Les essais cliniques (aussi appelés études cliniques ou plus généralement recherche clinique) sont des études de recherche impliquant des volontaires humains. Afin de tester un médicament chez l’homme, l’Agence européenne du médicament (AME) doit approuver l’essai.  Il s’agit de s’assurer que tous les essais chez l’homme sont faits d’une manière scientifiquement fondée, éthique et sûre.

L’AME et 50 autorités réglementaires des 31 pays de l’EEE (28 États membres de l’UE plus l’Islande, le Liechtenstein et la Norvège) et de la Commission européenne exigent qu’un traitement potentiel soit testé intensivement chez un grand groupe de volontaires humains avant de recevoir l’autorisation d’être fabriqué et mis à la disposition des patients.

Tous les essais et études mentionnés sur HD trial finder (moteur de recherche sur les essais Huntington) se rapportent à la maladie de Huntington (MH) et ont été approuvés par les autorités réglementaires pour les tests humains. Ces essais évaluent l’innocuité et l’efficacité de nouvelles façons de diagnostiquer, de prévenir ou de traiter la MH; ils fournissent également un aperçu du processus de la maladie, et comment elle pourrait être traitée. Les essais cliniques sont un élément essentiel du processus de recherche scientifique et sont essentiels au développement de meilleurs traitements pour les personnes touchées par la maladie de Huntington.

Il existe deux principaux types d’essais cliniques :

1. Les essais cliniques observationnels : qui ne testent pas des médicaments ou des traitements. Les chercheurs observent les participants en surveillant leur santé sur une période de temps. Ces études fournissent aux chercheurs des données qui leur permettent de mieux comprendre la maladie de Huntington et la façon de la traiter.
2. Les Essais cliniques interventionnels : testent l’innocuité et l’efficacité d’un médicament, d’une thérapie ou d’un traitement expérimental candidat

Les essais cliniques et les études jouent un rôle essentiel dans le développement de thérapies nouvelles et de meilleure qualité. Pourtant, la sous-inscription  aux essais (trop peu de participants) est un des plus grands défis auxquels les chercheurs cliniques sont confrontés. La sous-inscription aux essais ralentit les progrès de la recherche et dissuade les bailleurs de fonds potentiels d’investir dans la recherche — et nous en payons tous le prix en termes de coûts plus élevés et d’horizons temporels plus longs pour arriver à des percées thérapeutiques. Dans toutes les maladies, 85 pour cent des essais cliniques se terminent tardivement en raison de difficultés d’inscription des participants et près du tiers des essais ne recrutent pas un seul sujet et ne peuvent donc même pas commencer.

Malgré ce faible taux de participation, nous savons que la communauté Huntington a un intérêt important à participer à la recherche. Les patients qui ne sont pas au fait de l’existence d’essais spécifiques dans leur région et qui ont besoin de quelqu’un comme eux, sont l’un des plus grands obstacles à la participation à l’essai.

HD trial finder est une solution pour aider les patients et leurs proches à agir sur l’intention de s’impliquer dans la recherche en permettant de trouver des essais près de chez eux plus facilement et en informant les volontaires lorsque de nouveaux essais pour lesquels ils pourraient être compatibles commencent.

Oui. Bien que, idéalement, tous les participants à l’étude devraient demeurer inscrits jusqu’à l’achèvement de l’étude. Mais les circonstances, la progression de la maladie et d’autres facteurs peuvent contribuer à la décision d’un volontaire de quitter un essai. Cela est permis à tout moment. Pour se retirer d’une étude, un volontaire doit seulement immédiatement informer le coordonnateur de l’étude de cette décision.

Pour des raisons éthiques et pratiques, chaque essai a sa propre politique en matière d’indemnisation des volontaires. Certains essais peuvent rembourser aux volontaires les dépenses liées à leur participation ou même offrir une certaine compensation pour leur participation. Certains essais qui nécessitent des déplacements importants ou une nuitée peuvent couvrir les dépenses connexes. Un membre de l’équipe d’essai peut fournir plus de détails sur la possibilité d’indemnisation dans le cadre de la participation à l’essai.

Une fois qu’un essai clinique est terminé, l’équipe de l’essai évalue les données, examine les principales conclusions, publie ou présente de nouvelles conclusions et détermine le cas échéant les prochaines étapes appropriées pour les tests futurs. Ils peuvent continuer à évaluer le traitement lors du prochain essai ou interrompre la recherche parce que le traitement ne s’est pas avéré sûr ou efficace. Dans certains cas, si le traitement se poursuit jusqu’à la phase suivante, les participants à l’essai auront également la possibilité de participer à cette nouvelle phase de l’étude.

Les volontaires peuvent faire des recherches sur le Web ou faire un suivi auprès de l’équipe d’essai pour s’enquérir des résultats de l’étude.