SELECT HD

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Wave Life Sciences Ltd.

PARTICIPANTS

36

L’étude est de phase 1/2 et portera sur l’innocuité et la tolérance des participants à un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) au stade précoce de la maladie, appelé WVE-003.

Le WVE-003 est une nouvelle molécule expérimentale qui tente de réduire la protéine mHTT toxique (tout en évitant de cibler la protéine huntingtine saine, de type sauvage, et en préservant ses effets bénéfiques sur le système nerveux central).

Bilan positif de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD

Danlin Xu présente des mises à jour sur l'essai SELECT-HD

Ages éligibles
pour l'étude:

25 ans à 60 ans

(adulte, adulte plus âgé)

Sexes éligibles
pour l'étude:

Tous

Accepte les volontaires en bonne santé:

Non

Critères d'inclusion

  • Présence du variant A du SNP3 sur le même allèle que l’expansion pathogène du triplet CAG.
  • Patients ambulatoires, de sexe masculin ou féminin, âgés de ≥25 à ≤60 ans.
  • Caractéristiques cliniques diagnostiques motrices de la MH, définies par un score de confiance diagnostique de l’échelle unifiée d’évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) = 4.
  • Scores de capacité fonctionnelle totale UHDRS ≥9 et ≤13.

Critères d'exclusion

  • Malignité ou traitement pour une malignité, autre que le traitement d’un carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, au cours des 5 dernières années.
  • A reçu tout autre médicament à l’étude, y compris un oligonucléotide expérimental, au cours de la dernière année ou de 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue des deux périodes, à l’exception des cas suivants : A reçu WVE-120101 ou WVE-120102 au cours des 3 derniers mois.
  • Dispositif implantable du SNC qui peut interférer avec la capacité d’administrer le médicament à l’étude par ponction lombaire ou de subir un examen IRM.
  • Incapacité à subir une IRM cérébrale (avec ou sans sédation)
  • Trouble osseux, vertébral, hémorragique ou autre, exposant le patient à un risque de blessure ou d’échec de la ponction lombaire.

PAYS

PAYS

Italie

  • TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Address: Verona, Italy
  • Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD

Danemark

  • TRIAL SITE:Rigshospitalet
  • Address:Copenhagen, Denmark, 2100
  • Principal Investigator: Lena Hjermind, MD

France

  • TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
  • Address: Créteil, France, 94010
  • Principal Investigator: Katia Youssov, MD 
  • TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
  • Address: Paris, France, 75646
  • Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD

Allemagne

  • TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft, MD     
  • TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
  • Address: Muenster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilman, MD  
  • TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Address: Taufkirchen, Germany, 84416
  • Principal Investigator:  Alzbeta Mühlbäck, MD  

Pologne

  • TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
  • Address:Gdańsk, Poland, 80-462
  • Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD     
  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address:Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD 

Espagne

  • TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
  • Address: Barcelona, Spain, 08041
  • Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD 
  • TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Address: Madrid, Spain, 28034
  • Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

ROYAUME-UNI

  • TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP 
  • TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
  • Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
  • Principal Investigator: Matthew Sheridan 
  • TRIAL SITE:Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP     
  • TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
  • Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP   
  • TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
  • Address: Newcastle, United Kingdom
  • Principal Investigator: Suresh Komati, MD