SELECT HD

Reclutando

ACERCA DE

Más info

PATROCINADOR

Wave Life Sciences Ltd.

PARTICIPANTES

36

El estudio es de fase 1/2 y analizará la seguridad y la tolerancia de los participantes a un nuevo oligonucleótido antisentido (ASO) en la fase inicial de la enfermedad, denominado WVE-003.

WVE-003 es una nueva molécula en investigación que trata de reducir la proteína tóxica mHTT (al tiempo que evita dirigirse a la proteína huntingtina sana, de tipo salvaje, y preserva sus efectos beneficiosos en el sistema nervioso central).

Actualización positiva del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD
Más información SELECT HD en España

Webinar de la actualización del ensayo clínico de SELECT HD con Wave

Danlin Xu presenta las novedades del ensayo SELECT-HD

Edades elegibles
para el estudio:

De 25 a 60 años

Sexos elegibles
para el estudio:

Todos

Acepta voluntarios sanos:

No

Criterios de inclusión:

  • Presencia de la variante A del SNP3 en el mismo alelo que la expansión del triplete CAG patogénico
  • Pacientes ambulantes, hombres o mujeres de edades comprendidas entre ≥25 y ≤60 años
  • Características clínicas motoras diagnósticas de la EH, definidas como Puntuación de Confianza Diagnóstica de la Escala Unificada de la Enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
  • Puntuaciones de la capacidad funcional total de la UHDRS ≥9 y ≤13

Criterios de exclusión:

  • Malignidad o haber recibido tratamiento para una malignidad, que no sea un carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel tratado, en los últimos 5 años
  • Haber recibido cualquier otro fármaco del estudio, incluido un oligonucleótido en investigación, en los últimos 1 año o 5 vidas medias del fármaco, lo que sea más largo, con la excepción de lo siguiente
  • Haber recibido WVE-120101 o WVE-120102 en los últimos 3 meses.
  • Dispositivo implantable del SNC que pueda interferir con la capacidad de administrar el fármaco del estudio mediante punción lumbar o someterse a una RMN
  • Incapacidad para someterse a una RMN cerebral (con o sin sedación)
  • Trastorno óseo, espinal, hemorrágico o de otro tipo que exponga al paciente a un riesgo de lesión o de punción lumbar fallida

PAÍSES

Sitios

Italia

  • TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Address: Verona, Italia
  • Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD

Dinamarca

  • TRIAL SITE:Rigshospitalet
  • Address:Copenhagen, Denmark, 2100
  • Principal Investigator: Lena Hjermind, MD

Francia

  • TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
  • Address: Créteil, France, 94010
  • Principal Investigator: Katia Youssov, MD 
  • TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
  • Address: Paris, France, 75646
  • Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD

Alemania

  • TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
  • Address: Bochum, Germany, 44791
  • Principal Investigator: Carsten Saft, MD     
  • TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
  • Address: Muenster, Germany, 48149
  • Principal Investigator: Ralf Reilman, MD  
  • TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Address: Taufkirchen, Germany, 84416
  • Principal Investigator:  Alzbeta Mühlbäck, MD  

Polonia

  • TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
  • Address:Gdańsk, Poland, 80-462
  • Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD     
  • TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
  • Address:Warsaw, Poland, 02-957
  • Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD 

España

  • TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
  • Address: Barcelona, Spain, 08041
  • Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD 
  • TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Address: Madrid, Spain, 28034
  • Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

Reino Unido

  • TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP 
  • TRIAL SITE:Royal Liverpool University Hospital
  • Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
  • Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP     
  • TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
  • Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP   
  • TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
  • Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
  • Principal Investigator: Matthew Sheridan 
  • TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
  • Address: Newcastle, United Kingdom
  • Principal Investigator: Suresh Komati, MD