SELECT HD
Набор участников завершен
Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания под названием WVE-003.
WVE-003 — это новая исследовательская молекула, которая пытается уменьшить токсичный белок mHTT (избегая при этом воздействия на здоровый белок хантингтина дикого типа и сохраняя его полезные эффекты в центральной нервной системе).
Дэнлин Сюй представляет обновленную информацию
об испытании SELECT-HD
Возраст, подходящий для исследования:
От 25 до 60 лет
Пол, допущенный к исследованию:
Все
Принимает здоровых добровольцев:
Нет
Критерии включения
- Наличие варианта А SNP3 на той же аллели, что и патогенная экспансия триплета CAG
- Амбулаторно: пациенты мужского или женского пола в возрасте от ≥25 до ≤60 лет
- Клиническая диагностика двигательных признаков БГ, определяемая по Унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS) балл диагностической достоверности = 4
- Показатели общей функциональной способности по шкале UHDRS ≥9 и ≤13
Критерии исключения
- Злокачественная опухоль или прохождение лечения по поводу злокачественной опухоли, за исключением базальноклеточной или плоскоклеточной карциномы кожи, в течение предыдущих 5 лет
- Получение любого другого исследуемого препарата, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 полужизней препарата, в зависимости от того, что больше, за исключением следующих случаев: Получали WVE-120101 или WVE-120102 в течение последних 3 месяцев.
- Имплантируемое устройство ЦНС, которое может помешать введению исследуемого препарата через люмбальную пункцию или прохождению магнитно-резонансной томографии
- Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее)
- заболевания костей, позвоночника, кровотечения или другие заболевания, которые подвергают пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции
Страны
Страны
италия
- TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
- Address: Verona, Italy
- Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD
Дания
- TRIAL SITE:Rigshospitalet
- Address:Copenhagen, Denmark, 2100
- Principal Investigator: Lena Hjermind, MD
Франция
- TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor — Hospital
- Address: Créteil, France, 94010
- Principal Investigator: Katia Youssov, MD
- TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
- Address: Paris, France, 75646
- Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD
Нидерланды
- TRIAL SITE: Leiden University Medical Center
- Address: Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden, Netherlands
- Contact: Esther Marks, e.marks@lumc.nl
- Principal Investigator: Susanne de Bot, MD
- TRIAL SITE: Maastricht University Medical Center
- Address:P. Debyelaan 25, 6229 HX Maastricht, Netherlands
- Principal Investigator: Mayke Oosterloo, MD
- Contact: mayke.oosterloo@mumc.nl
Германия
- TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
- Address: Bochum, Germany, 44791
- Principal Investigator: Carsten Saft, MD
- TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
- Address: Muenster, Germany, 48149
- Principal Investigator: Ralf Reilman, MD
- TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
- Address: Taufkirchen, Germany, 84416
- Principal Investigator: Alzbeta Mühlbäck, MD
Польша
- TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
- Address:Gdańsk, Poland, 80-462
- Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address:Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD
Испания
- TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
- Address: Barcelona, Spain, 08041
- Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD
- TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
- Address: Madrid, Spain, 28034
- Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD
ВЕЛИКОБРИТАНИЯ
- TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
- Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
- Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
- TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
- Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
- Principal Investigator: Matthew Sheridan
- TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
- Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
- Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP
- TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
- Address: Newcastle, United Kingdom
- Principal Investigator: Suresh Komati, MD
