SELECT HD
Reclutando
El estudio es de fase 1b/2a y analizará la seguridad y la tolerancia de los participantes a un nuevo oligonucleótido en antisentido (ASO) en la fase inicial de la enfermedad, denominado WVE-003.
WVE-003 es una nueva molécula en investigación que trata de reducir la proteína tóxica mHTT (al tiempo que evita dirigirse a la proteína huntingtina sana, de tipo salvaje, y preserva sus efectos beneficiosos en el sistema nervioso central).
En el segundo trimestre de 2023, Wave inició la parte multidosis del ensayo. En esta fase del estudio, la farmacéutica está inscribiendo a los participantes existentes de la parte de dosis única del ensayo y también seleccionando a nuevos participantes. Wave compartirá datos adicionales de la dosis única y cualquier dato disponible de la dosis múltiple en la segunda mitad de 2023.
Puede leer más sobre el estado actual de SELECT-HD en la Carta a la Comunidad de Wave de agosto de 2023.
Webinar de la actualización del ensayo clínico de SELECT HD con Wave
Danlin Xu presenta las novedades del ensayo SELECT-HD
Edades elegibles
para el estudio:
De 25 a 60 años
Sexos elegibles
para el estudio:
Todos
Acepta voluntarios sanos:
No
Criterios de inclusión:
- Presencia de la variante A del SNP3 en el mismo alelo que la expansión del triplete CAG patogénico
- Pacientes ambulantes, hombres o mujeres de edades comprendidas entre ≥25 y ≤60 años
- Características clínicas motoras diagnósticas de la EH, definidas como Puntuación de Confianza Diagnóstica de la Escala Unificada de la Enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
- Puntuaciones de la capacidad funcional total de la UHDRS ≥9 y ≤13
Criterios de exclusión:
- Malignidad o haber recibido tratamiento para una malignidad, que no sea un carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel tratado, en los últimos 5 años
- Haber recibido cualquier otro fármaco del estudio, incluido un oligonucleótido en investigación, en los últimos 1 año o 5 vidas medias del fármaco, lo que sea más largo, con la excepción de lo siguiente
- Haber recibido WVE-120101 o WVE-120102 en los últimos 3 meses.
- Dispositivo implantable del SNC que pueda interferir con la capacidad de administrar el fármaco del estudio mediante punción lumbar o someterse a una RMN
- Incapacidad para someterse a una RMN cerebral (con o sin sedación)
- Trastorno óseo, espinal, hemorrágico o de otro tipo que exponga al paciente a un riesgo de lesión o de punción lumbar fallida
PAÍSES
Sitios
Italia
- TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
- Address: Verona, Italia
- Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD
Dinamarca
- TRIAL SITE:Rigshospitalet
- Address:Copenhagen, Denmark, 2100
- Principal Investigator: Lena Hjermind, MD
Francia
- TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
- Address: Créteil, France, 94010
- Principal Investigator: Katia Youssov, MD
- TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
- Address: Paris, France, 75646
- Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD
Alemania
- TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
- Address: Bochum, Germany, 44791
- Principal Investigator: Carsten Saft, MD
- TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
- Address: Muenster, Germany, 48149
- Principal Investigator: Ralf Reilman, MD
- TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
- Address: Taufkirchen, Germany, 84416
- Principal Investigator: Alzbeta Mühlbäck, MD
Polonia
- TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
- Address:Gdańsk, Poland, 80-462
- Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address:Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD
España
- TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
- Address: Barcelona, Spain, 08041
- Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD
- TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
- Address: Madrid, Spain, 28034
- Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD
Reino Unido
- TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
- Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
- Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
- TRIAL SITE:Royal Liverpool University Hospital
- Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
- Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
- TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
- Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
- Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP
- TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
- Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
- Principal Investigator: Matthew Sheridan
- TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
- Address: Newcastle, United Kingdom
- Principal Investigator: Suresh Komati, MD