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Wave Life Sciences Ltd.

PARTICIPANTS

36

Il s’agit d’une étude de phase 1/2 qui examinera la sécurité et la tolérance des participants à un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) dans les premiers stades de la maladie.

Date estimée de fin de l’étude : Décembre 2022

Ages éligibles pour l'étude :

25 ans à 60 ans (adulte, adulte plus âgé)

Sexes éligibles pour l'étude :

Tous

Accepte les volontaires en bonne santé :

No

Critères d'inclusion

  • Présence du variant A du SNP3 sur le même allèle que l’expansion pathogène du triplet CAG.
  • Patients ambulatoires, de sexe masculin ou féminin, âgés de ≥25 à ≤60 ans.
  • Caractéristiques cliniques diagnostiques motrices de la MH, définies par un score de confiance diagnostique de l’échelle unifiée d’évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) = 4.
  • Scores de capacité fonctionnelle totale UHDRS ≥9 et ≤13.

Critères d'exclusion

  • Malignité ou traitement pour une malignité, autre que le traitement d’un carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, au cours des 5 dernières années.
  • A reçu tout autre médicament à l’étude, y compris un oligonucléotide expérimental, au cours de la dernière année ou de 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue des deux périodes, à l’exception des cas suivants : A reçu WVE-120101 ou WVE-120102 au cours des 3 derniers mois.
  • Dispositif implantable du SNC qui peut interférer avec la capacité d’administrer le médicament à l’étude par ponction lombaire ou de subir un examen IRM.
  • Incapacité à subir une IRM cérébrale (avec ou sans sédation)
  • Trouble osseux, vertébral, hémorragique ou autre, exposant le patient à un risque de blessure ou d’échec de la ponction lombaire.

PAYS

Danemark

  • TRIAL SITE:Rigshospitalet
  • Address:Copenhagen, Denmark, 2100
  • Principal Investigator: Lena Hjermind, MD

France

  • TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
  • Address: Créteil, France, 94010
  • Principal Investigator: Katia Youssov, MD 
  • TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
  • Address: Paris, France, 75646
  • Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD

Allemagne

  • TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft, MD     
  • TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
  • Address: Muenster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilman, MD  
  • TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Address: Taufkirchen, Germany, 84416
  • Principal Investigator:  Alzbeta Mühlbäck, MD  

Pologne

  • TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
  • Address:Gdańsk, Poland, 80-462
  • Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD     
  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address:Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD 

Espagne

  • TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
  • Address: Barcelona, Spain, 08041
  • Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD 
  • TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Address: Madrid, Spain, 28034
  • Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

ROYAUME-UNI

  • TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP 
  • TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
  • Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
  • Principal Investigator: Matthew Sheridan 
  • TRIAL SITE:Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP     
  • TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
  • Address: Newcastle, United Kingdom
  • Principal Investigator: Suresh Komati, MD   
  • TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
  • Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP