El estudio es de fase 1/2 y analizará la seguridad y la tolerancia de los participantes a un nuevo oligonucleótido antisentido (ASO) en la fase inicial de la enfermedad, denominado WVE-003.
WVE-003 es una nueva molécula en investigación que trata de reducir la proteína tóxica mHTT (al tiempo que evita dirigirse a la proteína huntingtina sana, de tipo salvaje, y preserva sus efectos beneficiosos en el sistema nervioso central).