WVE-003-001

Исследование WVE-003 среди пациентов с болезнью Гентингтона

Идёт набор пациентов

Об исследовании

СПОНСОР

Wave Life Sciences Ltd.

УЧАСТНИКИ

36

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики препарата WVE-003 у взрослых пациентов на ранней стадии проявления болезни Гентингтона, которые являются носителями целевого одиночного нуклеотидного полиморфизма (SNP — снип) — SNP3

Предполагаемая дата завершения исследования: Декабрь 2022

Возраст участников, подходящий для исследования:

25-60 лет

Пол участников исследования:

любой

Набор здоровых участников:

нет

Критерии отбора:

  1. Наличие А варианта снипа SNP3 на той же аллели, что и патогенная экспансия триплетных повторов ЦАГ
  2. Амбулаторно, пациенты мужского или женского пола в возрасте от ≥25 до ≤60 лет
  3. Клинически диагностированные проявления двигательных признаков болезни Гентингтона, определяемые по унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS), балл диагностической достоверности = 4
  4. Оценка общей функциональной способности по шкале UHDRS ≥9 баллов и ≤13 баллов

Критерии исключения:

  1. Злокачественное новообразование и/или лечение по поводу злокачественной опухоли, за исключением базальноклеточной или плоскоклеточной карциномы кожи, в течение предыдущих 5 лет
  2. Участие в другом исследовании с применением олигонуклеотидов в течение последнего года или 5 периодов полураспада препарата, в зависимости от того, что дольше, за исключением приёма препарата WVE-120101 или WVE-120102 в течение последних 3 месяцев.
  3. Ношение имплантируемого устройства в ЦНС, которое может помешать введению исследуемого препарата посредством люмбальной пункции или прохождению МРТ
  4. Невозможность прохождения МРТ головного мозга (с седацией или без)
  5. Заболевания костей, позвоночника, кроветворной системы или другие заболевания, которые подвергают пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции

Австралия

Штат Виктория

  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР: Монащ Хэлс (Monash Health)
  • Адрес: Клейтон, штат Виктория, Aвстралия, 3168
  • Ведущий исследователь: доктор Йенни Ли (Yenni Lie)
  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР:  Королевская Больница Мельбурна (Royal Melbourne Hospital)
  • Адрес: Мельбурн, штат Виктория, Aвстралия, 3050
  • Ведущий исследователь: Деннис Велакулис (Dennis Velakoulis), бакалавр медицины и хирургии, магистр медицинских наук, доктор медицинских наук

Западная Австралия

  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР: Служба Здравоохранения Северного Метрополитана (North Metropolitan Health Service)
  • Адрес: Перт, Западная Австралия, Австралия, 6910
  • Ведущий исследователь: доктор Кэролин Орр (Carolyn Orr)

Германия

  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР: Католическая клиника в Бохуме (Katholisches Klinikum Bochum gGmbH)
  • Адрес: Бохум, Германия, 44791
  • Ведущий исследователь: доктор Карстен Зафт (Carsten Saft)   
  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР: Институт Джорджа Гентингтона (George-Huntington-Institut GmbH)
  • Адрес: Мюнстер, Германия, 48149
  • Ведущий исследователь: доктор Ральф Райльман (Ralf Reilman)  
  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР:kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Адрес: Тауфкирхен, Германия, 84416
  • Ведущий исследователь: доктор Альцбета Мюльбэк (Alzbeta Mühlbäck)

Польша

  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР:  Больница Св. Войцеха (Szpital Sw. Wojciecha)
  • Адрес: Гданьск, Польша, 80-462
  • Ведущий исследователь: доктор Ярослав Славек (Jaroslaw Slawek)  
  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР:Институт Психиатрии и Неврологии
  • Адрес: Варшава, Польша, 02-957
  • Ведущий исследователь: доктор медицинских наук Гржегорц Виктовски (Grzegorz Witkowski)

Великобритания

  • ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР: Королевская университетская больница Ливерпуля
  • Адрес: Ливерпуль, Великобритания, L7 8XP
  • Ведущий исследователь: Ричард Рис Дэвис (Richard Rhys Davies), бакалавр медицины, хирург, кандидат медицинских наук, член Королевской коллегии врачей