Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания под названием WVE-003.
WVE-003 – это новая исследовательская молекула, которая пытается уменьшить токсичный белок mHTT (избегая при этом воздействия на здоровый белок хантингтина дикого типа и сохраняя его полезные эффекты в центральной нервной системе).