SELECT HD
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Il s’agit d’une étude de phase 1/2 qui examinera la sécurité et la tolérance des participants à un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) dans les premiers stades de la maladie.
Date estimée de fin de l’étude : Décembre 2022
Ages éligibles pour l'étude :
25 ans à 60 ans (adulte, adulte plus âgé)
Sexes éligibles pour l'étude :
Tous
Accepte les volontaires en bonne santé :
No
Critères d'inclusion
- Présence du variant A du SNP3 sur le même allèle que l’expansion pathogène du triplet CAG.
- Patients ambulatoires, de sexe masculin ou féminin, âgés de ≥25 à ≤60 ans.
- Caractéristiques cliniques diagnostiques motrices de la MH, définies par un score de confiance diagnostique de l’échelle unifiée d’évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) = 4.
- Scores de capacité fonctionnelle totale UHDRS ≥9 et ≤13.
Critères d'exclusion
- Malignité ou traitement pour une malignité, autre que le traitement d’un carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, au cours des 5 dernières années.
- A reçu tout autre médicament à l’étude, y compris un oligonucléotide expérimental, au cours de la dernière année ou de 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue des deux périodes, à l’exception des cas suivants : A reçu WVE-120101 ou WVE-120102 au cours des 3 derniers mois.
- Dispositif implantable du SNC qui peut interférer avec la capacité d’administrer le médicament à l’étude par ponction lombaire ou de subir un examen IRM.
- Incapacité à subir une IRM cérébrale (avec ou sans sédation)
- Trouble osseux, vertébral, hémorragique ou autre, exposant le patient à un risque de blessure ou d’échec de la ponction lombaire.
PAYS
Danemark
- TRIAL SITE:Rigshospitalet
- Address:Copenhagen, Denmark, 2100
- Principal Investigator: Lena Hjermind, MD
France
- TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
- Address: Créteil, France, 94010
- Principal Investigator: Katia Youssov, MD
- TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
- Address: Paris, France, 75646
- Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD
Allemagne
- TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
- Address: Bochum, Germany, 44791
- Principal Investigator: Carsten Saft, MD
- TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
- Address: Muenster, Germany, 48149
- Principal Investigator: Ralf Reilman, MD
- TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
- Address: Taufkirchen, Germany, 84416
- Principal Investigator: Alzbeta Mühlbäck, MD
Pologne
- TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
- Address:Gdańsk, Poland, 80-462
- Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address:Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD
Espagne
- TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
- Address: Barcelona, Spain, 08041
- Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD
- TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
- Address: Madrid, Spain, 28034
- Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD
ROYAUME-UNI
- TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
- Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
- Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
- TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
- Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
- Principal Investigator: Matthew Sheridan
- TRIAL SITE:Royal Liverpool University Hospital
- Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
- Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
- TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
- Address: Newcastle, United Kingdom
- Principal Investigator: Suresh Komati, MD
- TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
- Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
- Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP