяемая по Унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS) балл диагностической достоверности = 4
Показатели общей функциональной способности по шкале UHDRS ≥9 и ≤13
Критерии исключения
Злокачественная опухоль или прохождение лечения по поводу злокачественной опухоли, за исключением базальноклеточной или плоскоклеточной карциномы кожи, в течение предыдущих 5 лет
Получение любого другого исследуемого препарата, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 полужизней препарата, в зависимости от того, что больше, за исключением следующих случаев: Получали WVE-120101 или WVE-120102 в течение последних 3 месяцев.
Имплантируемое устройство ЦНС, которое может помешать введению исследуемого препарата через люмбальную пункцию или прохождению магнитно-резонансной томографии
Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее)
заболевания костей, позвоночника, кровотечения или другие заболевания, которые подвергают пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции
Страны
Страны
италия
TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
Address: Verona, Italy
Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD
Дания
TRIAL SITE:Rigshospitalet
Address:Copenhagen, Denmark, 2100
Principal Investigator: Lena Hjermind, MD
Франция
TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
Address: Créteil, France, 94010
Principal Investigator: Katia Youssov, MD
TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
Address: Paris, France, 75646
Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD
Нидерланды
TRIAL SITE: Leiden University Medical Center
Address: Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden, Netherlands