SELECT HD

Набор участников завершен

ПОДРОБНЕЕ ОБ ЭТОМ

Узнать больше

СПОНСОР

Wave Life Sciences Ltd.

КОЛИЧЕСТВО УЧАСТНИКОВ

36

Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания под названием WVE-003.

WVE-003 – это новая исследовательская молекула, которая пытается уменьшить токсичный белок mHTT (избегая при этом воздействия на здоровый белок хантингтина дикого типа и сохраняя его полезные эффекты в центральной нервной системе).

Положительные результаты испытания фазы 1b/2a SELECT-HD

Дэнлин Сюй представляет обновленную информацию
об испытании SELECT-HD

Возраст, подходящий для исследования:

От 25 до 60 лет

Пол, допущенный к исследованию:

Все

Принимает здоровых добровольцев:

Нет

Критерии включения

  1. Наличие варианта А SNP3 на той же аллели, что и патогенная экспансия триплета CAG
  2. Амбулаторно: пациенты мужского или женского пола в возрасте от ≥25 до ≤60 лет
  3. Клиническая диагностика двигательных признаков БГ, определяемая по Унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS) балл диагностической достоверности = 4
  4. Показатели общей функциональной способности по шкале UHDRS ≥9 и ≤13

Критерии исключения

  1. Злокачественная опухоль или прохождение лечения по поводу злокачественной опухоли, за исключением базальноклеточной или плоскоклеточной карциномы кожи, в течение предыдущих 5 лет
  2. Получение любого другого исследуемого препарата, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 полужизней препарата, в зависимости от того, что больше, за исключением следующих случаев: Получали WVE-120101 или WVE-120102 в течение последних 3 месяцев.
  3. Имплантируемое устройство ЦНС, которое может помешать введению исследуемого препарата через люмбальную пункцию или прохождению магнитно-резонансной томографии
  4. Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее)
  5. заболевания костей, позвоночника, кровотечения или другие заболевания, которые подвергают пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции

Страны

Страны

италия

  • TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Address: Verona, Italy
  • Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD

Дания

  • TRIAL SITE:Rigshospitalet
  • Address:Copenhagen, Denmark, 2100
  • Principal Investigator: Lena Hjermind, MD

Франция

  • TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
  • Address: Créteil, France, 94010
  • Principal Investigator: Katia Youssov, MD 
  • TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
  • Address: Paris, France, 75646
  • Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD

Нидерланды

  • TRIAL SITE: Leiden University Medical Center
  • Address: Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden, Netherlands
  • Contact: Esther Marks, e.marks@lumc.nl
  • Principal Investigator: Susanne de Bot, MD
  • TRIAL SITE: Maastricht University Medical Center
  • Address:P. Debyelaan 25, 6229 HX Maastricht, Netherlands
  • Principal Investigator: Mayke Oosterloo, MD
  • Contact: mayke.oosterloo@mumc.nl

Германия

  • TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft, MD     
  • TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
  • Address: Muenster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilman, MD  
  • TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Address: Taufkirchen, Germany, 84416
  • Principal Investigator:  Alzbeta Mühlbäck, MD  

Польша

  • TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
  • Address:Gdańsk, Poland, 80-462
  • Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD     
  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address:Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD 

Испания

  • TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
  • Address: Barcelona, Spain, 08041
  • Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD 
  • TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Address: Madrid, Spain, 28034
  • Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

ВЕЛИКОБРИТАНИЯ

  • TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP 
  • TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
  • Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
  • Principal Investigator: Matthew Sheridan 
  • TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
  • Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP   
  • TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
  • Address: Newcastle, United Kingdom
  • Principal Investigator: Suresh Komati, MD