Bei der Studie handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der die Sicherheit und die Verträglichkeit eines neuen Antisense-Oligonukleotids (ASO) mit der Bezeichnung WVE-003 in einem frühen Krankheitsstadium untersucht werden soll.
WVE-003 ist ein neues Prüfmolekül, das versucht, das toxische mHTT-Protein zu reduzieren (ohne dabei das gesunde Wildtyp-Huntingtin-Protein anzugreifen und dessen positive Auswirkungen auf das zentrale Nervensystem zu erhalten).