Il s’agit d’une étude de phase 1/2 qui examinera la sécurité et la tolérance des participants à un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) dans les premiers stades de la maladie.
Date estimée de fin de l’étude : Décembre 2022
Ages éligibles pour l'étude :
25 ans à 60 ans (adulte, adulte plus âgé)
Sexes éligibles pour l'étude :
Tous
Accepte les volontaires en bonne santé :
No
Critères d'inclusion
Présence du variant A du SNP3 sur le même allèle que l’expansion pathogène du triplet CAG.
Patients ambulatoires, de sexe masculin ou féminin, âgés de ≥25 à ≤60 ans.
Caractéristiques cliniques diagnostiques motrices de la MH, définies par un score de confiance diagnostique de l’échelle unifiée d’évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) = 4.
Scores de capacité fonctionnelle totale UHDRS ≥9 et ≤13.
Critères d'exclusion
Malignité ou traitement pour une malignité, autre que le traitement d’un carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, au cours des 5 dernières années.
A reçu tout autre médicament à l’étude, y compris un oligonucléotide expérimental, au cours de la dernière année ou de 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue des deux périodes, à l’exception des cas suivants : A reçu WVE-120101 ou WVE-120102 au cours des 3 derniers mois.
Dispositif implantable du SNC qui peut interférer avec la capacité d’administrer le médicament à l’étude par ponction lombaire ou de subir un examen IRM.
Incapacité à subir une IRM cérébrale (avec ou sans sédation)
Trouble osseux, vertébral, hémorragique ou autre, exposant le patient à un risque de blessure ou d’échec de la ponction lombaire.
PAYS
Danemark
TRIAL SITE:Rigshospitalet
Address:Copenhagen, Denmark, 2100
Principal Investigator: Lena Hjermind, MD
France
TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
Address: Créteil, France, 94010
Principal Investigator: Katia Youssov, MD
TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere