SELECT HD
Rekrutierung
Bei der Studie handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der die Sicherheit und die Verträglichkeit eines neuen Antisense-Oligonukleotids (ASO) mit der Bezeichnung WVE-003 in einem frühen Krankheitsstadium untersucht werden soll.
WVE-003 ist ein neues Prüfmolekül, das versucht, das toxische mHTT-Protein zu reduzieren (ohne dabei das gesunde Wildtyp-Huntingtin-Protein anzugreifen und dessen positive Auswirkungen auf das zentrale Nervensystem zu erhalten).
Danlin Xu präsentiert Neuigkeiten zur SELECT-HD-Studie
Alter für die Studie geeignet
25 Jahre bis 60 Jahre
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Nein
- Vorhandensein der A-Variante von SNP3 auf demselben Allel wie die pathogene CAG-Triplett-Expansion
- Gehfähige, männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥25 bis ≤60 Jahren
- Klinisch-motorische diagnostische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
- UHDRS-Gesamtfunktionsfähigkeitswerte ≥9 und ≤13
- Bösartige Erkrankung oder Behandlung einer bösartigen Erkrankung, außer behandeltem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, innerhalb der letzten 5 Jahre
- Erhalt eines anderen Studienmedikaments, einschließlich eines Oligonukleotids, innerhalb der letzten 1 Jahr oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments, je nachdem, was länger ist, mit Ausnahme der folgenden Fälle: WVE-120101 oder WVE-120102 wurde innerhalb der letzten 3 Monate verabreicht.
- Implantierbares ZNS-Gerät, das die Verabreichung des Studienmedikaments über eine Lumbalpunktion oder eine MRT-Untersuchung beeinträchtigen könnte
- Unfähigkeit zur Durchführung einer MRT-Untersuchung des Gehirns (mit oder ohne Sedierung)
- Knochen, Wirbelsäule, Blutungen oder andere Erkrankungen, die den Patienten dem Risiko einer Verletzung oder einer erfolglosen Lumbalpunktion aussetzen
LÄNDER
LÄNDER
Dänemark
- TRIAL SITE:Rigshospitalet
- Address:Copenhagen, Denmark, 2100
- Principal Investigator: Lena Hjermind, MD
Frankreich
- TRIAL SITE: Hopital Henri Mondor – Hospital
- Address: Créteil, France, 94010
- Principal Investigator: Katia Youssov, MD
- TRIAL SITE:Institut du Cerveau et de la Moelle Epiniere
- Address: Paris, France, 75646
- Principal Investigator: Alexandra Durr, MD, PhD
Deutschland
- TRIAL SITE: Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
- Address: Bochum, Germany, 44791
- Principal Investigator: Carsten Saft, MD
- TRIAL SITE: George-Huntington-Institut GmbH
- Address: Muenster, Germany, 48149
- Principal Investigator: Ralf Reilman, MD
- TRIAL SITE: kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
- Address: Taufkirchen, Germany, 84416
- Principal Investigator: Alzbeta Mühlbäck, MD
Italien
- TRIAL SITE: Centro Ricerche Cliniche Di Verona
- Address: Verona, Italy
- Principal Investigator: Tomasso Bovi, MD
Niederlande
- TRIAL SITE: Leiden University Medical Center
- Address: Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden, Netherlands
- Contact: Esther Marks, e.marks@lumc.nl
- Principal Investigator: Susanne de Bot, MD
- TRIAL SITE: Maastricht University Medical Center
- Address:P. Debyelaan 25, 6229 HX Maastricht, Netherlands
- Principal Investigator: Mayke Oosterloo, MD
- Contact: mayke.oosterloo@mumc.nl
Polen
- TRIAL SITE: Szpital Sw. Wojciecha
- Address:Gdańsk, Poland, 80-462
- Principal Investigator: Jaroslaw Slawek, MD
- TRIAL SITE: Instytut Psychiatrii I Neurologii
- Address:Warsaw, Poland, 02-957
- Principal Investigator: Grzegorz Witkowski, MD, PhD
Spanien
- TRIAL SITE: Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
- Address: Barcelona, Spain, 08041
- Principal Investigator: Jaime Kulisevsky, MD, PhD
- TRIAL SITE: Hospital Universitario Ramón y Cajal
- Address: Madrid, Spain, 28034
- Principal Investigator: Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD
UK
- TRIAL SITE: Royal Liverpool University Hospital
- Address: Liverpool, United Kingdom, L7 8XP
- Principal Investigator: Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
- TRIAL SITE: Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
- Address:Glasgow, Glasgow City, United Kingdom, G51 4TF
- Principal Investigator: Matthew Sheridan
- TRIAL SITE: Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
- Address: Cardiff, Wales, United Kingdom, CF14 4XW
- Principal Investigator: Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP
- TRIAL SITE: Royal Victoria Infirmary
- Address: Newcastle, United Kingdom
- Principal Investigator: Suresh Komati, MD
